Studie som vurderer sikkerhet og terapeutisk aktivitet til AFFITOPE® PD01A og PD03A hos pasienter med tidlig MSA (AFF009)

Inklusjonskriterier:

• Mulig eller sannsynligvis MSA-diagnose (MSA-P eller MSA-C) i henhold til Gilman 2008 konsensuskriterier
• Debut av MSA-symptomer mindre enn 4 år
• Deltakere med en forventet overlevelse på minst 3 år etter PIs mening
• Skriftlig informert samtykke innhentet før studiestart
• MSA-pasient > 30 og < 75 år på tidspunktet for studiestart
• Kvinnelige pasienter i fertil alder som bruker en medisinsk akseptert prevensjonsmetode
• Stabil medisin for MSA-symptomer (levodopa, dopaminagonister, midodrin, fludrokortison, monoaminoksidase-B og katekol-O-metyltransferasehemmere; antidepressiva, avføringsmidler, NSAIDs eller paracetamol som basismedisin for smerter i muskel- og skjelettsystemet)

Ekskluderingskriterier:

• Gravide eller ammende kvinner
• Seksuelt aktive kvinner i fertil alder som ikke bruker en medisinsk akseptert prevensjonsmetode
• Pasienter med demens (MOCA ved screening < 21)
• Talevansker vurdert ved en skår på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 1
• Svelgesvikt vurdert ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 2
• Nedsatt funksjonsnedsettelse i ambulasjon vurdert ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 7
• Historie eller bevis på andre forstyrrelser i sentralnervesystemet som slag, angiom og andre relevante nevrologiske sykdommer
• Anamnese med annen malignitet enn hudkreft i løpet av de siste 5 årene (hvis det anses å være helbredet, kan pasienten inkluderes)
• Aktiv eller passiv vaksinasjon 4 uker før første vaksinasjon på dag 0 og i hovedstudieperioden som avsluttes på dag 280. Nødvaksinasjoner er akseptable
• Bruk av andre undersøkelses- eller ikke-registrerte legemidler eller vaksine i tillegg til studievaksinen under hele studieperioden
• Forsøkspersoner som deltar eller har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 60 dager før baseline
• Bloddonasjon innen 4 uker før første vaksinasjon.
• Anamnese med autoimmune sykdommer, alvorlige overfølsomhetsreaksjoner og anafylaksi, allergisk bronkial astma og alvorlig allergisk rhinokonjunktivitt
• Kjent overfølsomhet eller allergisk reaksjon på en av komponentene i vaksinen
• En familiehistorie med medfødt eller arvelig immunsvikt
• Administrering av kroniske (definert som mer enn 14 dager) immunsuppressive eller andre immunmodifiserende legemidler innen seks måneder før første vaksinasjon og under hele studieperioden. For kortikosteroider som prednison eller tilsvarende ≥ 0,05 mg/kg/dag. Aktuelle og inhalerte steroider er tillatt
• Inntak av ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) eller paracetamol mer enn basismedisinen for smerter i muskel- og skjelettsystemet innen tre dager før vaksinasjon med AFFITOPE® PD01A eller AFFITOPE® PD03A eller Placebo
• Hvis en pasient viser en akutt febril infeksjon (≥ 37,8° Celsius) på vaksinasjonsdagen, bør administrering av Investigational Medicinal Product (IMP) utsettes til infeksjonen er løst.
• Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV, negativt testresultat innen 30 dager før screening er akseptabelt), Hepatitt B (HBsAg) eller Hepatitt C
• Betydelig systemisk sykdom (f.eks. kronisk nyresvikt, kronisk leversykdom, dårlig kontrollert diabetes, dårlig kontrollert kongestiv hjertesvikt og/eller andre mangler), hvis etterforskeren anser det som relevant
• Venøs status som gjør det umulig å plassere en i.v. adgang
• Kontraindikasjoner for MR og lumbalpunksjon
• Ikke i stand til å forstå og overholde protokollkrav, instruksjoner, protokollangitte begrensninger
• Uvillig til å gi informert samtykke. Unntak for pasienter som fysisk ikke er i stand til å gi skriftlig informert samtykke (f. juridisk representant, samtykke via tale med vitne)