Az AFFITOPE® PD01A és PD03A biztonságosságát és terápiás aktivitását értékelő vizsgálat korai MSA-ban szenvedő betegeknél (AFF009)

Bevételi kritériumok:

• Lehetséges vagy valószínű MSA diagnózis (MSA-P vagy MSA-C) a Gilman 2008 konszenzus kritériumai szerint
• Az MSA tünetei kevesebb, mint 4 év alatt jelentkeznek
• Azok a résztvevők, akiknek a PI véleménye szerint várható túlélése legalább 3 év
• A tanulmányba való belépés előtt szerzett írásos beleegyezés
• MSA-beteg > 30 és < 75 év a vizsgálatba való belépés időpontjában
• Fogamzóképes korú nőbetegek orvosilag elfogadott fogamzásgátló módszerrel
• Stabil gyógyszer az MSA-tünetek kezelésére (levodopa, dopamin agonisták, midodrin, fludrokortizon, monoamin-oxidáz-B és katekol-O-metiltranszferáz gátlók; antidepresszánsok, hashajtók, nem szteroid gyulladáscsökkentők vagy paracetamol, mint a mozgásszervi fájdalom alapvető gyógyszere)

Kizárási kritériumok:

• Terhes vagy szoptató nők
• Szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak orvosilag elfogadott fogamzásgátló módszert
• Demenciában szenvedő betegek (MOCA a szűréskor < 21)
• Beszédkárosodás az UMSARS 1. kérdésében ≥ 3 ponttal értékelve
• Nyelési zavar az UMSARS 2. kérdésében ≥ 3-as pontszámmal értékelve
• Az ambuláció károsodása az UMSARS 7. kérdésében ≥ 3 ponttal értékelve
• Bármilyen más központi idegrendszeri rendellenesség, például stroke, angioma és más releváns neurológiai betegségek anamnézisében vagy bizonyítékaiban
• A bőrrákon kívüli rosszindulatú daganatok anamnézisében az elmúlt 5 évben (ha gyógyultnak tekintik, a beteg is szerepelhet)
• Aktív vagy passzív vakcinázás 4 héttel az első oltás előtt a 0. napon és a 280. napon végződő fő vizsgálati időszak alatt. A sürgősségi védőoltások elfogadhatók
• Bármilyen más vizsgált vagy nem bejegyzett gyógyszer vagy vakcina használata a vizsgálati vakcinán kívül a teljes vizsgálati időszak alatt
• Azok a személyek, akik részt vettek vagy részt vettek egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a kiindulási állapotot megelőző 60 napon belül
• Véradás az első oltást megelőző 4 héten belül.
• Autoimmun betegségek anamnézisében, súlyos túlérzékenységi reakciók és anafilaxia, allergiás bronchiális asztma és súlyos allergiás rhinoconjunctivitis
• Ismert túlérzékenység vagy allergiás reakció a vakcina valamelyik összetevőjével szemben
• A családban előfordult veleszületett vagy örökletes immunhiány
• Krónikus (14 napon túl definiált) immunszuppresszáns vagy más immunrendszert módosító gyógyszerek beadása az első vakcinázást megelőző hat hónapon belül és a teljes vizsgálati időszak alatt. Kortikoszteroidok esetében, mint a prednizon vagy azzal egyenértékű ≥ 0,05 mg/ttkg/nap. Helyi és inhalációs szteroidok megengedettek
• Az AFFITOPE® PD01A vagy AFFITOPE® PD03A vagy placebo elleni védőoltást megelőző három napon belül nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID-ok) vagy paracetamol bevitele a váz- és izomrendszeri fájdalom alapvető gyógyszerénél nagyobb mennyiségben
• Ha a beteg akut lázas fertőzést (≥ 37,8°C) mutat az oltás napján, a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadását el kell halasztani a fertőzés megszűnéséig.
• Humán immunhiány vírussal (HIV, a szűrés előtti 30 napon belül negatív teszteredmény elfogadható), Hepatitis B (HBsAg) vagy Hepatitis C fertőzés
• Jelentős szisztémás betegség (pl. krónikus veseelégtelenség, krónikus májbetegség, rosszul kontrollált cukorbetegség, rosszul kontrollált pangásos szívelégtelenség és/vagy egyéb hiányosságok), ha a vizsgáló relevánsnak tartja
• Vénás állapot, amely lehetetlenné teszi az i.v. hozzáférés
• Ellenjavallatok MRI és lumbálpunkcióhoz
• Nem képes megérteni és betartani a protokollkövetelményeket, utasításokat, protokollban rögzített korlátozásokat
• Nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni. Kivételek azon betegek esetében, akik fizikailag nem képesek írásos beleegyező nyilatkozatot adni (pl. törvényes képviselő, tanúval történő hozzájárulás)