Allogene navelstreng mesenchymale stamceltherapie voor autisme
12 oktober 2017 bijgewerkt door: Translational Biosciences
Open, prospectief onderzoek naar de behandeling van autismespectrumstoornissen (ASS) met behulp van intraveneuze infusie van mesenchymale stamcellen van navelstrengweefsel (UC-MSC)
Allogene (niet van de proefpersoon) menselijke stamcellen uit navelstrengweefsel die gedurende een jaar intraveneus (IV) worden toegediend in een reeks van 4 infusies elke 3 maanden, zijn veilig en zullen een therapeutisch effect teweegbrengen bij autismepatiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Panama City, Panama
- Stem Cell Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 16 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw
- Van 6 tot 16 jaar
- Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM IV) diagnose van autisme bevestigd door Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) en/of Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Geen verwachte veranderingen in de behandeling gedurende de duur van het onderzoek (bijv. dieet, voedingsstoffen)
- Er zijn geen aanvullende biomedische behandelingen gestart 6 weken voorafgaand aan de inschrijving
- Geen veranderingen in het dieet gedurende 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving
- Ambulant of minimale ondersteuning nodig bij het lopen, per ouder
- Per ouder 5 minuten of langer stil kunnen zitten met een speelgoedartikel naar keuze
- Goed zien en horen ten behoeve van de afname van de test, per ouder
- Adequate arm-hand-vingercoördinatie (d.w.z. in staat om te wijzen) voor leer- en cognitieve taken gebruikt bij uitkomstmeting, per ouder
- Stabiele en gecontroleerde psychische stoornis
- Onder de hoede van een verzorger die bereid is deel te nemen door regelmatig geplande afspraken bij te wonen en de nodige maatregelen te nemen
- Normale zware metalen-test voor lood- en kwikgehaltes uitgevoerd binnen 30 dagen na de eerste stamcelinfusie
- Moet naam en specialiteit opgeven van de specialist die de diagnose autismespectrumstoornis (ASS) heeft gesteld
- Voldoende financiële middelen om $ 7.200 (US Dollars) plus reiskosten te dekken
Uitsluitingscriteria:
- Aanzienlijke vroeggeboorte bij de geboorte (minder dan 32 weken zwangerschap); of geboortegewicht aanzienlijk lager dan normaal voor zwangerschapsduur (SGA - klein voor zwangerschapsduur)
- mentale retardatie
- beroerte aandoening
- auto-immuunziekten
- geschiedenis van hoofdtrauma en andere neurologische of medische aandoeningen
- Abnormale zware metalen-test voor lood en kwik uitgevoerd binnen 30 dagen na de eerste stamcelinfusie
- Eerdere stamceltherapie van welke aard dan ook
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Navelstreng mesenchymale stamcellen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 89 weken
|
89 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met een verandering in handicap zoals gemeten door de Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tijdsspanne: 13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
|
Aantal deelnemers met een verandering in handicap zoals gemeten door de Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tijdsspanne: 13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline macrofaag-afgeleide chemokine (MDC)
Tijdsspanne: 13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline thymus en activatie-gereguleerde chemokine (TARC)
Tijdsspanne: 13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
13 weken, 25 weken, 37 weken, 49 weken, 89 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nelson Novarro, MD
- Hoofdonderzoeker: Jorge Paz-Rodriguez, MD, Translational Biosciences / Stem Cell Institute Panama
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juli 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 juli 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
17 juli 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 oktober 2017
Laatst geverifieerd
1 oktober 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TBS-UCMSC-ASD001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .