Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av botulinumtoksin i sklerodermi-assosiert Raynauds syndrom

28. oktober 2016 oppdatert av: Scott D. Lifchez, Johns Hopkins University

En randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert klinisk studie som vurderer den terapeutiske effekten av botulinumtoksin ved behandling av sklerodermi-assosiert Raynauds syndrom

Dette er en randomisert, dobbeltblindet, klinisk studie som vurderer den terapeutiske effekten av Botulinumtoksin A (Onabotulinumtoksin A) ved behandling av skleroderma-assosiert Raynauds syndrom. Hver pasient vil gjennomgå injeksjon med en behandlingsdose av botulinumtoksin A i en tilfeldig valgt hånd, og den kontralaterale hånden vil bli injisert med sterilt saltvann (placebo) for å tjene som kontroll.

Studiedeltakere ved det første studiebesøket vil fylle ut spørreskjemaer, hendene vil bli vurdert klinisk for digital sårdannelse, og hendene vil gjennomgå ikke-invasiv laser-doppler-avbildning for å vurdere blodstrømmen. Etter denne første vurderingen vil pasientene gjennomgå periarteriell injeksjon av botulinumtoksin A i den ene hånden, og steril saltvannsløsning (placebo) i den andre, på en randomisert, blindet måte.

Pasienten vil rapportere alvorlighetsgraden av Raynauds symptomer ukentlig i løpet av den fire måneder lange studieperioden. En måned etter injeksjon vil pasienten fylle ut spørreskjemaer, hendene vil bli vurdert klinisk for digital sårdannelse, og hendene vil gjennomgå ikke-invasiv laser-doppleravbildning. Fire måneder etter injeksjon vil pasienten igjen fylle ut spørreskjemaer, hendene vil bli vurdert klinisk for digital sårdannelse, og hendene vil gjennomgå ikke-invasiv laser-doppler-avbildning. I tillegg vil pasienten få muligheten til en ukes besøk etter injeksjonen, hvor den samme vurderingen vil bli utført.

Ved avslutningen av studien vil avblinding forekomme.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år og eldre
  • Diagnostisert med sklerodermi.
  • Symptomer på Raynauds syndrom som påvirker begge hender (ikke nødvendigvis i like stor grad)
  • Evne til å komme tilbake/være tilgjengelig for oppfølgingsevalueringer
  • Kan og er villig til å gi informert samtykke
  • Kunne snakke og lese på engelsk.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med Myasthenia gravis.
  • Rapportert allergi eller overfølsomhet overfor botulinumtoksinpreparater.
  • Aktiv infeksjon i begge hender.
  • Pasienter som noen gang har fått vaksine mot botulinumtoksin.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Kvinner som ikke kan eller vil opprettholde avholdenhet eller bruke prevensjon i 28 dager etter injeksjonene.
  • Pasienter som tidligere har gjennomgått karkirurgi på overekstremiteten, inkludert kirurgiske sympatektomier.
  • Nåværende bruk av ethvert aminoglykosid-antibiotikum

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Onabotulinumtoksin A

En hånd av hver pasient vil bli tilfeldig valgt for injeksjon av Botulinum Toxin A (Onabotulinumtoxin A, 20 enheter/ml).

Injeksjoner utføres ved å bruke en 30 gauge insulinsprøyte gjennom den dorsale overflaten på syv steder: ved siden av den andre, tredje og fjerde vanlige digitale arterie gjennom nettområdene (10 enheter hver = 0,5 ml hver), og den radielle siden av pekefingerens metakarpale hode, ulnarsiden av lillefingerens metakarpale hode og hver side av tommel metakarpalhodet (5 enheter hver = 0,25 ml hver). Total behandlingsdose av botulinumtoksin A vil ikke overstige 50 enheter per hånd.
Legemiddel: Onabotulinumtoksin A
Andre navn:
  • Botox
  • Dysport
  • Botulinumtoksin
Placebo komparator: Placebo

En hånd av hver pasient vil bli tilfeldig valgt for injeksjon av steril saltvannsløsning (placebo).

