Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​botulinumtoksin i sclerodermi-associeret Raynauds syndrom

28. oktober 2016 opdateret af: Scott D. Lifchez, Johns Hopkins University

Et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret klinisk forsøg, der vurderer den terapeutiske effekt af botulinumtoksin til behandling af sclerodermi-associeret Raynauds syndrom

Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, klinisk forsøg, der vurderer den terapeutiske effekt af botulinumtoksin A (Onabotulinumtoksin A) til behandling af scleroderma-associeret Raynauds syndrom. Hver patient vil gennemgå en injektion med en behandlingsdosis af botulinumtoksin A i én tilfældigt udvalgt hånd, og den kontralaterale hånd vil blive injiceret med sterilt saltvand (placebo) for at tjene som kontrol.

Undersøgelsesdeltagere ved det første studiebesøg vil udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv laser-doppler-billeddannelse for at vurdere blodgennemstrømningen. Efter denne indledende vurdering vil patienterne gennemgå en periarteriel injektion af botulinumtoksin A i den ene hånd og steril saltopløsning (placebo) i den anden på en randomiseret, blindet måde.

Patienten vil rapportere sværhedsgraden af ​​deres Raynauds symptomer ugentligt i løbet af den fire måneder lange undersøgelsesperiode. En måned efter injektion vil patienten udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv laser-doppler-billeddannelse. Fire måneder efter injektionen vil patienten igen udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv laser-doppler-billeddannelse. Derudover vil patienten få mulighed for en uges besøg efter injektionen, hvorefter den samme vurdering vil blive udført.

Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil afblænding forekomme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år og ældre
  • Diagnosticeret med sklerodermi.
  • Symptomer på Raynauds syndrom, der påvirker begge hænder (ikke nødvendigvis i lige stor grad)
  • Evne til at vende tilbage/være til rådighed for opfølgende evalueringer
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke
  • Kan tale og læse på engelsk.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie om Myasthenia gravis.
  • Rapporteret allergi eller overfølsomhed over for ethvert botulinumtoksinpræparat.
  • Aktiv infektion i begge hænder.
  • Patienter, der nogensinde har modtaget botulinumtoksinvaccine.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Kvinder ude af stand til eller villige til at opretholde abstinenser eller bruge prævention i 28 dage efter injektionerne.
  • Patienter, der tidligere har gennemgået en karkirurgi på overekstremiteten, herunder kirurgiske sympatektomier.
  • Nuværende brug af ethvert aminoglykosid-antibiotikum

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Onabotulinumtoxin A

En hånd af hver patient vil blive tilfældigt udvalgt til injektion af Botulinum Toxin A (Onabotulinumtoxin A, 20 enheder/ml).

Injektioner udføres ved hjælp af en 30 gauge insulinsprøjte gennem den dorsale overflade på syv steder: ved siden af ​​den 2., 3. og 4. fælles digitale arterie gennem webrummene (10 enheder hver = 0,5 ml hver), og den radiale side af pegefingermetakarpalhovedet, ulnarsiden af ​​lillefingermetakarpalhovedet og hver side af tommelfingermetakarpalhovedet (5 enheder hver = 0,25 ml hver). Den samlede behandlingsdosis af Botulinum Toxin A vil ikke overstige 50 enheder pr. hånd.
Medicin: Onabotulinumtoxin A
Andre navne:
  • Botox
  • Dysport
  • Botulinum toksin
Placebo komparator: Placebo

En hånd af hver patient vil blive tilfældigt udvalgt til injektion af steril saltvandsopløsning (placebo).

Injektioner udføres ved hjælp af en 30 gauge insulinsprøjte gennem den dorsale overflade på syv steder: ved siden af ​​den 2., 3. og 4. fælles digitale arterie gennem webrummene (hver 0,5 ml) og den radiale side af pegefingerens metakarpale hoved, den ulnare side af lillefingerens metakarpale hoved, og hver side af tommelfingerens metakarpale hoved (0,25 ml hver).
Medicin: steril saltvandsopløsning
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i digital blodgennemstrømning fra før til efter injektion.
Tidsramme: Målt før injektion og en måned efter injektion.
Det primære resultatmål er ændring i blodgennemstrømningen til fingrene, fra en præ-injektion baseline til post-injektion opfølgningsbesøg målt ved non-invasiv laser Doppler-billeddannelse.
Målt før injektion og en måned efter injektion.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringshastighed i Raynauds fænomensymptomer målt med Raynauds tilstandsscore.
Tidsramme: Ugentlig ændringshastighed over den fire-måneders studieperiode.

Raynauds Condition Score er en patientrapporteret, valideret udfaldsskala, der måler sværhedsgraden af ​​Raynauds fænomen på en skala fra 0 ("Ingen vanskelighed") til 10 ("Ekstrem sværhedsgrad"), hvor højere værdier repræsenterer et dårligere resultat.

Data fra hver ugentlige rapport blev kombineret ved hjælp af en statistisk model (generaliseret lineær populationsgennemsnitsmodel) for at beregne en ugentlig ændringsrate for hver deltagers hånd, hvor en negativ værdi repræsenterer en forbedring over tid, og en positiv værdi repræsenterer en forværring over tid.
Ugentlig ændringshastighed over den fire-måneders studieperiode.
Antal sår som mål for digital sårheling
Tidsramme: Målt en måned efter injektion.
Et sekundært resultat af denne undersøgelse er antallet af digitale sår som bestemt ved klinisk undersøgelse. Gennemsnitligt antal sår blev beregnet som det samlede antal sår / det samlede antal hænder i hver gruppe.
Målt en måned efter injektion.
Vurdering af Raynauds symptomers sværhedsgrad ved hjælp af Quick-DASH-score.
Tidsramme: Målt en måned efter injektion.
Et sekundært resultat af denne undersøgelse er sværhedsgraden af ​​Raynauds symptomer målt ved den selvrapporterede Quick-DASH-score. Quick-DASH-scorerne måler graden af ​​hånd- og overekstremitetsfunktion på en skala fra 0 (ikke begrænset) til 100 (svært begrænset), hvor en højere værdi repræsenterer et dårligere resultat.
Målt en måned efter injektion.
Vurdering af Raynauds symptomsværhedsgrad ved hjælp af McCabe Cold Sensitivity Score.
Tidsramme: Målt en måned efter injektion.
Et sekundært resultat af denne undersøgelse er den patientrapporterede følsomhed over for kulde målt ved McCabe Cold Sensitivity-score. Patienternes svar på dette validerede instrument scores på en skala fra 0 (ingen sensitivitet) til 400 (ekstrem sensitivitet), hvor et højere tal repræsenterer et dårligere resultat.
Målt en måned efter injektion.
Vurdering af Raynauds symptomsværhedsgrad ved hjælp af VAS til smerte.
Tidsramme: Målt en måned efter injektion.
Et sekundært resultat af denne undersøgelse er smerte målt ved den validerede visuel-analoge skala (VAS) for smerte. VAS smerteinstrumentet måler smerte på en skala fra 0 cm (ingen smerte) til 10 cm (ekstrem smerte)
Målt en måned efter injektion.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Allergan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2014

Først opslået (Skøn)

17. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NA_00087346

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sklerodermi

Kliniske forsøg med Onabotulinumtoxin A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner