Eficácia e Segurança da Profilaxia Padrão ADVATE para Hemofilia A
29 de outubro de 2014 atualizado por: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Avaliar a eficácia e a segurança do ADVATE no tratamento profilático padrão da hemofilia grave ou moderadamente grave A.
A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico congênito, recessivo ligado ao cromossomo X, causado por fator VIII (FVIII) de coagulação deficiente ou defeituoso. A profilaxia é recomendada como padrão de tratamento para meninos com hemofilia grave pela OMS e pela Federação Mundial de Hemofilia (WFH). A eficácia e segurança da profilaxia na prevenção de sangramentos e artropatia em pacientes com hemofilia foi confirmada em estudos clínicos bem desenhados. Para manter o nível do fator acima de 1%, a dosagem padrão para pacientes com hemofilia A grave é de 20-40 Unidades /kg /infusão (média de 30 Unidades /kg) em dias alternados ou três vezes por semana. Esta dosagem tem um consumo muito alto de fator, até 5.000-6.000 unidades internacionais (UI)/kg/ano. O alto consumo de fator e custo representam uma grande barreira para usar a profilaxia padrão em muitos países, particularmente no mundo em desenvolvimento.
Na China, a maioria dos meninos com hemofilia A grave só pode pagar por tratamento sob demanda ou profilaxia de baixa dose. Ao depois que a acessibilidade dos pacientes foi resolvida e muitos pacientes terão mais chance de receber a profilaxia padrão.
Este estudo foi concebido para avaliar a taxa anual de sangramento (ABR), resultados de saúde articular e resultados de qualidade de vida em indivíduos usando profilaxia padrão ADVATE (fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção) nas condições da prática de rotina.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
15
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O indivíduo tem hemofilia A com FVIII≤2%.
- Pacientes previamente tratados (PTPs).
- Idade de 2 a 18 anos.
Critério de exclusão:
- O sujeito tem hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.
- O sujeito tem reação alérgica conhecida a proteínas de camundongo ou hamster.
- O sujeito participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo outro concentrado ou dispositivo de FVIII durante o curso deste estudo.
- O sujeito está planejado ou provavelmente fará uma cirurgia durante o período do estudo.
- O sujeito tem insuficiência renal em estágio terminal ou evidência de uma doença sistêmica grave ou descontrolada, conforme julgado pelo investigador.
- O sujeito tem Síndrome de Imunodeficiência Adquirida (AIDS) totalmente desenvolvida, determinada pelo Determinante de Cluster 4+ (CD4+) e apresentação clínica.
- O indivíduo tem doença hepática ativa (níveis de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) > 5 vezes o limite superior do normal).
- O sujeito tem evidências clínicas ou laboratoriais de insuficiência hepática grave, incluindo (mas não limitado a) uma razão normalizada internacional (INR) recente e persistente > 1,4 e/ou a presença de esplenomegalia e/ou angioma de aranha significativo no exame físico e/ou história de hemorragia esofágica ou varizes esofágicas documentadas.
- O sujeito, na opinião do investigador, é incapaz ou não quer cumprir o protocolo do estudo
- O sujeito é um membro da família do investigador ou da equipe do local
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ADVATE
A linha de base ABR será avaliada a partir do registro de sangramento e registros clínicos do ano anterior.
Os indivíduos serão inicialmente tratados com profilaxia padrão (20 - 40 UI/Kg de peso corporal a cada 48 ± 6 horas) com Fator VIII de Coagulação Humana Recombinante para injeção (ADVATE) por 1 ano.
Os indivíduos devem receber ADVATE prescrito pelo médico assistente.
Os dados serão coletados durante um período de 2 anos a partir do momento da inscrição no estudo.
As visitas do estudo devem coincidir com as visitas rotineiramente reagendadas e de emergência.
Os dados disponíveis dessas visitas devem ser transcritos nos formulários de relato de caso (CRFs).
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Os indivíduos serão inicialmente tratados com profilaxia padrão (20 - 40 UI/Kg de peso corporal 2 vezes por semana) com ADVATE por 1 ano.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ABR
Prazo: 3 meses
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Avaliar a taxa de sangramento anual (ABR) em indivíduos que usam profilaxia padrão nas condições da prática de rotina.
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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incidência de novas articulações-alvo
Prazo: 3 meses
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Incidência de novas articulações-alvo.
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3 meses
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Pontuação de Pettersson da articulação
Prazo: 3 meses
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Estado da saúde das articulações por raio-X usando a pontuação de Pettersson
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3 meses
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pontuação por ressonância magnética da articulação
Prazo: 6 meses
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Estado de saúde articular pelo sistema de pontuação de ressonância magnética.
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6 meses
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Hemofilia Joint Health Score (HJHS) da articulação
Prazo: 3 meses
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Estado da saúde das articulações usando HJHS
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3 meses
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Número de unidades ADAVTE
Prazo: 3 meses
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Número de unidades de Fator VIII de Coagulação Humana Recombinante para injeção (ADAVTE) necessárias para cessação do sangramento e Número de infusões de ADVATE necessárias para cessação do sangramento
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3 meses
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QV de pacientes com hemofilia
Prazo: 3 meses
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Avaliação da qualidade de vida pelo Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
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3 meses
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Taxa de inibidor
Prazo: 3 meses
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Monitoramento da taxa de inibidores: o inibidor será testado no início do estudo, a cada 3 meses e no final do estudo.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
31 de outubro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de outubro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de outubro de 2014
Última verificação
1 de outubro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Prophylaxis201407008-1
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