- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02165111
Eficacia de la toxina botulínica en el síndrome de Raynaud asociado a esclerodermia
Un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia terapéutica de la toxina botulínica en el tratamiento del síndrome de Raynaud asociado a la esclerodermia
Este es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, que evalúa la eficacia terapéutica de la toxina botulínica A (onabotulinumtoxina A) en el tratamiento del síndrome de Raynaud asociado a la esclerodermia. A cada paciente se le inyectará una dosis de tratamiento de toxina botulínica A en una mano seleccionada al azar, y en la mano contralateral se le inyectará solución salina estéril (placebo) para que sirva como control.
Los participantes del estudio en la primera visita del estudio completarán los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente para detectar ulceraciones digitales y sus manos se someterán a imágenes Doppler láser no invasivas para evaluar el flujo sanguíneo. Tras esta valoración inicial, los pacientes serán sometidos a una inyección periarterial de toxina botulínica A en una mano y de suero salino estéril (placebo) en la otra, de forma aleatorizada y ciega.
El paciente informará la gravedad de los síntomas de Raynaud semanalmente durante el período de estudio de cuatro meses. Un mes después de la inyección, el paciente completará los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente en busca de ulceración digital y sus manos se someterán a imágenes Doppler láser no invasivas. Cuatro meses después de la inyección, el paciente volverá a completar los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente para detectar ulceraciones digitales y sus manos se someterán a imágenes Doppler láser no invasivas. Además, al paciente se le dará la opción de una visita de una semana después de la inyección, momento en el que se realizará la misma evaluación.
Al finalizar el estudio, se realizará el desenmascaramiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mayores de 18 años
- Diagnosticado con esclerodermia.
- Síntomas del síndrome de Raynaud que afectan ambas manos (no necesariamente en la misma medida)
- Capacidad para regresar/estar disponible para evaluaciones de seguimiento
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado
- Capaz de hablar y leer en el idioma inglés.
Criterio de exclusión:
- Una historia de Miastenia gravis.
- Reporte de alergia o hipersensibilidad a cualquier preparación de toxina botulínica.
- Infección activa en cualquier mano.
- Pacientes que hayan recibido alguna vez la vacuna de toxina botulínica.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Mujeres que no pueden o no quieren mantener la abstinencia o usar métodos anticonceptivos durante los 28 días posteriores a las inyecciones.
- Pacientes que hayan sido sometidos previamente a cualquier cirugía vascular en la extremidad superior, incluidas las simpatectomías quirúrgicas.
- Uso actual de cualquier antibiótico aminoglucósido
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Onabotulinumtoxina A
Se seleccionará aleatoriamente una mano de cada paciente para la inyección de toxina botulínica A (onabotulinumtoxin A, 20 unidades/mL). Las inyecciones se realizan con una jeringa de insulina de calibre 30 a través de la superficie dorsal en siete ubicaciones: adyacentes a la 2.ª, 3.ª y 4.ª arterias digitales comunes a través de los espacios web (10 unidades cada una = 0,5 ml cada uno), y el lado radial de la cabeza metacarpiana del dedo índice, el lado cubital de la cabeza metacarpiana del dedo meñique y cada lado de la cabeza metacarpiana del pulgar (5 unidades cada una = 0,25 ml cada una). La dosis total de tratamiento de Toxina Botulínica A no excederá las 50 unidades por mano. |
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Se seleccionará aleatoriamente una mano de cada paciente para la inyección de solución salina estéril (placebo). Las inyecciones se realizan con una jeringa de insulina de calibre 30 a través de la superficie dorsal en siete ubicaciones: adyacentes a las arterias digitales comunes 2.ª, 3.ª y 4.ª a través de los espacios entretejidos (0,5 ml cada una) y el lado radial de la cabeza del metacarpiano del dedo índice, el lado cubital de la cabeza metacarpiana del dedo meñique y cada lado de la cabeza metacarpiana del pulgar (0,25 ml cada uno). |
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el flujo sanguíneo digital desde antes hasta después de la inyección.
