혈우병 A에 대한 ADVATE 표준 예방의 효능 및 안전성
2014년 10월 29일 업데이트: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
중증 또는 중등도 A형 혈우병의 표준 예방 치료에서 ADVATE의 효능 및 안전성을 평가합니다.
혈우병 A는 결핍 또는 결손 응고 인자 VIII(FVIII)에 의해 발생하는 X-연관 열성 선천성 출혈 장애입니다. WHO와 세계 혈우병 연맹(WFH)은 중증 혈우병이 있는 남아의 치료 표준으로 예방을 권장합니다. 혈우병 환자의 출혈 및 관절병증 예방에 대한 예방의 효능 및 안전성은 잘 설계된 임상 연구에서 확인되었습니다. 요인 수준을 1% 이상으로 유지하기 위해 중증 혈우병 A 환자에 대한 표준 용량은 20-40 단위/kg입니다. /주입(평균 30 단위/kg) 격일 또는 주 3회. 이 용량은 최대 5000-6000 국제 단위(IU)/kg/년까지 매우 높은 인자 소모량을 가집니다. 요인과 비용의 높은 소비는 많은 국가, 특히 개발도상국에서 표준 예방을 사용하는 데 주요 장벽이 됩니다.
중국에서 중증 혈우병 A를 앓고 있는 대다수의 소년들은 주문형 치료 또는 저용량 예방에 대해서만 비용을 지불할 수 있습니다. Ao 환자의 경제성이 해결되고 많은 환자들이 표준 예방을 받을 기회를 더 많이 얻게 될 것입니다.
이 연구는 ADVATE(Recombinant Human Coagulation Factor VIII for injection) 표준 예방법을 일상적인 진료 조건에서 사용하여 대상자의 연간 출혈률(ABR), 관절 건강 결과 및 QoL 결과를 평가하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
15
단계
- 해당 없음
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 FVIII≤2%의 혈우병 A를 앓고 있습니다.
- 이전에 치료를 받은 환자(PTP).
- 2세부터 18세까지의 연령.
제외 기준:
- 피험자는 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 생쥐나 햄스터 단백질에 대해 알려진 알레르기 반응을 보였습니다.
- 피험자가 연구 등록 전 30일 이내에 조사 제품(IP) 또는 장치와 관련된 또 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 다른 FVIII 농축물 또는 장치를 포함하는 또 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 피험자는 연구 기간 동안 수술을 계획하거나 받을 가능성이 있습니다.
- 피험자는 말기 신부전 또는 조사자가 판단한 중증 또는 조절되지 않는 전신 질환의 증거가 있습니다.
- 피험자는 클러스터 결정인자 4+(CD4+) 및 임상 양상에 의해 결정되는 완전한 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)을 가지고 있습니다.
- 피험자는 활동성 간 질환이 있습니다(알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치 > 정상 상한치의 5배).
- 피험자는 최근의 지속적인 국제 정상화 비율(INR) > 1.4 및/또는 신체 검사에서 비장 종대 및/또는 의미 있는 거미 혈관종의 존재를 포함하여(이에 국한되지 않음) 중증 간 손상에 대한 임상적 또는 실험실적 증거를 가지고, 및/또는 식도 출혈 또는 문서화 된 식도 정맥류의 병력.
- 연구자가 생각하는 피험자는 연구 프로토콜을 따를 수 없거나 따를 의향이 없습니다.
- 피험자는 조사자 또는 현장 직원의 가족입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 어드베이트
기준선 ABR은 전년도의 출혈 로그 및 임상 기록에서 평가됩니다.
피험자는 1년 동안 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII(ADVATE)로 표준 예방(48 ± 6시간마다 20 - 40 IU/kg 체중)을 초기에 치료받게 됩니다.
피험자는 치료 의사가 ADVATE를 처방해야 합니다.
데이터는 연구 등록 시점으로부터 2년 동안 수집됩니다.
연구 방문은 정기적으로 재조정된 긴급 방문과 일치해야 합니다.
이러한 방문에서 사용 가능한 데이터는 사례 보고서 양식(CRF)에 기록되어야 합니다.
|
피험자들은 처음에 ADVATE로 1년 동안 표준 예방요법(20 - 40 IU/kg 체중 1주 2회)을 치료받게 됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ABR
기간: 3 개월
|
일상적인 진료 조건 하에서 표준 예방을 사용하는 피험자의 연간 출혈률(ABR)을 평가하기 위해.
|
3 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
새로운 대상 관절의 발생률
기간: 3 개월
|
새로운 대상 관절의 부각.
|
3 개월
|
|
공동의 Pettersson 점수
기간: 3 개월
|
Pettersson 점수를 이용한 X-ray를 통한 관절 건강 상태
|
3 개월
|
|
관절의 자기 공명 영상 스코어링
기간: 6 개월
|
자기 공명 영상 스코어링 시스템에 의한 관절 건강 상태.
|
6 개월
|
|
관절의 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)
기간: 3 개월
|
HJHS를 이용한 관절 건강 상태
|
3 개월
|
|
ADAVTE 장치 수
기간: 3 개월
|
출혈 중단에 필요한 ADVTE(Recombinant Human Coagulation Factor VIII for injection) 단위 수 및 출혈 중단에 필요한 ADVATE 주입 횟수
|
3 개월
|
|
혈우병 환자의 QoL
기간: 3 개월
|
Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool(CHO-KLAT)에 의한 QoL 평가
|
3 개월
|
|
억제제 속도
기간: 3 개월
|
억제제 속도 모니터링: 연구 시작 시, 매 3개월 및 연구 종료 시 억제제를 테스트합니다.
|
3 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 10월 29일
처음 게시됨 (추정)
2014년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 10월 29일
마지막으로 확인됨
2014년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
-
King Saud University완전한
-
Medical University of Vienna완전한
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Arab American University (Palestine)완전한
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
-
University of California, DavisHelen Keller International완전한