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Wirksamkeit und Sicherheit der ADVATE-Standardprophylaxe gegen Hämophilie A

29. Oktober 2014 aktualisiert von: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ADVATE in der Standardprophylaxebehandlung von schwerer oder mittelschwerer Hämophilie A.

Hämophilie A ist eine X-chromosomal-rezessive, angeborene Blutungsstörung, die durch einen Mangel oder Defekt des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) verursacht wird. Die Prophylaxe wird von der WHO und der World Federation Of Hemophilia (WFH) als Behandlungsstandard für Jungen mit schwerer Hämophilie empfohlen. Die Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe bei der Vorbeugung von Blutungen und Arthropathien bei Patienten mit Hämophilie wurde in gut konzipierten klinischen Studien bestätigt. Um den Faktorspiegel über 1 % zu halten, beträgt die Standarddosis für Patienten mit schwerer Hämophilie A 20–40 Einheiten/kg /Infusion (durchschnittlich 30 Einheiten/kg) jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche. Diese Dosierung hat einen sehr hohen Faktorverbrauch von bis zu 5000-6000 internationalen Einheiten (IE)/kg/Jahr. Der hohe Faktorverbrauch und die Kosten stellen in vielen Ländern, insbesondere in den Entwicklungsländern, ein Haupthindernis dar, die Standardprophylaxe anzuwenden.

In China kann die Mehrheit der Jungen mit schwerer Hämophilie A nur für eine Behandlung nach Bedarf oder eine niedrig dosierte Prophylaxe bezahlen. Ao nachdem die Erschwinglichkeit der Patienten gelöst wurde und viele Patienten mehr Chancen erhalten, eine Standardprophylaxe zu erhalten.

Diese Studie wurde entwickelt, um die jährliche Blutungsrate (ABR), die Ergebnisse der Gelenkgesundheit und die Ergebnisse der Lebensqualität bei Probanden zu bewerten, die ADVATE (rekombinanter humaner Gerinnungsfaktor VIII zur Injektion) als Standardprophylaxe unter den Bedingungen der Routinepraxis anwenden.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat Hämophilie A mit FVIII ≤ 2 %.
  2. Vorbehandelte Patienten (PTPs).
  3. Alter von 2 bis 18 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
  2. Das Subjekt hat eine bekannte allergische Reaktion auf Maus- oder Hamsterproteine.
  3. Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Gerät teilgenommen oder soll im Laufe dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen FVIII-Konzentrat oder Gerät teilnehmen.
  4. Das Subjekt ist während des Studienzeitraums geplant oder wird wahrscheinlich operiert.
  5. Das Subjekt hat ein Nierenversagen im Endstadium oder Anzeichen einer schweren oder unkontrollierten systemischen Erkrankung, wie vom Ermittler beurteilt.
  6. Das Subjekt hat ein ausgewachsenes erworbenes Immunschwächesyndrom (AIDS), bestimmt durch die Cluster-Determinante 4+ (CD4+) und das klinische Erscheinungsbild.
  7. Das Subjekt hat eine aktive Lebererkrankung (Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST)-Spiegel > 5-mal die Obergrenze des Normalwerts).
  8. Das Subjekt hat klinische oder Laboranzeichen einer schweren Leberfunktionsstörung, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) eine kürzlich aufgetretene und anhaltende international normalisierte Ratio (INR)> 1,4 und/oder das Vorhandensein von Splenomegalie und/oder signifikantem Spinnenangiom bei der körperlichen Untersuchung und/oder eine Vorgeschichte von Ösophagusblutungen oder dokumentierten Ösophagusvarizen.
  9. Der Proband ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage oder nicht bereit, das Studienprotokoll einzuhalten
  10. Das Subjekt ist ein Familienmitglied des Ermittlers oder des Standortpersonals

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ANWENDEN
Die Baseline-ABR wird anhand des Blutungsprotokolls und der Klinikaufzeichnungen aus dem vorangegangenen Jahr bestimmt. Die Probanden werden zunächst 1 Jahr lang mit einer Standardprophylaxe (20–40 IE/kg Körpergewicht alle 48 ± 6 Stunden) mit rekombinantem humanem Gerinnungsfaktor VIII zur Injektion (ADVATE) behandelt. Den Probanden muss ADVATE vom behandelnden Arzt verschrieben werden. Die Datenerhebung erfolgt über einen Zeitraum von 2 Jahren ab Studienbeginn. Studienbesuche müssen mit routinemäßig verschobenen und Notfallbesuchen zusammenfallen. Verfügbare Daten von diesen Besuchen werden auf die Fallberichtsformulare (CRFs) übertragen.
Arzneimittel: Rekombinanter humaner Gerinnungsfaktor VIII zur Injektion
Die Probanden werden zunächst mit ADVATE für 1 Jahr mit einer Standardprophylaxe (20 - 40 IE/kg Körpergewicht 2 mal pro Woche) behandelt.
Andere Namen:
  • ANWENDEN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ABR
Zeitfenster: 3 Monate
Bewertung der jährlichen Blutungsrate (ABR) bei Probanden mit Standardprophylaxe unter den Bedingungen der Routinepraxis.
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz neuer Zielgelenke
Zeitfenster: 3 Monate
Auftreten neuer Zielgelenke.
3 Monate
Pettersson-Score des Gelenks
Zeitfenster: 3 Monate
Status der Gelenkgesundheit durch Röntgen mit Pettersson-Score
3 Monate
Kernspintomographie-Scoring des Gelenks
Zeitfenster: 6 Monate
Status der Gelenkgesundheit durch Magnetresonanztomographie-Scoring-System.
6 Monate
Hämophilie Joint Health Score (HJHS) des Gelenks
Zeitfenster: 3 Monate
Status der Gelenkgesundheit mit HJHS
3 Monate
Anzahl der ADAVTE-Einheiten
Zeitfenster: 3 Monate
Anzahl der Einheiten des rekombinanten humanen Gerinnungsfaktors VIII zur Injektion (ADAVTE), die zum Stillen der Blutung erforderlich sind, und Anzahl der ADVATE-Infusionen, die zum Stillen der Blutung erforderlich sind
3 Monate
QoL von Patienten mit Hämophilie
Zeitfenster: 3 Monate
QoL-Beurteilung durch Canadian Haemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
3 Monate
Inhibitorrate
Zeitfenster: 3 Monate
Überwachung der Hemmstoffrate: Der Hemmstoff wird zu Beginn der Studie, alle 3 Monate und am Ende der Studie getestet.
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Nanjing Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. Oktober 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2014

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Prophylaxis201407008-1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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