Periodo de tiempo: Medido antes de la inyección y al mes de la inyección.
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La medida de resultado primaria es el cambio en el flujo sanguíneo a los dedos, desde una línea de base previa a la inyección hasta una visita de seguimiento posterior a la inyección, según lo medido por imágenes Doppler láser no invasivas.
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Medido antes de la inyección y al mes de la inyección.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de cambio en los síntomas del fenómeno de Raynaud medidos con la puntuación de la condición de Raynaud.
Periodo de tiempo: Tasa de cambio semanal durante el período de estudio de cuatro meses.
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Raynaud's Condition Score es una escala de resultados validada e informada por el paciente que mide la gravedad del fenómeno de Raynaud en una escala de 0 ("Sin dificultad") a 10 ("Dificultad extrema"), donde los valores más altos representan un peor resultado. Los datos de cada informe semanal se combinaron mediante un modelo estadístico (modelo de promedio de población lineal generalizado) para calcular una tasa de cambio semanal para la mano de cada participante, donde un valor negativo representa una mejora con el tiempo y un valor positivo representa un empeoramiento con el tiempo. |
Tasa de cambio semanal durante el período de estudio de cuatro meses.
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Número de úlceras como medida de curación digital de úlceras
Periodo de tiempo: Medido un mes después de la inyección.
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Un resultado secundario de este estudio es el número de úlceras digitales según lo determinado por el examen clínico.
El número medio de úlceras se calculó como número total de úlceras/número total de manos en cada grupo.
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Medido un mes después de la inyección.
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Evaluación de la gravedad de los síntomas de Raynaud mediante la puntuación Quick-DASH.
Periodo de tiempo: Medido un mes después de la inyección.
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Un resultado secundario de este estudio es la gravedad de los síntomas de Raynaud medidos por la puntuación Quick-DASH autoinformada.
Los puntajes Quick-DASH miden el grado de función de la mano y las extremidades superiores en una escala de 0 (no limitada) a 100 (severamente limitada), donde un valor más alto representa un peor resultado.
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Medido un mes después de la inyección.
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Evaluación de la gravedad de los síntomas de Raynaud mediante la puntuación de sensibilidad al frío de McCabe.
Periodo de tiempo: Medido un mes después de la inyección.
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Un resultado secundario de este estudio es la sensibilidad al frío informada por el paciente, medida por la puntuación de sensibilidad al frío de McCabe.
Las respuestas de los pacientes en este instrumento validado se califican en una escala de 0 (sin sensibilidad) a 400 (sensibilidad extrema), donde un número más alto representa un peor resultado.
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Medido un mes después de la inyección.
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Evaluación de la gravedad de los síntomas de Raynaud mediante la EVA para el dolor.
Periodo de tiempo: Medido un mes después de la inyección.
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Un resultado secundario de este estudio es el dolor medido por la escala analógica visual (VAS) validada para el dolor.
El instrumento de dolor VAS mide el dolor en una escala de 0 cm (sin dolor) a 10 cm (dolor extremo)
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Medido un mes después de la inyección.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Iorio ML, Masden DL, Higgins JP. Botulinum toxin A treatment of Raynaud's phenomenon: a review. Semin Arthritis Rheum. 2012 Feb;41(4):599-603. doi: 10.1016/j.semarthrit.2011.07.006. Epub 2011 Aug 24.
- Bello RJ, Cooney CM, Melamed E, Follmar K, Yenokyan G, Leatherman G, Shah AA, Wigley FM, Hummers LK, Lifchez SD. The Therapeutic Efficacy of Botulinum Toxin in Treating Scleroderma-Associated Raynaud's Phenomenon: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial. Arthritis Rheumatol. 2017 Aug;69(8):1661-1669. doi: 10.1002/art.40123. Epub 2017 Jun 26.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Enfermedad
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades vasculares periféricas
- Síndrome
- Esclerodermia Sistémica
- Esclerodermia Difusa
- Esclerodermia, Localizada
- Enfermedad de Raynaud
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- NA_00087346
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