Alogenní terapie mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku pro autismus
12. října 2017 aktualizováno: Translational Biosciences
Otevřená prospektivní studie léčby poruch autistického spektra (ASD) pomocí intravenózní infuze mezenchymálních kmenových buněk z pupečníkové tkáně (UC-MSC)
Alogenní (ne od subjektu) lidské kmenové buňky derivované z pupečníkové tkáně podávané intravenózně (IV) v sérii 4 infuzí každé 3 měsíce v průběhu jednoho roku jsou bezpečné a budou indukovat terapeutický účinek u pacientů s autismem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Panama City, Panama
- Stem Cell Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk od 6 do 16 let
- Diagnostický a statistický manuál duševních poruch (DSM IV) diagnóza autismu potvrzená Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) a/nebo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Žádné očekávané změny v léčbě po dobu trvání studie (např. strava, živiny)
- Žádná další biomedicínská léčba nezačala 6 týdnů před zařazením
- Žádné změny ve stravování po dobu 3 měsíců před zápisem
- Ambulantní nebo vyžadující minimální podporu chůze, na rodiče
- Schopnost sedět v klidu po dobu 5 minut nebo déle s preferovanou hračkou na rodiče
- Přiměřený zrak a sluch pro účely administrace testu na rodiče
- Adekvátní koordinace paže-ruka-prsty (tj. schopnost ukazovat) pro učení a kognitivní úkoly používané při měření výsledků, na rodiče
- Stabilní a kontrolovaná duševní porucha
- Pod péčí pečovatelky ochotné účastnit se pravidelných docházek a provádění nezbytných opatření
- Normální test těžkých kovů na hladiny olova a rtuti se provádí do 30 dnů od první infuze kmenových buněk
- Musí uvést jméno a specializaci specialisty, který stanovil diagnózu poruchy autistického spektra (ASD).
- Přiměřené finanční prostředky na pokrytí 7 200 USD (amerických dolarů) plus cestovní výdaje
Kritéria vyloučení:
- Významná nedonošenost při narození (méně než 32 týdnů těhotenství); nebo porodní hmotnost výrazně pod normou pro gestační věk (SGA - malá pro gestační věk)
- mentální retardace
- záchvatová porucha
- autoimunitní stavy
- anamnéza poranění hlavy a jiných neurologických nebo zdravotních stavů
- Abnormální test těžkých kovů na olovo a rtuť provedený do 30 dnů od první infuze kmenových buněk
- Předchozí léčba kmenovými buňkami jakéhokoli druhu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky z pupečníku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: 89 týdnů
|
89 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků se změnou postižení měřený kontrolním seznamem pro hodnocení léčby autismem (ATEC)
Časové okno: 13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
|
Počet účastníků se změnou postižení měřený škálou dětského autismu (CARS)
Časové okno: 13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
|
Změna oproti výchozímu chemokinu odvozenému z makrofágů (MDC)
Časové okno: 13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
|
Změna od výchozího brzlíku a chemokinu regulovaného aktivací (TARC)
Časové okno: 13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
13 týdnů, 25 týdnů, 37 týdnů, 49 týdnů, 89 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nelson Novarro, MD
- Vrchní vyšetřovatel: Jorge Paz-Rodriguez, MD, Translational Biosciences / Stem Cell Institute Panama
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
17. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. října 2017
Naposledy ověřeno
1. října 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TBS-UCMSC-ASD001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .