Effekt och säkerhet av ADVATE standardprofylax mot hemofili A
29 oktober 2014 uppdaterad av: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Utvärdera effektivitet och säkerhet av ADVATE i standardprofylaxbehandling av svår eller måttligt svår hemofili A.
Hemofili A är en X-kopplad recessiv, medfödd blödningsstörning som orsakas av bristfällig eller defekt koagulationsfaktor VIII (FVIII). Profylax rekommenderas som standard för vård av pojkar med svår hemofili av WHO och World Federation Of Hemophilia (WFH). Effekten och säkerheten av profylax för att förhindra blödningar och artropati hos patienter med hemofili har bekräftats i väldesignade kliniska studier. För att hålla faktornivån över 1 % är standarddosen för patienter med svår hemofili A 20-40 enheter/kg /infusion (i genomsnitt 30 enheter/kg) varannan dag eller tre gånger i veckan. Denna dos har en mycket hög förbrukning av faktor, upp till 5000-6000 internationella enheter (IE)/kg/år. Den höga konsumtionen av faktor och kostnader utgör ett stort hinder för att använda standardprofylax i många länder, särskilt i utvecklingsländerna.
I Kina kan majoriteten av pojkar med svår hemofili A endast betala för on-demand-behandling eller lågdosprofylax. Bl.a. efter att patienternas överkomlighet löstes och många patienter kommer att få större chans att få standardprofylax.
Denna studie är utformad för att utvärdera den årliga blödningsfrekvensen (ABR), ledhälsoresultat och livskvalitetsresultat hos försökspersoner som använder ADVATE (rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion) standardprofylax under rutinmässiga förhållanden.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
15
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Personen har hemofili A med FVIII≤2 %.
- Tidigare behandlade patienter (PTP).
- Ålder från 2 till 18 år.
Exklusions kriterier:
- Personen har känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena.
- Personen har känd allergisk reaktion mot mus- eller hamsterproteiner.
- Försökspersonen har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller enhet inom 30 dagar före studieregistreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar ett annat FVIII-koncentrat eller enhet under studiens gång.
- Försökspersonen är planerad eller kommer sannolikt att opereras under studieperioden.
- Patienten har njursvikt i slutstadiet eller tecken på en allvarlig eller okontrollerad systemisk sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
- Försökspersonen har fullt utvecklat förvärvat immunbristsyndrom (AIDS), bestämt av Cluster Determinant 4+(CD4+) och klinisk presentation.
- Personen har aktiv leversjukdom (nivåer av alaninaminotransferas (ALAT) och aspartataminotransferas (AST) > 5 gånger den övre normalgränsen).
- Försökspersonen har kliniska eller laboratoriebevis på allvarlig leverinsufficiens inklusive (men inte begränsat till) ett nyligen och ihållande internationellt normaliserat förhållande (INR)> 1,4 och/eller förekomst av splenomegali och/eller signifikant spindelangiom vid fysisk undersökning och/eller en historia av esofagusblödning eller dokumenterade esofagusvaricer.
- Försökspersonen anser att utredaren inte kan eller vill följa studieprotokollet
- Försökspersonen är en familjemedlem till utredaren eller platspersonalen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ADVATE
Baslinje ABR kommer att bedömas från blödningslogg och klinikjournaler från föregående år.
Försökspersonerna kommer initialt att behandlas standardprofylax (20 - 40 IE/kg kroppsvikt var 48:e ± 6:e timme) med rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion (ADVATE) under 1 år.
Försökspersoner måste ordineras ADVATE av den behandlande läkaren.
Data kommer att samlas in under en period av 2 år från tidpunkten för studieanmälan.
Studiebesök ska sammanfalla med rutinmässigt ombokade och akuta besök.
Tillgänglig information från dessa besök ska transkriberas till fallrapportformulären (CRF).
|
Försökspersonerna kommer initialt att behandlas standardprofylax (20 - 40 IE/kg kroppsvikt 2 gånger en vecka) med ADVATE under 1 år.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ABR
Tidsram: 3 månader
|
Att utvärdera den årliga blödningsfrekvensen (ABR) hos försökspersoner som använder standardprofylax under rutinmässiga förhållanden.
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
förekomst av nya målleder
Tidsram: 3 månader
|
Förekomst av nya målleder.
|
3 månader
|
|
Pettersson poäng av led
Tidsram: 3 månader
|
Status för ledhälsa genom röntgen med Pettersson-score
|
3 månader
|
|
magnetisk resonanstomografi poängsättning av led
Tidsram: 6 månader
|
Status för ledhälsa genom poängsystem för magnetisk resonanstomografi.
|
6 månader
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) i leden
Tidsram: 3 månader
|
Status för ledhälsa med hjälp av HJHS
|
3 månader
|
|
Antal ADAVTE-enheter
Tidsram: 3 månader
|
Antal rekombinanta humana koagulationsfaktor VIII för injektion (ADAVTE)-enheter som krävs för att blöda upp och antalet ADVATE-infusioner som krävs för att upphöra med blödningen
|
3 månader
|
|
QoL för patienter med hemofili
Tidsram: 3 månader
|
QoL-bedömning av kanadensisk hemofili resultat - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
|
3 månader
|
|
Inhibitorhastighet
Tidsram: 3 månader
|
Övervakning av hämmarefrekvens: hämmaren kommer att testas vid start av studien, var tredje månad och i slutet av studien.
|
3 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2016
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 oktober 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 oktober 2014
Första postat (Uppskatta)
31 oktober 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
31 oktober 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 oktober 2014
Senast verifierad
1 oktober 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Prophylaxis201407008-1
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Blödarsjuka A
-
King Saud UniversityAvslutad
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar inte rekryterat ännu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...IndragenBisfenol A
-
Medical University of ViennaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFörhöjt lipoprotein(a)Nederländerna, Storbritannien, Danmark, Tyskland, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutad
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University och andra samarbetspartnersAvslutadVitamin A-statusFilippinerna
-
Arab American University (Palestine)AvslutadA-PRF | ALLOGRAFTPalestinska territoriet, ockuperat
-
AmgenAvslutad
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutadBotulinumtoxin, typ A