Eficacia y seguridad de la profilaxis estándar ADVATE para la hemofilia A
29 de octubre de 2014 actualizado por: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Evaluar la eficacia y la seguridad de ADVATE en el tratamiento de profilaxis estándar de la hemofilia A grave o moderadamente grave.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico congénito recesivo ligado al cromosoma X causado por una deficiencia o defecto del factor VIII (FVIII) de la coagulación. La OMS y la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) recomiendan la profilaxis como tratamiento estándar para los niños con hemofilia grave. La eficacia y seguridad de la profilaxis para prevenir hemorragias y artropatías en pacientes con hemofilia se ha confirmado en estudios clínicos bien diseñados. Para mantener el nivel del factor por encima del 1 %, la dosis estándar para pacientes con hemofilia A grave es de 20 a 40 unidades/kg. /infusión (promedio de 30 Unidades /kg) en días alternos o tres veces por semana. Esta dosificación tiene un consumo de factor muy elevado, hasta 5000-6000 unidad internacional (UI)/kg/año. El alto consumo de factor y el costo presentan una barrera importante para usar la profilaxis estándar en muchos países, particularmente en el mundo en desarrollo.
En China, la mayoría de los niños con hemofilia A grave solo pueden pagar el tratamiento a pedido o la profilaxis en dosis bajas. Después de que se resolvió la asequibilidad de los pacientes, muchos pacientes tendrán más posibilidades de recibir profilaxis estándar.
Este estudio está diseñado para evaluar la tasa de sangrado anual (ABR), los resultados de salud de las articulaciones y los resultados de calidad de vida en sujetos que utilizan la profilaxis estándar ADVATE (factor VIII de coagulación humano recombinante para inyección) en las condiciones de la práctica habitual.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene hemofilia A con FVIII≤2 %.
- Pacientes previamente tratados (PTP).
- Edad de 2 a 18 años.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes.
- El sujeto tiene una reacción alérgica conocida a las proteínas de ratón o hámster.
- El sujeto ha participado en otro estudio clínico que involucra un producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra otro concentrado o dispositivo de FVIII durante el curso de este estudio.
- El sujeto está planificado o es probable que se someta a una cirugía durante el período de estudio.
- El sujeto tiene insuficiencia renal en etapa terminal o evidencia de una enfermedad sistémica grave o no controlada a juicio del investigador.
- El sujeto tiene un Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA) en toda regla, determinado por el Determinante de Grupo 4+ (CD4+) y la presentación clínica.
- El sujeto tiene una enfermedad hepática activa (niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el límite superior de lo normal).
- El sujeto tiene evidencia clínica o de laboratorio de insuficiencia hepática grave que incluye (pero no se limita a) un índice internacional normalizado (INR) reciente y persistente> 1.4, y/o la presencia de esplenomegalia y/o angioma en araña significativo en el examen físico, y/o antecedentes de hemorragia esofágica o várices esofágicas documentadas.
- El sujeto, en opinión del investigador, no puede o no quiere cumplir con el protocolo del estudio.
- El sujeto es un miembro de la familia del investigador o del personal del sitio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AVANZADO
La ABR inicial se evaluará a partir del registro de sangrado y los registros clínicos del año anterior.
Los sujetos inicialmente recibirán tratamiento profiláctico estándar (20 - 40 UI/kg de peso corporal cada 48 ± 6 horas) con factor VIII de coagulación humano recombinante para inyección (ADVATE) durante 1 año.
El médico tratante debe prescribir ADVATE a los sujetos.
Los datos se recopilarán durante un período de 2 años desde el momento de la inscripción en el estudio.
Las visitas del estudio deben coincidir con las visitas de emergencia y reprogramadas de forma rutinaria.
Los datos disponibles de estas visitas se transcribirán en los formularios de informe de casos (CRF).
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Los sujetos inicialmente recibirán tratamiento profiláctico estándar (20 - 40 UI/kg de peso corporal 2 veces a la semana) con ADVATE durante 1 año.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ABR
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la tasa de sangrado anual (ABR) en sujetos que utilizan profilaxis estándar en las condiciones de la práctica habitual.
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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incidencia de nuevas articulaciones diana
Periodo de tiempo: 3 meses
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Incidencia de nuevas articulaciones diana.
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3 meses
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Puntuación de Pettersson de la articulación
Periodo de tiempo: 3 meses
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Estado de salud de las articulaciones por rayos X utilizando la puntuación de Pettersson
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3 meses
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puntuación de la articulación por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 6 meses
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Estado de salud articular por sistema de puntuación de imágenes por resonancia magnética.
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6 meses
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Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS) de la articulación
Periodo de tiempo: 3 meses
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Estado de salud de las articulaciones usando HJHS
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3 meses
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Número de unidades ADAVTE
Periodo de tiempo: 3 meses
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Número de unidades de factor VIII de coagulación humana recombinante para inyección (ADAVTE) requeridas para el cese de hemorragias y Número de infusiones de ADVATE requeridas para el cese de hemorragias
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3 meses
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CV de pacientes con hemofilia
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluación de calidad de vida por Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
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3 meses
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Tasa de inhibidor
Periodo de tiempo: 3 meses
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Supervisión de la tasa de inhibidores: el inhibidor se analizará al inicio del estudio, cada 3 meses y al final del estudio.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2014
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de octubre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
31 de octubre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2014
Última verificación
1 de octubre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Prophylaxis201407008-1
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