A botulinum toxin hatékonysága a szklerodermával összefüggő Raynaud-szindrómában
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat, amely a botulinum toxin terápiás hatékonyságát értékeli a szklerodermával összefüggő Raynaud-szindróma kezelésében
Ez egy randomizált, kettős vak klinikai vizsgálat, amely a Botulinum toxin A (Onabotulinumtoxin A) terápiás hatékonyságát értékeli a szklerodermával összefüggő Raynaud-szindróma kezelésében. Minden betegnek egy véletlenszerűen kiválasztott kezébe beadják a Botulinum toxin A kezelési dózisát, az ellenoldali kezébe pedig steril sóoldatot (placebót) fecskendeznek kontrollként.
A vizsgálatban résztvevők az első tanulmányi látogatás alkalmával vizsgálati kérdőíveket töltenek ki, kezüket klinikailag megvizsgálják digitális fekély miatt, és nem invazív lézeres Doppler képalkotásnak vetik alá a véráramlást. Ezt a kezdeti értékelést követően a betegeket az egyik kezükben botulinum toxin A-val, a másikkal steril sóoldattal (placebóval) adják be, randomizált, vak módszerrel.
A páciens a négy hónapos vizsgálati időszak alatt hetente jelenteni fogja Raynaud-tüneteinek súlyosságát. Az injekció beadása után egy hónappal a páciens kitölti a vizsgálati kérdőíveket, a kezét klinikailag megvizsgálják digitális fekélyesedés szempontjából, és nem invazív lézeres Doppler képalkotásnak vetik alá a kezét. Az injekció beadása után négy hónappal a páciens ismét kitölti a vizsgálati kérdőíveket, a kezüket klinikailag megvizsgálják digitális fekélyesedés szempontjából, és nem invazív lézeres Doppler képalkotásnak vetik alá a kezét. Ezen túlmenően, a páciens lehetőséget kap egy héttel az injekció beadása utáni látogatásra, amikor is ugyanazt az értékelést végzik el.
A vizsgálat végén megtörténik a vakság feloldása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves és idősebb
- Sclerodermával diagnosztizálták.
- A Raynaud-szindróma tünetei mindkét kézre (nem feltétlenül egyenlő mértékben)
- Képes visszatérni/rendelkezésre állni az utóértékelésekhez
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni
- Tud beszélni és olvasni angol nyelven.
Kizárási kritériumok:
- A Myasthenia gravis története.
- Jelentett allergia vagy túlérzékenység bármely botulinum toxin készítménnyel szemben.
- Aktív fertőzés mindkét kézben.
- Olyan betegek, akik valaha is kaptak botulinum toxin vakcinát.
- Terhes vagy szoptató nők.
- Nők, akik nem képesek vagy nem akarják fenntartani az absztinenciát vagy fogamzásgátlást az injekció beadását követő 28 napig.
- Betegek, akiknél korábban bármilyen érműtétet végeztek a felső végtagon, beleértve a sebészeti szimpatektómiát is.
- Bármely aminoglikozid antibiotikum jelenlegi használata
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Onabotulinumtoxin A
Minden beteg egyik kezét véletlenszerűen kiválasztják a Botulinum Toxin A (Onabotulinumtoxin A, 20 egység/ml) injekcióhoz. Az injekciókat egy 30 gauge-es inzulinfecskendővel végezzük a háti felületen keresztül hét helyen: a 2., 3. és 4. közös digitális artéria mellett a hálótereken keresztül (10 egység egyenként = 0,5 ml). mindegyik), valamint a mutatóujj kézközépfejének radiális oldala, a kisujj kézközépcsont fejének ulnáris oldala és a hüvelykujj kézközépfejének mindkét oldala (egyenként 5 egység = 0,25 ml). A Botulinum Toxin A teljes kezelési dózisa kézenként nem haladhatja meg az 50 egységet. |
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Minden beteg egyik kezét véletlenszerűen kiválasztják steril sóoldat (placebo) injekcióhoz. Az injekciókat egy 30 gauge-es inzulinfecskendővel végezzük a háti felszínen keresztül hét helyen: a 2., 3. és 4. közös digitális artéria mellett a hálóréseken keresztül (egyenként 0,5 ml), valamint a mutatóujj kézközépcsont fejének radiális oldalán, a kisujj metacarpalis fejének ulnaris oldala és a hüvelykujj kézközépcsont fejének mindkét oldala (0,25 ml mindegyik). |
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A digitális véráramlás változása az injekció beadása előtti és utáni állapotba.