Injeksjoner utføres ved å bruke en 30 gauge insulinsprøyte gjennom den dorsale overflaten på syv steder: ved siden av den andre, tredje og fjerde vanlige digitale arteriene gjennom nettrommene (0,5 ml hver), og den radielle siden av pekefingerens metakarpale hode, ulnarsiden av lillefingerens metakarpale hode, og hver side av tommelens metakarpale hode (0,25 ml hver).
Legemiddel: steril saltvannsløsning
Andre navn:
  • Saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i digital blodstrøm fra før til etter injeksjon.
Tidsramme: Målt før injeksjon og en måned etter injeksjon.
Det primære utfallsmålet er endring i blodstrømmen til fingrene, fra en baseline før injeksjon til et oppfølgingsbesøk etter injeksjon, målt ved hjelp av ikke-invasiv laser-doppleravbildning.
Målt før injeksjon og en måned etter injeksjon.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringshastighet i Raynauds fenomensymptomer målt med Raynauds tilstandspoeng.
Tidsramme: Ukentlig endringstakt over den fire måneder lange studieperioden.

Raynauds tilstandsscore er en pasientrapportert, validert resultatskala som måler alvorlighetsgraden av Raynauds fenomen på en skala fra 0 ("Ingen vanskelighetsgrad") til 10 ("Ekstrem vanskelighetsgrad"), der høyere verdier representerer et dårligere resultat.

Data fra hver ukerapport ble kombinert ved hjelp av en statistisk modell (generalisert lineær populasjonsgjennomsnittsmodell) for å beregne en ukentlig endringsrate for hver deltakers hånd, der en negativ verdi representerer en forbedring over tid og en positiv verdi representerer en forverring over tid.
Ukentlig endringstakt over den fire måneder lange studieperioden.
Antall sår som mål på digital sårheling
Tidsramme: Målt en måned etter injeksjon.
Et sekundært resultat av denne studien er antallet digitale sår som bestemt ved klinisk undersøkelse. Gjennomsnittlig antall sår ble beregnet som totalt antall sår / totalt antall hender i hver gruppe.
Målt en måned etter injeksjon.
Vurdering av Raynauds symptomers alvorlighetsgrad ved å bruke Quick-DASH-score.
Tidsramme: Målt en måned etter injeksjon.
Et sekundært resultat av denne studien er alvorlighetsgraden av Raynauds symptomer målt ved den selvrapporterte Quick-DASH-skåren. Quick-DASH-skårene måler graden av hånd- og øvre ekstremitetsfunksjon på en skala fra 0 (ikke begrenset) til 100 (sterkt begrenset) der en høyere verdi representerer et dårligere resultat.
Målt en måned etter injeksjon.
Vurdering av Raynauds symptomalvorlighet ved bruk av McCabe Cold Sensitivity Score.
Tidsramme: Målt en måned etter injeksjon.
Et sekundært resultat av denne studien er pasientrapportert følsomhet for kulde målt ved McCabe Cold Sensitivity-score. Pasientenes svar på dette validerte instrumentet skåres på en skala fra 0 (ingen sensitivitet) til 400 (ekstrem sensitivitet), hvor et høyere tall representerer et dårligere resultat.
Målt en måned etter injeksjon.
Vurdering av alvorlighetsgraden av Raynauds symptom ved bruk av VAS for smerte.
Tidsramme: Målt en måned etter injeksjon.
Et sekundært resultat av denne studien er smerte målt ved den validerte visuell-analoge skalaen (VAS) for smerte. VAS smerteinstrumentet måler smerte på en skala fra 0 cm (ingen smerte) til 10 cm (ekstrem smerte)
Målt en måned etter injeksjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

Allergan

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

17. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. desember 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NA_00087346

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere