Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost standardní profylaxe hemofilie ADVATE A

29. října 2014 aktualizováno: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University

Zhodnoťte účinnost a bezpečnost ADVATE ve standardní profylaxi těžké nebo středně těžké hemofilie A.

Hemofilie A je X-vázaná recesivní, vrozená krvácivá porucha způsobená nedostatečným nebo defektním koagulačním faktorem VIII (FVIII). WHO a Světová federace hemofilie (WFH) doporučují profylaxi jako standardní péči o chlapce s těžkou hemofilií. Účinnost a bezpečnost profylaxe v prevenci krvácení a artropatie u pacientů s hemofilií byla potvrzena v dobře navržených klinických studiích. Aby se hladina faktoru udržela nad 1 %, je standardní dávka pro pacienty s těžkou hemofilií A 20–40 jednotek/kg /infuze (průměrně 30 jednotek /kg) každý druhý den nebo třikrát týdně. Tato dávka má velmi vysokou spotřebu faktoru, až 5000-6000 mezinárodních jednotek (IU)/kg/rok. Vysoká spotřeba faktoru a náklady představují hlavní překážku pro použití standardní profylaxe v mnoha zemích, zejména v rozvojovém světě.

V Číně si většina chlapců s těžkou hemofilií A může zaplatit pouze léčbu na vyžádání nebo profylaxi nízkými dávkami. Ao po vyřešení cenové dostupnosti pacientů a mnoho pacientů dostane více šancí na standardní profylaxi.

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila roční míru krvácení (ABR), výsledky zdraví kloubů a výsledky QoL u subjektů používajících standardní profylaxi ADVATE (Recombinant Human Coagulation Factor VIII for injection) za podmínek běžné praxe.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt má hemofilii A s FVIII ≤ 2 %.
  2. Dříve léčení pacienti (PTP).
  3. Věk od 2 do 18 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má známou přecitlivělost na účinnou látku nebo kteroukoli pomocnou látku.
  2. Subjekt má známou alergickou reakci na myší nebo křeččí proteiny.
  3. Subjekt se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie nebo je naplánována účast v jiné klinické studii zahrnující jiný koncentrát nebo zařízení FVIII v průběhu této studie.
  4. Subjekt je plánován nebo pravděpodobně podstoupí operaci během období studie.
  5. Subjekt má konečné stádium selhání ledvin nebo známky závažného nebo nekontrolovaného systémového onemocnění, jak bylo posouzeno zkoušejícím.
  6. Subjekt má plně rozvinutý syndrom získané imunodeficience (AIDS), určený klastrovým determinantem 4+ (CD4+) a klinickým obrazem.
  7. Subjekt má aktivní onemocnění jater (hladiny alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) > 5násobek horní hranice normy).
  8. Subjekt má klinický nebo laboratorní důkaz těžkého poškození jater včetně (ale nejen) nedávného a přetrvávajícího mezinárodního normalizovaného poměru (INR) > 1,4 a/nebo přítomnost splenomegalie a/nebo významného pavoučího angiomu při fyzikálním vyšetření a/nebo anamnéza jícnového krvácení nebo zdokumentované jícnové varixy.
  9. Subjekt podle názoru zkoušejícího není schopen nebo ochoten dodržovat protokol studie
  10. Subjekt je rodinným příslušníkem zkoušejícího nebo personálu pracoviště

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ADVATE
Výchozí hodnota ABR bude hodnocena z deníku krvácení a klinických záznamů z předchozího roku. Subjekty budou zpočátku léčeny standardní profylaxií (20 - 40 IU/kg tělesné hmotnosti každých 48 ± 6 hodin) injekčním rekombinantním lidským koagulačním faktorem VIII (ADVATE) po dobu 1 roku. Subjektům musí ADVATE předepsat ošetřující lékař. Údaje budou shromažďovány po dobu 2 let od zápisu do studia. Studijní návštěvy se mají shodovat s rutinně přeplánovanými a mimořádnými návštěvami. Dostupné údaje z těchto návštěv budou přepsány do formulářů pro hlášení případů (CRF).
Lék: Rekombinantní lidský koagulační faktor VIII pro injekci
Subjekty budou zpočátku léčeny standardní profylaxií (20 - 40 IU/kg tělesné hmotnosti 2krát týdně) přípravkem ADVATE po dobu 1 roku.
Ostatní jména:
  • ADVATE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ABR
Časové okno: 3 měsíce
Vyhodnotit roční míru krvácení (ABR) u subjektů používajících standardní profylaxi za podmínek běžné praxe.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt nových cílových kloubů
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt nových cílových kloubů.
3 měsíce
Petterssonovo skóre kloubu
Časové okno: 3 měsíce
Stav zdraví kloubů podle rentgenového snímku pomocí Petterssonova skóre
3 měsíce
hodnocení kloubu magnetickou rezonancí
Časové okno: 6 měsíců
Stav zdraví kloubů skórovacím systémem magnetickou rezonancí.
6 měsíců
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) kloubu
Časové okno: 3 měsíce
Stav zdraví kloubů pomocí HJHS
3 měsíce
Počet jednotek ADAVTE
Časové okno: 3 měsíce
Počet jednotek rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII pro injekci (ADAVTE) potřebných k zastavení krvácení a počet infuzí ADVATE potřebných k zastavení krvácení
3 měsíce
QoL pacientů s hemofilií
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení kvality života pomocí Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
3 měsíce
Míra inhibitoru
Časové okno: 3 měsíce
Monitorování rychlosti inhibitoru: inhibitor bude testován při vstupu do studie, každé 3 měsíce a na konci studie.
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nanjing Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

31. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. října 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2014

Naposledy ověřeno

1. října 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Prophylaxis201407008-1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský koagulační faktor VIII pro injekci

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit