Terapia alogénica con células madre mesenquimales del cordón umbilical para el autismo
12 de octubre de 2017 actualizado por: Translational Biosciences
Ensayo prospectivo abierto del tratamiento de los trastornos del espectro autista (TEA) mediante la infusión intravenosa de células madre mesenquimales del tejido del cordón umbilical (UC-MSC)
Las células madre alogénicas (no del sujeto) derivadas del tejido del cordón umbilical humano administradas por vía intravenosa (IV) en una serie de 4 infusiones cada 3 meses durante el transcurso de un año son seguras e inducirán un efecto terapéutico en pacientes con autismo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Panama City, Panamá
- Stem Cell Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 16 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino
- De 6 a 16 años
- Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales (DSM IV) diagnóstico de autismo confirmado por el Programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS) y/o la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R)
- Sin cambios anticipados en el tratamiento durante la duración del estudio (p. ej., dieta, nutrientes)
- No se iniciaron tratamientos biomédicos adicionales 6 semanas antes de la inscripción
- Sin cambios en el manejo de la dieta durante los 3 meses anteriores a la inscripción
- Ambulatorio o requiere apoyo mínimo para caminar, por padre
- Capaz de sentarse quieto durante 5 minutos o más con un juguete preferido, por padre
- Visión y audición adecuadas para los fines de la administración del examen, por padre
- Coordinación adecuada de brazo-mano-dedo (es decir, capaz de señalar) para el aprendizaje y las tareas cognitivas utilizadas en la medición de resultados, según los padres
- Trastorno mental estable y controlado
- Bajo el cuidado de un cuidador dispuesto a participar asistiendo a las citas programadas regularmente y completando las medidas necesarias
- Prueba normal de metales pesados para niveles de plomo y mercurio realizada dentro de los 30 días posteriores a la primera infusión de células madre
- Debe proporcionar el nombre y la especialidad del especialista que haya realizado el diagnóstico de Trastorno del espectro autista (TEA)
- Medios financieros adecuados para cubrir $ 7,200 (dólares estadounidenses) más gastos de viaje
Criterio de exclusión:
- Prematuridad significativa al nacer (menos de 32 semanas de gestación); o peso al nacer significativamente por debajo de lo normal para la edad gestacional (SGA - pequeño para la edad gestacional)
- retraso mental
- trastorno convulsivo
- condiciones autoinmunes
- antecedentes de traumatismo craneoencefálico y otras afecciones neurológicas o médicas
- Prueba anormal de metales pesados para plomo y mercurio realizada dentro de los 30 días posteriores a la primera infusión de células madre
- Terapia previa con células madre de cualquier tipo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células madre mesenquimales del cordón umbilical
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 89 semanas
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89 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con un cambio en la discapacidad según lo medido por la Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo (ATEC)
Periodo de tiempo: 13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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Número de participantes con un cambio en la discapacidad según lo medido por la Escala de calificación del autismo infantil (CARS)
Periodo de tiempo: 13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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Cambio desde la línea de base de quimiocinas derivadas de macrófagos (MDC)
Periodo de tiempo: 13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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Cambio desde el timo basal y quimiocinas reguladas por activación (TARC)
Periodo de tiempo: 13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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13 semanas, 25 semanas, 37 semanas, 49 semanas, 89 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nelson Novarro, MD
- Investigador principal: Jorge Paz-Rodriguez, MD, Translational Biosciences / Stem Cell Institute Panama
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2017
Última verificación
1 de octubre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TBS-UCMSC-ASD001
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