Időkeret: Az injekció beadása előtt és egy hónappal az injekció beadása után mérve.
|
Az elsődleges eredmény mértéke az ujjak véráramlásának változása, az injekció beadása előtti kiindulási állapottól az injekció beadása utáni nyomon követési látogatásig, amelyet nem invazív lézeres Doppler képalkotással mérnek.
|
Az injekció beadása előtt és egy hónappal az injekció beadása után mérve.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Raynaud-féle jelenség tüneteinek változásának mértéke a Raynaud-állapot pontszámával mérve.
Időkeret: Heti változás mértéke a négy hónapos vizsgálati időszakban.
|
A Raynaud's Condition Score egy betegek által jelentett, validált eredményskála, amely a Raynaud-jelenség súlyosságát méri egy 0-tól ("Nincs nehézség") 10-ig ("Extrém nehézség"), ahol a magasabb értékek rosszabb eredményt jelentenek. Az egyes heti jelentések adatait statisztikai modellel (általánosított lineáris populáció-átlag modell) kombináltuk, hogy kiszámítsuk az egyes résztvevők kezének heti változási rátáját, ahol a negatív érték időbeli javulást, a pozitív érték pedig az idő múlásával romlást jelent. |
Heti változás mértéke a négy hónapos vizsgálati időszakban.
|
|
A fekélyek száma a digitális fekélygyógyulás mértékeként
Időkeret: Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos eredménye a digitális fekélyek klinikai vizsgálattal meghatározott száma.
A fekélyek átlagos számát a fekélyek teljes száma / a kezek teljes száma alapján számítottuk ki minden csoportban.
|
Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
|
A Raynaud-tünetek súlyosságának értékelése a Quick-DASH Score segítségével.
Időkeret: Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos eredménye a Raynaud-tünetek súlyossága, amelyet az önbeszámoló Quick-DASH pontszámmal mérnek.
A Quick-DASH pontszámok a kéz és a felső végtag funkcióinak mértékét mérik egy 0-tól (nem korlátozott) 100-ig (erősen korlátozott) terjedő skálán, ahol a magasabb érték rosszabb eredményt jelent.
|
Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
|
A Raynaud-tünetek súlyosságának értékelése a McCabe hidegérzékenységi pontszám segítségével.
Időkeret: Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos eredménye a betegek által bejelentett hidegérzékenység, amelyet a McCabe hidegérzékenységi pontszámmal mértek.
A betegek válaszait ezen a validált műszeren egy 0-tól (nincs érzékenység) 400-ig (extrém érzékenység) terjedő skálán pontozzák, ahol a magasabb szám rosszabb eredményt jelent.
|
Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
|
A Raynaud-tünetek súlyosságának értékelése a fájdalomcsillapító VAS segítségével.
Időkeret: Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
A vizsgálat másodlagos eredménye a fájdalom, amelyet a fájdalom validált vizuális-analóg skála (VAS) mér.
A VAS fájdalommérő készülék a fájdalmat 0 cm-től (nincs fájdalom) 10 cm-ig (extrém fájdalom) terjedő skálán méri.
|
Az injekció beadása után egy hónappal mérve.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Iorio ML, Masden DL, Higgins JP. Botulinum toxin A treatment of Raynaud's phenomenon: a review. Semin Arthritis Rheum. 2012 Feb;41(4):599-603. doi: 10.1016/j.semarthrit.2011.07.006. Epub 2011 Aug 24.
- Bello RJ, Cooney CM, Melamed E, Follmar K, Yenokyan G, Leatherman G, Shah AA, Wigley FM, Hummers LK, Lifchez SD. The Therapeutic Efficacy of Botulinum Toxin in Treating Scleroderma-Associated Raynaud's Phenomenon: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial. Arthritis Rheumatol. 2017 Aug;69(8):1661-1669. doi: 10.1002/art.40123. Epub 2017 Jun 26.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Betegség
- Kötőszöveti betegségek
- Perifériás érbetegségek
- Szindróma
- Szkleroderma, szisztémás
- Scleroderma, diffúz
- Scleroderma, lokalizált
- Raynaud-kór
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Kolinerg szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Acetilkolin felszabadulás gátlók
- Neuromuszkuláris szerek
- Botulinum toxinok
- A típusú botulinum toxinok
- abobotulinumtoxinA
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NA_00087346
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .