Efficacité et innocuité de la prophylaxie standard ADVATE contre l'hémophilie A
29 octobre 2014 mis à jour par: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ADVATE dans le traitement prophylactique standard de l'hémophilie A grave ou modérément grave.
L'hémophilie A est un trouble hémorragique congénital récessif lié à l'X causé par un facteur de coagulation VIII (FVIII) déficient ou défectueux. La prophylaxie est recommandée comme norme de soins pour les garçons atteints d'hémophilie grave par l'OMS et la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH). L'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie dans la prévention des saignements et de l'arthropathie chez les patients atteints d'hémophilie ont été confirmées dans des études cliniques bien conçues. /perfusion (moyenne de 30 unités/kg) tous les deux jours ou trois fois par semaine. Ce dosage a une consommation de facteur très élevée, jusqu'à 5000-6000 unités internationales (UI)/kg/an. La consommation élevée de facteur et son coût constituent un obstacle majeur à l'utilisation de la prophylaxie standard dans de nombreux pays, en particulier dans les pays en développement.
En Chine, la majorité des garçons atteints d'hémophilie A grave ne peuvent payer que pour un traitement sur demande ou une prophylaxie à faible dose. Ao après que l'abordabilité des patients a été résolue et de nombreux patients auront plus de chance de recevoir une prophylaxie standard.
Cette étude est conçue pour évaluer le taux de saignement annuel (ABR), les résultats sur la santé des articulations et les résultats sur la qualité de vie chez les sujets utilisant la prophylaxie standard ADVATE (facteur de coagulation humain recombinant VIII pour injection) dans les conditions de la pratique courante.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
15
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet est atteint d'hémophilie A avec FVIII≤2 %.
- Patients précédemment traités (PTP).
- Âge de 2 à 18 ans.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a une hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients.
- Le sujet a une réaction allergique connue aux protéines de souris ou de hamster.
- - Le sujet a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un autre concentré ou dispositif de FVIII au cours de cette étude.
- Le sujet est prévu ou susceptible de subir une intervention chirurgicale pendant la période d'étude.
- Le sujet a une insuffisance rénale terminale ou des signes d'une maladie systémique grave ou incontrôlée, à en juger par l'investigateur.
- Le sujet est atteint du syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) à part entière, déterminé par le déterminant du cluster 4+ (CD4+) et la présentation clinique.
- Le sujet a une maladie hépatique active (taux d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) > 5 fois la limite supérieure de la normale).
- Le sujet présente des signes cliniques ou de laboratoire d'insuffisance hépatique grave, y compris (mais sans s'y limiter) un rapport international normalisé (INR) récent et persistant> 1,4, et / ou la présence d'une splénomégalie et / ou d'un angiome stellaire important à l'examen physique, et / ou des antécédents d'hémorragie œsophagienne ou de varices œsophagiennes documentées.
- Le sujet, de l'avis de l'investigateur, est incapable ou refuse de se conformer au protocole d'étude
- Le sujet est un membre de la famille de l'investigateur ou du personnel du site
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: AVOIR
L'ABR de base sera évalué à partir du journal des saignements et des dossiers de la clinique de l'année précédente.
Les sujets recevront initialement une prophylaxie standard (20 à 40 UI/kg de poids corporel toutes les 48 ± 6 heures) avec le facteur VIII de coagulation humain recombinant pour injection (ADVATE) pendant 1 an.
Les sujets doivent se voir prescrire ADVATE par le médecin traitant.
Les données seront recueillies sur une période de 2 ans à compter de l'inscription à l'étude.
Les visites d'étude doivent coïncider avec des visites régulièrement reportées et d'urgence.
Les données disponibles de ces visites seront transcrites sur les formulaires de rapport de cas (CRF).
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Les sujets recevront initialement une prophylaxie standard (20 à 40 UI/kg de poids corporel 2 fois par semaine) avec ADVATE pendant 1 an.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ABR
Délai: 3 mois
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Évaluer le taux de saignement annuel (ABR) chez les sujets utilisant une prophylaxie standard dans les conditions de la pratique courante.
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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incidence de nouvelles articulations cibles
Délai: 3 mois
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Incidence de nouvelles articulations cibles.
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3 mois
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Note de Pettersson sur l'articulation
Délai: 3 mois
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État de santé articulaire par radiographie selon le score de Pettersson
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3 mois
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imagerie par résonance magnétique notation de l'articulation
Délai: 6 mois
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État de santé des articulations par système de notation d'imagerie par résonance magnétique.
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6 mois
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Score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) de l'articulation
Délai: 3 mois
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État de santé des articulations à l'aide du HJHS
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3 mois
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Nombre d'unités ADAVTE
Délai: 3 mois
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Nombre d'unités de facteur VIII de coagulation humain recombinant pour injection (ADAVTE) nécessaires à l'arrêt des saignements et nombre de perfusions d'ADVATE nécessaires à l'arrêt des saignements
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3 mois
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Qualité de vie des patients atteints d'hémophilie
Délai: 3 mois
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Évaluation de la qualité de vie par Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
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3 mois
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Taux d'inhibiteur
Délai: 3 mois
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Surveillance du taux d'inhibiteur : l'inhibiteur sera testé à l'entrée de l'étude, tous les 3 mois et à la fin de l'étude.
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 octobre 2014
Première publication (Estimation)
31 octobre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
31 octobre 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 octobre 2014
Dernière vérification
1 octobre 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Prophylaxis201407008-1
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