Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность стандартной профилактики гемофилии ADVATE

29 октября 2014 г. обновлено: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University

Оценить эффективность и безопасность ADVATE в стандартном профилактическом лечении тяжелой или умеренно тяжелой гемофилии A.

Гемофилия А представляет собой рецессивное врожденное нарушение свертываемости крови, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное недостатком или дефектом фактора свертывания крови VIII (FVIII). Профилактика рекомендована ВОЗ и Всемирной федерацией гемофилии (WFH) в качестве стандарта лечения мальчиков с тяжелой формой гемофилии. Эффективность и безопасность профилактики кровотечений и артропатий у больных гемофилией подтверждена хорошо спланированными клиническими исследованиями. в/в инфузии (в среднем 30 ЕД/кг) через день или 3 раза в неделю. Эта дозировка имеет очень высокое потребление фактора, до 5000-6000 международных единиц (МЕ)/кг/год. Высокое потребление фактора и стоимость представляют собой серьезное препятствие для использования стандартной профилактики во многих странах, особенно в развивающихся странах.

В Китае большинство мальчиков с тяжелой формой гемофилии А могут оплачивать только лечение по требованию или профилактику низкими дозами. Ао после того, как доступность пациентов будет решена, и многие пациенты получат больше шансов получить стандартную профилактику.

Это исследование предназначено для оценки годовой частоты кровотечений (ABR), состояния здоровья суставов и показателей качества жизни у субъектов, использующих стандартную профилактику ADVATE (рекомбинантный человеческий фактор свертывания крови VIII для инъекций) в условиях обычной практики.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

15

Фаза

  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. У субъекта гемофилия А с FVIII≤2%.
  2. Ранее леченные пациенты (PTPs).
  3. Возраст от 2 до 18 лет.

Критерий исключения:

  1. Субъект имеет известную гиперчувствительность к активному веществу или любому из вспомогательных веществ.
  2. Субъект имеет известные аллергические реакции на мышиные или хомячьи белки.
  3. Субъект участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (IP) или устройства в течение 30 дней до включения в исследование или планируется участвовать в другом клиническом исследовании с использованием другого концентрата FVIII или устройства в ходе этого исследования.
  4. Субъекту планируется или может быть назначена операция в течение периода исследования.
  5. У субъекта терминальная стадия почечной недостаточности или признаки тяжелого или неконтролируемого системного заболевания по оценке исследователя.
  6. Субъект имеет выраженный синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД), определяемый детерминантой кластера 4+ (CD4+) и клинической картиной.
  7. У субъекта активное заболевание печени (уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) более чем в 5 раз превышают верхнюю границу нормы).
  8. Субъект имеет клинические или лабораторные признаки тяжелой печеночной недостаточности, включая (но не ограничиваясь ими) недавнее и стойкое международное нормализованное отношение (МНО) > 1,4 и/или наличие спленомегалии и/или выраженной паукообразной ангиомы при медицинском осмотре, и/или наличие в анамнезе пищеводного кровотечения или подтвержденного варикозного расширения вен пищевода.
  9. Субъект, по мнению исследователя, не может или не желает соблюдать протокол исследования.
  10. Субъект является членом семьи исследователя или сотрудника Зоны.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПРЕИМУЩЕСТВА
Базовый ABR будет оцениваться по журналу кровотечений и клиническим записям за предыдущий год. Субъекты первоначально будут получать стандартную профилактику (20–40 МЕ/кг массы тела каждые 48 ± 6 часов) рекомбинантным человеческим фактором свертывания крови VIII для инъекций (ADVATE) в течение 1 года. Субъектам должен быть назначен ADVATE лечащим врачом. Данные будут собираться в течение 2 лет с момента зачисления в исследование. Учебные визиты должны совпадать с запланированными плановыми и экстренными визитами. Имеющиеся данные об этих посещениях должны быть расшифрованы в формах истории болезни (CRFs).
Лекарство: Рекомбинантный человеческий фактор свертывания крови VIII для инъекций
Субъектов первоначально будут лечить стандартной профилактикой (20-40 МЕ/кг массы тела 2 раза в неделю) препаратом ADVATE в течение 1 года.
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
АБР
Временное ограничение: 3 месяца
Оценить годовую частоту кровотечений (ГСК) у субъектов, применяющих стандартную профилактику в условиях рутинной практики.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
появление новых суставов-мишеней
Временное ограничение: 3 месяца
Возникновение новых суставов-мишеней.
3 месяца
Счет Петтерссона сустава
Временное ограничение: 3 месяца
Состояние здоровья суставов по рентгенограмме по шкале Петтерссона
3 месяца
магнитно-резонансная томография сустава
Временное ограничение: 6 месяцев
Состояние здоровья суставов по шкале магнитно-резонансной томографии.
6 месяцев
Шкала здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: 3 месяца
Состояние здоровья суставов с использованием HJHS
3 месяца
Количество единиц ADAVTE
Временное ограничение: 3 месяца
Количество единиц рекомбинантного человеческого фактора свертывания VIII для инъекций (ADAVTE), необходимое для остановки кровотечения, и количество инфузий ADVATE, необходимое для остановки кровотечения
3 месяца
КЖ больных гемофилией
Временное ограничение: 3 месяца
Оценка качества жизни с помощью Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
3 месяца
Скорость ингибитора
Временное ограничение: 3 месяца
Мониторинг уровня ингибитора: ингибитор будет тестироваться в начале исследования, каждые 3 месяца и в конце исследования.
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nanjing Medical University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

31 октября 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 октября 2014 г.

Последняя проверка

1 октября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Prophylaxis201407008-1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ireland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться