Allogeniczna terapia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pępowiny w autyzmie
12 października 2017 zaktualizowane przez: Translational Biosciences
Otwarta, prospektywna próba leczenia zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) przy użyciu dożylnego wlewu mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki pępowinowej (UC-MSC)
Allogeniczne (nie pochodzące od pacjenta) ludzkie komórki macierzyste pochodzące z tkanki pępowinowej podawane dożylnie (IV) w serii 4 wlewów co 3 miesiące w ciągu jednego roku są bezpieczne i wywołają efekt terapeutyczny u pacjentów z autyzmem.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Panama City, Panama
- Stem Cell Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna czy kobieta
- Wiek od 6 do 16 lat
- Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM IV) diagnoza autyzmu potwierdzona przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) i/lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Brak przewidywanych zmian w leczeniu w czasie trwania badania (np. dieta, składniki odżywcze)
- Żadne dodatkowe leczenie biomedyczne nie rozpoczęło się 6 tygodni przed włączeniem
- Brak zmian w zarządzaniu dietą przez 3 miesiące przed włączeniem
- Chodzenie ambulatoryjne lub wymagające minimalnego wsparcia, na rodzica
- Potrafi siedzieć nieruchomo przez 5 minut lub dłużej z ulubioną zabawką na rodzica
- Odpowiedni wzrok i słuch dla celów przeprowadzenia testu, na rodzica
- Odpowiednia koordynacja ręka-ręka-palce (tj. umiejętność wskazywania) do zadań związanych z uczeniem się i zadaniami poznawczymi wykorzystywanymi do pomiaru wyników, na rodzica
- Stabilne i kontrolowane zaburzenie psychiczne
- Pod opieką opiekuna chętnego do uczestniczenia w regularnych wizytach i wykonywania niezbędnych czynności
- Normalny test metali ciężkich na poziomy ołowiu i rtęci wykonany w ciągu 30 dni od pierwszej infuzji komórek macierzystych
- Należy podać nazwisko i specjalizację specjalisty, który postawił diagnozę zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD).
- Odpowiednie środki finansowe na pokrycie 7200 USD (dolarów amerykańskich) plus koszty podróży
Kryteria wyłączenia:
- Znaczne wcześniactwo przy urodzeniu (poniżej 32 tygodnia ciąży); lub masa urodzeniowa znacznie poniżej normy dla wieku ciążowego (SGA - mała dla wieku ciążowego)
- upośledzenie umysłowe
- zaburzenie napadowe
- stany autoimmunologiczne
- historia urazu głowy i innych schorzeń neurologicznych lub medycznych
- Nieprawidłowy test metali ciężkich na obecność ołowiu i rtęci wykonany w ciągu 30 dni od pierwszej infuzji komórek macierzystych
- Wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi jakiegokolwiek rodzaju
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 89 tygodni
|
89 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmianą niepełnosprawności mierzoną za pomocą listy kontrolnej oceny leczenia autyzmu (ATEC)
Ramy czasowe: 13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
|
Liczba uczestników ze zmianą niepełnosprawności mierzoną Skalą Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS)
Ramy czasowe: 13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wyjściowej chemokiny pochodzącej z makrofagów (MDC)
Ramy czasowe: 13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wyjściowej grasicy i chemokiny regulowanej aktywacją (TARC)
Ramy czasowe: 13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
13 tygodni, 25 tygodni, 37 tygodni, 49 tygodni, 89 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Nelson Novarro, MD
- Główny śledczy: Jorge Paz-Rodriguez, MD, Translational Biosciences / Stem Cell Institute Panama
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lipca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 lipca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 lipca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 października 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 października 2017
Ostatnia weryfikacja
1 października 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TBS-UCMSC-ASD001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .