Studie hodnotící bezpečnost a terapeutickou aktivitu AFFITOPE® PD01A a PD03A u pacientů s časnou MSA (AFF009)

Kritéria pro zařazení:

• Možná nebo pravděpodobně diagnóza MSA (MSA-P nebo MSA-C) podle kritérií konsenzu Gilman 2008
• Nástup příznaků MSA méně než 4 roky
• Účastníci s předpokládaným přežitím alespoň 3 roky podle názoru PI
• Písemný informovaný souhlas získaný před vstupem do studie
• Pacient s MSA ve věku > 30 a < 75 let v době vstupu do studie
• Pacientky ve fertilním věku používající lékařsky uznávanou metodu antikoncepce
• Stabilní léky na symptomy MSA (levodopa, agonisté dopaminu, midodrin, fludrokortison, inhibitory monoaminooxidázy-B a katechol-O-methyltransferázy; antidepresiva, laxativa, NSAID nebo paracetamol jako základní léky proti bolesti pohybového aparátu)

Kritéria vyloučení:

• Těhotné nebo kojící ženy
• Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku, které nepoužívají lékařsky uznávanou metodu antikoncepce
• Pacienti s demencí (MOCA při screeningu < 21)
• Porucha řeči hodnocená skóre ≥ 3 v otázce UMSARS 1
• Porucha polykání hodnocená skóre ≥ 3 v otázce UMSARS 2
• Porucha chůze hodnocená skóre ≥ 3 v otázce 7 UMSARS
• Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné poruchy centrálního nervového systému, jako je mrtvice, angiom a další relevantní neurologická onemocnění
• Anamnéza jiné malignity než rakoviny kůže během posledních 5 let (pokud je považováno za vyléčené, může být zahrnut i pacient)
• Aktivní nebo pasivní vakcinace 4 týdny před první vakcinací v den 0 a během období hlavní studie končící v den 280. Nouzové očkování je přijatelné
• Použití jakéhokoli jiného testovaného nebo neregistrovaného léku nebo vakcíny navíc ke studijní vakcíně během celého období studie
• Subjekty účastnící se nebo se účastnili jiné intervenční klinické studie během 60 dnů před výchozí hodnotou
• Darování krve do 4 týdnů před prvním očkováním.
• Autoimunitní onemocnění v anamnéze, závažné reakce z přecitlivělosti a anafylaxe, alergické bronchiální astma a těžká alergická rinokonjunktivitida
• Známá přecitlivělost nebo alergická reakce na jednu ze složek vakcíny
• Rodinná anamnéza vrozené nebo dědičné imunodeficience
• Podávání chronických (definovaných jako více než 14 dní) imunosupresiv nebo jiných imuno-modifikujících léků během šesti měsíců před první vakcinací a během celého období studie. Pro kortikosteroidy, jako je prednison nebo ekvivalent ≥ 0,05 mg/kg/den. Topické a inhalační steroidy jsou povoleny
• Příjem nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID) nebo paracetamolu nad rámec základního léku na bolest pohybového aparátu tři dny před očkováním AFFITOPE® PD01A nebo AFFITOPE® PD03A nebo Placebo
• Pokud se u pacienta v den vakcinace objeví akutní febrilní infekce (≥ 37,8 °C), podávání hodnoceného léčivého přípravku (IMP) by mělo být odloženo, dokud infekce nevymizí.
• Infekce virem lidské imunodeficience (HIV, negativní výsledek testu do 30 dnů před screeningem je přijatelný), hepatitida B (HBsAg) nebo hepatitida C
• Závažné systémové onemocnění (např. chronické selhání ledvin, chronické onemocnění jater, špatně kontrolovaný diabetes, špatně kontrolované městnavé srdeční selhání a/nebo jiné nedostatky), pokud to zkoušející považuje za relevantní
• Venózní stav znemožňující podání i.v. přístup
• Kontraindikace pro MRI a lumbální punkci
• Není schopen porozumět požadavkům protokolu, pokynům a omezením stanoveným protokolem a dodržovat je
• Neochota poskytnout informovaný souhlas. Výjimky pro pacienty, kteří nejsou fyzicky schopni poskytnout písemný informovaný souhlas (např. zákonný zástupce, souhlas prostřednictvím hlasu se svědkem)