ADVATE 标准预防血友病 A 的有效性和安全性
2014年10月29日 更新者：Yongjun Fang,MD、Nanjing Medical University
评估 ADVATE 在重度或中度重度血友病 A 的标准预防治疗中的疗效和安全性。
血友病 A 是一种 X 连锁隐性遗传性先天性出血性疾病，由凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏或缺陷引起。 世界卫生组织和世界血友病联合会 (WFH) 推荐将预防作为重度血友病男孩的护理标准。 预防性治疗在预防血友病患者出血和关节病方面的有效性和安全性已在精心设计的临床研究中得到证实。为使因子水平保持在 1% 以上，重症血友病 A 患者的标准剂量为 20-40 单位/公斤/ 输液（平均 30 单位/公斤）每隔一天或每周 3 次。 该剂量消耗因子非常高，高达5000-6000国际单位（IU）/kg/年。 因子的高消耗和成本是许多国家尤其是发展中国家使用标准预防的主要障碍。
在中国，大多数患有严重 A 型血友病的男孩只能支付按需治疗或低剂量预防的费用。 Ao 在解决了患者的负担能力之后，许多患者将有更多机会接受标准预防。
本研究旨在评估在常规实践条件下使用 ADVATE（注射用重组人凝血因子 VIII）标准预防的受试者的年出血率 (ABR)、关节健康结果和 QoL 结果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
15
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者患有 A 型血友病，FVIII≤2%。
- 以前接受过治疗的患者 (PTP)。
- 年龄从 2 岁到 18 岁。
排除标准：
- 受试者已知对活性物质或任何赋形剂过敏。
- 受试者已知对小鼠或仓鼠蛋白有过敏反应。
- 受试者在研究登记前 30 天内参加了另一项涉及研究产品 (IP) 或设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及另一种 FVIII 浓缩物或设备的临床研究。
- 受试者计划或可能在研究期间进行手术。
- 根据研究者的判断，受试者患有终末期肾功能衰竭或严重或不受控制的全身性疾病的证据。
- 根据簇决定因素 4+ (CD4+) 和临床表现，受试者患有全面的获得性免疫缺陷综合症 (AIDS)。
- 受试者患有活动性肝病（谷丙转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平 > 正常上限的 5 倍）。
- 受试者有严重肝功能损害的临床或实验室证据，包括（但不限于）最近和持续的国际标准化比值 (INR) > 1.4，和/或体格检查中存在脾肿大和/或明显的蜘蛛状血管瘤，和/或食管出血史或记录的食管静脉曲张。
- 研究者认为受试者不能或不愿遵守研究方案
- 受试者是研究者或现场工作人员的家庭成员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：提倡
基线 ABR 将根据前一年的出血日志和临床记录进行评估。
受试者最初将接受标准预防治疗（20 - 40 IU/Kg 体重，每 48 ± 6 小时），注射用重组人凝血因子 VIII (ADVATE) 为期 1 年。
受试者必须由主治医师开具 ADVATE 处方。
数据将在研究注册时起的 2 年内收集。
研究访问应与常规重新安排的访问和紧急访问同时进行。
这些访问的可用数据应转录到病例报告表 (CRF) 中。
|
受试者最初将接受为期 1 年的 ADVATE 标准预防治疗（20 - 40 IU/Kg 体重，每周 2 次）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ABR
大体时间：3个月
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评估在常规实践条件下使用标准预防的受试者的年出血率 (ABR)。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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新目标关节的发生率
大体时间：3个月
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新目标关节的发生率。
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3个月
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Pettersson关节评分
大体时间：3个月
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使用 Pettersson 评分通过 X 射线检查关节健康状况
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3个月
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关节磁共振成像评分
大体时间：6个月
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磁共振成像评分系统的关节健康状况。
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6个月
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血友病关节健康评分 (HJHS)
大体时间：3个月
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使用 HJHS 的关节健康状况
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3个月
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ADAVTE 单元数
大体时间：3个月
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止血所需的注射用重组人凝血因子 VIII (ADAVTE) 单位数和止血所需的 ADVATE 输注次数
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3个月
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血友病患者的生活质量
大体时间：3个月
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加拿大血友病结果的 QoL 评估 - 儿童生活评估工具 (CHO-KLAT)
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3个月
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抑制率
大体时间：3个月
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抑制剂率监测：抑制剂将在研究开始时、每 3 个月和研究结束时进行测试。
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年11月1日
初级完成 (预期的)
2016年12月1日
研究完成 (预期的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2014年10月29日
首次发布 (估计)
2014年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年10月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年10月29日
最后验证
2014年10月1日
更多信息
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甲型血友病的临床试验
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
-
Medical University of Vienna完全的