A hemofília A standard ADVATE profilaxisának hatékonysága és biztonságossága
2014. október 29. frissítette: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Értékelje az ADVATE hatékonyságát és biztonságosságát a súlyos vagy közepesen súlyos hemofília standard profilaxisában A.
Az A hemofília egy X-hez kötött recesszív, veleszületett vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as alvadási faktor (FVIII) hiánya vagy hibája okoz. A WHO és a World Federation Of Hemophilia (WFH) a súlyos hemofíliában szenvedő fiúk ellátásának standardjaként a profilaxist javasolja. A profilaxis hatékonyságát és biztonságosságát hemofíliás betegek vérzéseinek és arthropathiájának megelőzésében jól megtervezett klinikai vizsgálatok igazolták. A faktorszint 1% feletti tartása érdekében a súlyos hemofíliás A betegek standard dózisa 20-40 egység/kg /infúzió (átlagosan 30 egység/kg) minden második napon vagy hetente háromszor. Ennek az adagnak a faktorfogyasztása nagyon magas, akár 5000-6000 nemzetközi egység (NE)/kg/év. A magas faktor- és költségfelhasználás számos országban, különösen a fejlődő világban, komoly akadályt jelent a standard profilaxis alkalmazásában.
Kínában a súlyos A hemofíliában szenvedő fiúk többsége csak igény szerinti kezelést vagy alacsony dózisú profilaxist tud fizetni. Ao miután megoldódott a betegek megfizethetősége, és sok betegnek több esélye lesz a szokásos profilaxisra.
Ez a tanulmány az éves vérzési arány (ABR), az ízületek egészségi állapotának és a QoL kimenetelének értékelésére szolgál az ADVATE (injekcióhoz való rekombináns humán véralvadási faktor) standard profilaxist alkalmazó alanyoknál, a rutin gyakorlat körülményei között.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- Nem alkalmazható
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany hemofíliája A, FVIII ≤ 2%.
- Korábban kezelt betegek (PTP-k).
- 2-18 éves korig.
Kizárási kritériumok:
- Az alany ismert túlérzékenységet mutat a hatóanyaggal vagy a készítmény bármely segédanyagával szemben.
- Az alany ismert allergiás reakciója az egér- vagy hörcsögfehérjékre.
- Az alany a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket (IP) vagy eszközt tartalmazott, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely egy másik FVIII koncentrátumot vagy eszközt tartalmaz.
- Az alany műtétet tervez, vagy valószínűleg műtéten esik át a vizsgálati időszak alatt.
- Az alany végstádiumú veseelégtelenségben szenved, vagy a vizsgáló megítélése szerint súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre utal.
- Az alanynak kifejlett szerzett immunhiányos szindrómája (AIDS) van, amelyet a 4+ (CD4+) klaszterdetermináns és a klinikai megjelenés határozza meg.
- Az alany aktív májbetegségben szenved (alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje > 5-szöröse a normálérték felső határának).
- Az alanynál súlyos májkárosodás klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai vannak, beleértve (de nem kizárólagosan) a közelmúltban és tartósan fennálló nemzetközi normalizált arányt (INR) > 1,4, és/vagy lépmegnagyobbodás és/vagy jelentős pók angioma jelenléte a fizikális vizsgálat során, és/vagy nyelőcsővérzés vagy dokumentált nyelőcsővarix a kórtörténetében.
- Az alany a vizsgáló véleménye szerint nem tud vagy nem akar megfelelni a vizsgálati protokollnak
- Az alany a vizsgáló vagy a helyszíni személyzet családtagja
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ADVATE
A kiindulási ABR értékét az előző év vérzési naplójából és a klinikai feljegyzésekből fogják értékelni.
Az alanyokat kezdetben standard profilaxisban (20-40 NE/testtömeg-kg 48 ± 6 óránként) rekombináns humán VIII-as véralvadási faktorral (ADVATE) injekciózással kezelik 1 évig.
Az ADVATE-et a kezelőorvosnak kell felírnia az alanyoknak.
Az adatok gyűjtése a beiratkozástól számított 2 éven keresztül történik.
A tanulmányi látogatásoknak egybe kell esnie a rutinszerűen átütemezett és sürgősségi látogatásokkal.
Az ezekből a látogatásokból rendelkezésre álló adatokat át kell írni az esetjelentési űrlapokra (CRF).
|
Az alanyokat kezdetben standard profilaxisban (20-40 NE/testtömeg-kg, hetente kétszer) ADVATE-tel kezelik 1 évig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ABR
Időkeret: 3 hónap
|
Az éves vérzési arány (ABR) értékelése alanyoknál standard profilaxist alkalmazva a rutin gyakorlat körülményei között.
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
új célízületek előfordulása
Időkeret: 3 hónap
|
Új célízületek előfordulása.
|
3 hónap
|
|
Pettersson közös pontszáma
Időkeret: 3 hónap
|
Az ízületek egészségi állapota röntgenvizsgálattal a Pettersson pontszám alapján
|
3 hónap
|
|
az ízület mágneses rezonancia képalkotása
Időkeret: 6 hónap
|
Az ízületek egészségi állapota mágneses rezonancia képalkotó pontozási rendszerrel.
|
6 hónap
|
|
Az ízület hemofília ízületi egészségi pontszáma (HJHS).
Időkeret: 3 hónap
|
Az ízületek egészségi állapota a HJHS használatával
|
3 hónap
|
|
ADAVTE egységek száma
Időkeret: 3 hónap
|
A vérzés leállításához szükséges rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor (ADAVTE) egységek száma injekcióhoz és a vérzés leállításához szükséges ADVATE infúziók száma
|
3 hónap
|
|
A hemofíliás betegek életminősége
Időkeret: 3 hónap
|
QoL értékelés a Canadian Haemophilia Outcomes által – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
|
3 hónap
|
|
Inhibitor ráta
Időkeret: 3 hónap
|
Inhibitor arány monitorozása: az inhibitort a vizsgálat megkezdésekor, 3 havonta és a vizsgálat végén teszteljük.
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. november 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. október 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. október 29.
Első közzététel (Becslés)
2014. október 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. október 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. október 29.
Utolsó ellenőrzés
2014. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Prophylaxis201407008-1
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .