Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van botulinumtoxine bij sclerodermie-geassocieerd syndroom van Raynaud

28 oktober 2016 bijgewerkt door: Scott D. Lifchez, Johns Hopkins University

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie ter beoordeling van de therapeutische werkzaamheid van botulinumtoxine bij de behandeling van het sclerodermie-geassocieerde syndroom van Raynaud

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, klinische studie die de therapeutische werkzaamheid van Botulinumtoxine A (Onabotulinumtoxine A) beoordeelt bij de behandeling van het sclerodermie-geassocieerde syndroom van Raynaud. Elke patiënt zal een injectie ondergaan met een behandelingsdosis Botulinetoxine A in één willekeurig gekozen hand, en de contralaterale hand zal worden geïnjecteerd met een steriele zoutoplossing (placebo) om als controle te dienen.

Studiedeelnemers bij het eerste studiebezoek zullen studievragenlijsten invullen, hun handen zullen klinisch worden beoordeeld op digitale ulceratie en hun handen zullen niet-invasieve laser Doppler-beeldvorming ondergaan om de bloedstroom te beoordelen. Na deze eerste beoordeling ondergaan de patiënten peri-arteriële injectie van botulinetoxine A in de ene hand en steriele zoutoplossing (placebo) in de andere, op een gerandomiseerde, geblindeerde manier.

De patiënt zal gedurende de onderzoeksperiode van vier maanden wekelijks de ernst van de Raynaud-symptomen rapporteren. Een maand na de injectie vult de patiënt onderzoeksvragenlijsten in, worden hun handen klinisch beoordeeld op digitale ulceratie en ondergaan hun handen niet-invasieve laser-Doppler-beeldvorming. Vier maanden na de injectie vult de patiënt opnieuw de onderzoeksvragenlijsten in, worden hun handen klinisch beoordeeld op digitale ulceratie en ondergaan hun handen niet-invasieve laser Doppler-beeldvorming. Bovendien krijgt de patiënt de mogelijkheid om een ​​week na de injectie een bezoek te brengen, waarna dezelfde beoordeling zal worden uitgevoerd.

Aan het einde van het onderzoek vindt deblindering plaats.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Van 18 jaar en ouder
  • Gediagnosticeerd met sclerodermie.
  • Symptomen van het syndroom van Raynaud die beide handen aantasten (niet noodzakelijkerwijs in gelijke mate)
  • Mogelijkheid om terug te keren / beschikbaar te zijn voor vervolgevaluaties
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven
  • Engels kunnen spreken en lezen.

Uitsluitingscriteria:

  • Een geschiedenis van Myasthenia gravis.
  • Gerapporteerde allergie of overgevoeligheid voor een botulinetoxinepreparaat.
  • Actieve infectie in beide handen.
  • Patiënten die ooit een botulinetoxinevaccin hebben gekregen.
  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Vrouwen die gedurende 28 dagen na de injecties niet kunnen of willen onthouden of anticonceptie gebruiken.
  • Patiënten die eerder een vasculaire operatie aan de bovenste extremiteit hebben ondergaan, inclusief chirurgische sympathectomieën.
  • Huidig ​​​​gebruik van elk aminoglycoside-antibioticum

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onabotulinumtoxine A

Eén hand van elke patiënt wordt willekeurig geselecteerd voor injectie van Botulinumtoxine A (Onabotulinumtoxine A, 20 eenheden/ml).

Injecties worden uitgevoerd met behulp van een 30 gauge insulinespuit door het dorsale oppervlak op zeven locaties: grenzend aan de 2e, 3e en 4e gemeenschappelijke digitale slagaders door de webruimten (elk 10 eenheden = 0,5 ml elk), en de radiale zijde van de metacarpale kop van de wijsvinger, de ulnaire zijde van de metacarpale kop van de pink en elke kant van de metacarpale kop van de duim (5 eenheden elk = 0,25 ml elk). De totale behandelingsdosis Botulinetoxine A zal niet meer zijn dan 50 eenheden per hand.
Geneesmiddel: Onabotulinumtoxine A
Andere namen:
  • Botox
  • Dysport
  • Botulinumtoxine
Placebo-vergelijker: Placebo

Eén hand van elke patiënt wordt willekeurig geselecteerd voor injectie van een steriele zoutoplossing (placebo).

