Allogen navlestreng mesenkymal stamcelleterapi for autisme
12. oktober 2017 oppdatert av: Translational Biosciences
Åpen, prospektiv utprøving av behandling av autismespektrumforstyrrelser (ASD) ved bruk av intravenøs infusjon av mesenkymale stamceller fra navlestrengsvev (UC-MSC)
Allogene (ikke fra emnet) humane navlestrengsvevsavledede stamceller administrert intravenøst (IV) i en serie på 4 infusjoner hver 3. måned i løpet av ett år er trygt og vil indusere en terapeutisk effekt hos autismepasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Panama City, Panama
- Stem Cell Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 16 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne
- Alder 6 til 16
- Diagnostisk og statistisk håndbok for psykiske lidelser (DSM IV) diagnose av autisme bekreftet av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) og/eller Autism Diagnostic Intervju-Revised (ADI-R)
- Ingen forventede endringer i behandlingen i løpet av studiens varighet (f.eks. kosthold, næringsstoffer)
- Ingen ytterligere biomedisinske behandlinger startet 6 uker før påmelding
- Ingen endringer i kostholdsstyring i 3 måneder før påmelding
- Ambulant eller krever minimum støtte til å gå, per forelder
- Kan sitte stille i 5 minutter eller lenger med et foretrukket leketøy, per forelder
- Tilstrekkelig syn og hørsel for testadministrasjon, per forelder
- Tilstrekkelig arm-hånd-finger-koordinering (dvs. i stand til å peke) for læring og kognitive oppgaver brukt i resultatmåling, per forelder
- Stabil og kontrollert psykisk lidelse
- Under omsorg av en omsorgsperson som er villig til å delta ved å delta på regelmessige avtaler og gjennomføre nødvendige tiltak
- Normal tungmetalltest for bly- og kvikksølvnivåer utført innen 30 dager etter første stamcelleinfusjon
- Må oppgi navn og spesialitet på spesialist som har stilt diagnosen autismespektrumforstyrrelse (ASD).
- Tilstrekkelige økonomiske midler til å dekke $7 200 (US Dollars) pluss reiseutgifter
Ekskluderingskriterier:
- Betydelig prematuritet ved fødsel (mindre enn 32 ukers svangerskap); eller fødselsvekt betydelig under normal for svangerskapsalder (SGA - liten for svangerskapsalder)
- mental retardasjon
- anfall lidelse
- autoimmune tilstander
- historie med hodetraumer og andre nevrologiske eller medisinske tilstander
- Unormal tungmetalltest for bly og kvikksølv utført innen 30 dager etter første stamcelleinfusjon
- Tidligere stamcelleterapi av noe slag
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Mesenkymale stamceller i navlestrengen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 89 uker
|
89 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med en endring i funksjonshemming som målt av Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsramme: 13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
|
Antall deltakere med endring i funksjonshemming målt ved Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: 13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
|
Endring fra baseline makrofag-avledet kjemokin (MDC)
Tidsramme: 13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
|
Endring fra baseline thymus og aktiveringsregulert kjemokin (TARC)
Tidsramme: 13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
13 uker, 25 uker, 37 uker, 49 uker, 89 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nelson Novarro, MD
- Hovedetterforsker: Jorge Paz-Rodriguez, MD, Translational Biosciences / Stem Cell Institute Panama
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juli 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2014
Først lagt ut (Anslag)
17. juli 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. oktober 2017
Sist bekreftet
1. oktober 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TBS-UCMSC-ASD001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .