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Efficacia della tossina botulinica nella sindrome di Raynaud associata a sclerodermia

28 ottobre 2016 aggiornato da: Scott D. Lifchez, Johns Hopkins University

Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'efficacia terapeutica della tossina botulinica nel trattamento della sindrome di Raynaud associata alla sclerodermia

Si tratta di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, che valuta l'efficacia terapeutica della tossina botulinica A (Onabotulinumtoxin A) nel trattamento della sindrome di Raynaud associata alla sclerodermia. Ogni paziente verrà sottoposto a iniezione con una dose di trattamento della tossina botulinica A in una mano selezionata in modo casuale e la mano controlaterale verrà iniettata con soluzione salina sterile (placebo) per fungere da controllo.

I partecipanti allo studio alla prima visita di studio completeranno i questionari di studio, le loro mani saranno valutate clinicamente per l'ulcerazione digitale e le loro mani saranno sottoposte a imaging laser Doppler non invasivo per valutare il flusso sanguigno. Dopo questa valutazione iniziale, i pazienti saranno sottoposti a iniezione peri-arteriosa di tossina botulinica A in una mano e di soluzione fisiologica sterile (placebo) nell'altra, in modo randomizzato e in cieco.

Il paziente riporterà settimanalmente la gravità dei sintomi di Raynaud durante il periodo di studio di quattro mesi. Dopo un mese dall'iniezione, il paziente completerà i questionari dello studio, le sue mani saranno valutate clinicamente per l'ulcerazione digitale e le loro mani saranno sottoposte a imaging laser Doppler non invasivo. Quattro mesi dopo l'iniezione, il paziente completerà nuovamente i questionari dello studio, le sue mani saranno valutate clinicamente per l'ulcerazione digitale e le loro mani saranno sottoposte a imaging laser Doppler non invasivo. Inoltre, al paziente verrà data la possibilità di una visita post-iniezione di una settimana, a quel punto verrà eseguita la stessa valutazione.

Al termine dello studio, si verificherà lo smascheramento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Dai 18 anni in su
  • Diagnosi di sclerodermia.
  • Sintomi della sindrome di Raynaud che colpiscono entrambe le mani (non necessariamente in egual misura)
  • Capacità di tornare / essere disponibile per valutazioni di follow-up
  • In grado e disposto a dare il consenso informato
  • In grado di parlare e leggere in lingua inglese.

Criteri di esclusione:

  • Una storia di miastenia gravis.
  • Segnalata allergia o ipersensibilità a qualsiasi preparazione di tossina botulinica.
  • Infezione attiva in entrambe le mani.
  • Pazienti che hanno mai ricevuto il vaccino contro la tossina botulinica.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Donne incapaci o non disposte a mantenere l'astinenza o usare la contraccezione per 28 giorni dopo le iniezioni.
  • Pazienti che hanno subito in precedenza interventi chirurgici vascolari all'arto superiore, comprese simpaticectomie chirurgiche.
  • Uso corrente di qualsiasi antibiotico aminoglicosidico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Onabotulinumtoxin A

Una mano di ciascun paziente sarà selezionata casualmente per l'iniezione di tossina botulinica A (Onabotulinumtoxin A, 20 unità/mL).

Le iniezioni vengono eseguite utilizzando una siringa da insulina da 30 gauge attraverso la superficie dorsale in sette posizioni: adiacente alla 2a, 3a e 4a arteria digitale comune attraverso gli spazi web (10 unità ciascuna = 0,5 ml ciascuno) e il lato radiale della testa metacarpale del dito indice, il lato ulnare della testa metacarpale del mignolo e ciascun lato della testa metacarpale del pollice (5 unità ciascuno = 0,25 ml ciascuno). La dose totale di trattamento della tossina botulinica A non supererà le 50 unità per mano.
Droga: Onabotulinumtoxin A
Altri nomi:
  • Botox
  • Disport
  • Tossina botulinica
Comparatore placebo: Placebo

Una mano di ciascun paziente verrà selezionata casualmente per l'iniezione di soluzione salina sterile (placebo).