Injecties worden uitgevoerd met behulp van een 30 gauge insulinespuit door het dorsale oppervlak op zeven locaties: grenzend aan de 2e, 3e en 4e gemeenschappelijke digitale slagaders door de webruimten (elk 0,5 ml) en de radiale zijde van de metacarpale kop van de wijsvinger, de ulnaire zijde van de metacarpale kop van de pink en elke kant van de metacarpale kop van de duim (elk 0,25 ml).
Geneesmiddel: steriele zoutoplossing
Andere namen:
  • Zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in digitale bloedstroom van pre- naar post-injectie.
Tijdsspanne: Gemeten vóór injectie en één maand na injectie.
De primaire uitkomstmaat is verandering in de bloedstroom naar de vingers, van een pre-injectie basislijn tot post-injectie follow-up bezoek zoals gemeten door niet-invasieve laser Doppler-beeldvorming.
Gemeten vóór injectie en één maand na injectie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van verandering in Raynaud's fenomeensymptomen gemeten met de Raynaud's Condition Score.
Tijdsspanne: Wekelijkse veranderingssnelheid gedurende de studieperiode van vier maanden.

De conditiescore van Raynaud is een door de patiënt gerapporteerde, gevalideerde uitkomstschaal die de ernst van het fenomeen van Raynaud meet op een schaal van 0 ("Geen moeilijkheid") tot 10 ("Extreme moeilijkheid"), waarbij hogere waarden een slechtere uitkomst vertegenwoordigen.

Gegevens van elk wekelijks rapport werden gecombineerd met behulp van een statistisch model (gegeneraliseerd lineair populatiegemiddeldemodel) om een ​​wekelijks veranderingspercentage voor de hand van elke deelnemer te berekenen, waarbij een negatieve waarde een verbetering in de loop van de tijd vertegenwoordigt en een positieve waarde een verslechtering in de loop van de tijd.
Wekelijkse veranderingssnelheid gedurende de studieperiode van vier maanden.
Aantal zweren als maatstaf voor digitale genezing van zweren
Tijdsspanne: Gemeten één maand na injectie.
Een secundair resultaat van deze studie is het aantal digitale ulcera zoals bepaald door klinisch onderzoek. Het gemiddelde aantal zweren werd berekend als totaal aantal zweren/totaal aantal handen in elke groep.
Gemeten één maand na injectie.
Beoordeling van de symptomen van Raynaud Ernst met behulp van de Quick-DASH-score.
Tijdsspanne: Gemeten één maand na injectie.
Een secundair resultaat van deze studie is de ernst van de symptomen van Raynaud, gemeten aan de hand van de zelfgerapporteerde Quick-DASH-score. De Quick-DASH-scores meten de mate van hand- en bovenste extremiteitfunctie op een schaal van 0 (niet beperkt) tot 100 (ernstig beperkt), waarbij een hogere waarde een slechter resultaat vertegenwoordigt.
Gemeten één maand na injectie.
Beoordeling van de ernst van de symptomen van Raynaud met behulp van de McCabe Cold Sensitivity Score.
Tijdsspanne: Gemeten één maand na injectie.
Een secundair resultaat van deze studie is de door de patiënt gerapporteerde gevoeligheid voor kou zoals gemeten door de McCabe Cold Sensitivity-score. De antwoorden van patiënten op dit gevalideerde instrument worden gescoord op een schaal van 0 (geen gevoeligheid) tot 400 (extreme gevoeligheid), waarbij een hoger getal een slechtere uitkomst vertegenwoordigt.
Gemeten één maand na injectie.
Beoordeling van de ernst van de symptomen van Raynaud met behulp van de VAS voor pijn.
Tijdsspanne: Gemeten één maand na injectie.
Een secundair resultaat van deze studie is pijn zoals gemeten door de gevalideerde visueel-analoge schaal (VAS) voor pijn. Het VAS pijninstrument meet pijn op een schaal van 0 cm (geen pijn) tot 10 cm (extreme pijn)
Gemeten één maand na injectie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johns Hopkins University

Medewerkers

Allergan

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

17 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NA_00087346

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sclerodermie

Klinische onderzoeken op Onabotulinumtoxine A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren