Studio che valuta la sicurezza e l'attività terapeutica di AFFITOPE® PD01A e PD03A in pazienti con MSA precoce (AFF009)

Criterio di inclusione:

• Possibile o probabile diagnosi di MSA (MSA-P o MSA-C) secondo i criteri di consenso di Gilman 2008
• Insorgenza dei sintomi di MSA in meno di 4 anni
• Partecipanti con una sopravvivenza prevista di almeno 3 anni secondo l'opinione del PI
• Consenso informato scritto ottenuto prima dell'ingresso nello studio
• Paziente con MSA > 30 e < 75 anni di età al momento dell'ingresso nello studio
• Pazienti di sesso femminile in età fertile che utilizzano un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico
• Farmaci stabili per i sintomi della MSA (levodopa, agonisti della dopamina, midodrina, fludrocortisone, inibitori delle monoaminossidasi-B e delle catecol-O-metiltransferasi; antidepressivi, lassativi, FANS o paracetamolo come farmaci di base per il dolore nel sistema muscolo-scheletrico)

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza o in allattamento
• Donne sessualmente attive in età fertile che non utilizzano un metodo di controllo delle nascite accettato dal punto di vista medico
• Pazienti con demenza (MOCA allo Screening < 21)
• Compromissione del linguaggio valutata da un punteggio ≥ 3 alla domanda UMSARS 1
• Compromissione della deglutizione valutata da un punteggio ≥ 3 alla domanda 2 dell'UMSARS
• Compromissione della deambulazione valutata da un punteggio ≥ 3 alla domanda 7 dell'UMSARS
• Storia o evidenza di qualsiasi altro disturbo del sistema nervoso centrale come ictus, angioma e altre malattie neurologiche rilevanti
• Storia di tumore maligno diverso dal cancro della pelle negli ultimi 5 anni (se considerato guarito, il paziente potrebbe essere incluso)
• Vaccinazione attiva o passiva 4 settimane prima della prima vaccinazione il giorno 0 e durante il periodo di studio principale che termina il giorno 280. Le vaccinazioni di emergenza sono accettabili
• Uso di qualsiasi altro farmaco o vaccino sperimentale o non registrato in aggiunta al vaccino in studio durante l'intero periodo di studio
• Soggetti che hanno partecipato o hanno partecipato a un altro studio clinico interventistico entro 60 giorni prima del basale
• Donazione di sangue entro 4 settimane prima della prima vaccinazione.
• Storia di malattie autoimmuni, gravi reazioni di ipersensibilità e anafilassi, asma bronchiale allergica e rinocongiuntivite allergica grave
• Ipersensibilità nota o reazione allergica a uno dei componenti del vaccino
• Una storia familiare di immunodeficienza congenita o ereditaria
• Somministrazione cronica (definita come più di 14 giorni) di immunosoppressori o altri farmaci immuno-modificanti entro sei mesi prima della prima vaccinazione e durante l'intero periodo di studio. Per corticosteroidi come il prednisone o equivalente ≥ 0,05 mg/kg/die. Sono consentiti steroidi topici e per via inalatoria
• Assunzione di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) o paracetamolo in più rispetto al farmaco di base per il dolore nel sistema muscolo-scheletrico nei tre giorni precedenti una vaccinazione con AFFITOPE® PD01A o AFFITOPE® PD03A o Placebo
• Se un paziente mostra un'infezione febbrile acuta (≥ 37,8° Celsius) il giorno della vaccinazione, la somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) deve essere posticipata fino alla risoluzione dell'infezione
• Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV, un risultato negativo del test entro 30 giorni prima dello screening è accettabile), epatite B (HBsAg) o epatite C
• Malattia sistemica significativa (ad es. insufficienza renale cronica, malattia epatica cronica, diabete scarsamente controllato, insufficienza cardiaca congestizia scarsamente controllata e/o altre carenze), se ritenuto rilevante dallo sperimentatore
• Stato venoso che rende impossibile posizionare un i.v. accesso
• Controindicazioni per risonanza magnetica e puntura lombare
• Non è in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo, le istruzioni, le restrizioni stabilite dal protocollo
• Riluttanza a fornire il consenso informato. Eccezioni per i pazienti che non sono fisicamente in grado di fornire il consenso informato scritto (ad es. legale rappresentante, assenso via voce con testimone)