Le iniezioni vengono eseguite utilizzando una siringa da insulina da 30 gauge attraverso la superficie dorsale in sette posizioni: adiacente alla 2a, 3a e 4a arteria digitale comune attraverso gli spazi web (0,5 ml ciascuno) e il lato radiale della testa metacarpale del dito indice, il lato ulnare della testa metacarpale del mignolo e ciascun lato della testa metacarpale del pollice (0,25 ml ciascuno).
Droga: soluzione salina sterile
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del flusso sanguigno digitale da pre-a post-iniezione.
Lasso di tempo: Pre-iniezione misurata e dopo un mese dall'iniezione.
La misura dell'esito primario è il cambiamento del flusso sanguigno alle dita, da una linea di base pre-iniezione a una visita di follow-up post-iniezione misurata mediante imaging laser Doppler non invasivo.
Pre-iniezione misurata e dopo un mese dall'iniezione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di variazione dei sintomi del fenomeno di Raynaud misurato con il punteggio delle condizioni di Raynaud.
Lasso di tempo: Tasso di variazione settimanale durante il periodo di studio di quattro mesi.

Il punteggio delle condizioni di Raynaud è una scala di risultati convalidata e riferita dal paziente che misura la gravità del fenomeno di Raynaud su una scala da 0 ("Nessuna difficoltà") a 10 ("Difficoltà estrema"), dove i valori più alti rappresentano un risultato peggiore.

I dati di ogni rapporto settimanale sono stati combinati utilizzando un modello statistico (modello lineare generalizzato della popolazione media) per calcolare un tasso di variazione settimanale per la mano di ciascun partecipante, dove un valore negativo rappresenta un miglioramento nel tempo e un valore positivo rappresenta un peggioramento nel tempo.
Tasso di variazione settimanale durante il periodo di studio di quattro mesi.
Numero di ulcere come misura della guarigione digitale delle ulcere
Lasso di tempo: Misurato un mese dopo l'iniezione.
Un risultato secondario di questo studio è il numero di ulcere digitali determinato dall'esame clinico. Il numero medio di ulcere è stato calcolato come numero totale di ulcere/numero totale di mani in ciascun gruppo.
Misurato un mese dopo l'iniezione.
Valutazione della gravità dei sintomi di Raynaud utilizzando il punteggio Quick-DASH.
Lasso di tempo: Misurato un mese dopo l'iniezione.
Un risultato secondario di questo studio è la gravità dei sintomi di Raynaud misurata dal punteggio Quick-DASH auto-riportato. I punteggi Quick-DASH misurano il grado di funzionalità della mano e degli arti superiori su una scala da 0 (non limitato) a 100 (severamente limitato) dove un valore più alto rappresenta un risultato peggiore.
Misurato un mese dopo l'iniezione.
Valutazione della gravità dei sintomi di Raynaud utilizzando il punteggio di sensibilità al freddo di McCabe.
Lasso di tempo: Misurato un mese dopo l'iniezione.
Un risultato secondario di questo studio è la sensibilità al freddo riferita dal paziente misurata dal punteggio McCabe Cold Sensitivity. Le risposte dei pazienti su questo strumento convalidato sono valutate su una scala da 0 (nessuna sensibilità) a 400 (estrema sensibilità), dove un numero più alto rappresenta un risultato peggiore.
Misurato un mese dopo l'iniezione.
Valutazione della gravità dei sintomi di Raynaud utilizzando la VAS per il dolore.
Lasso di tempo: Misurato un mese dopo l'iniezione.
Un risultato secondario di questo studio è il dolore misurato dalla scala analogica visiva (VAS) validata per il dolore. Lo strumento per il dolore VAS misura il dolore su una scala da 0 cm (nessun dolore) a 10 cm (dolore estremo)
Misurato un mese dopo l'iniezione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

Allergan

Investigatori

  • Investigatore principale: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

17 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 dicembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NA_00087346

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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