Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo standardowej profilaktyki ADVATE w hemofilii A

29 października 2014 zaktualizowane przez: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa ADVATE w standardowym leczeniu profilaktyki ciężkiej lub średnio ciężkiej hemofilii A.

Hemofilia A jest sprzężoną z chromosomem X recesywną, wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem lub wadliwym działaniem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Profilaktyka jest zalecana jako standard opieki nad chłopcami z ciężką postacią hemofilii przez WHO i Światową Federację Hemofilii (WFH). Skuteczność i bezpieczeństwo profilaktyki w zapobieganiu krwawieniom i artropatii u pacjentów z hemofilią zostało potwierdzone w dobrze zaprojektowanych badaniach klinicznych. Aby utrzymać poziom czynnika powyżej 1%, standardowa dawka dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii A wynosi 20-40 j./kg /wlew (średnio 30 jednostek /kg) co drugi dzień lub trzy razy w tygodniu. Ta dawka ma bardzo wysokie zużycie czynnika, do 5000-6000 jednostek międzynarodowych (IU)/kg/rok. Wysokie zużycie czynnika i koszty stanowią główną przeszkodę w stosowaniu standardowej profilaktyki w wielu krajach, zwłaszcza w krajach rozwijających się.

W Chinach większość chłopców z ciężką postacią hemofilii A może zapłacić jedynie za leczenie na żądanie lub profilaktykę niskodawkową. Ao po rozwiązaniu problemu przystępności pacjentów i wielu pacjentów otrzyma większą szansę na otrzymanie standardowej profilaktyki.

To badanie ma na celu ocenę rocznego wskaźnika krwawień (ABR), wyników zdrowotnych stawów i wyników QoL u pacjentów stosujących standardową profilaktykę ADVATE (rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII do wstrzykiwań) w warunkach rutynowej praktyki.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma hemofilię A z FVIII≤2%.
  2. Wcześniej leczeni pacjenci (PTP).
  3. Wiek od 2 do 18 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma znaną nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  2. Tester ma znaną reakcję alergiczną na białka myszy lub chomika.
  3. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym badany produkt (IP) lub urządzenie w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym inny koncentrat FVIII lub urządzenie w trakcie tego badania.
  4. Pacjent jest planowany lub prawdopodobnie będzie miał operację w okresie badania.
  5. Badacz ma schyłkową niewydolność nerek lub objawy ciężkiej lub niekontrolowanej choroby ogólnoustrojowej w ocenie badacza.
  6. Podmiot ma pełnoobjawowy zespół nabytego upośledzenia odporności (AIDS), określony przez Cluster Determinant 4+ (CD4+) i obraz kliniczny.
  7. Pacjent ma czynną chorobę wątroby (poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) > 5 razy powyżej górnej granicy normy).
  8. Uczestnik ma kliniczne lub laboratoryjne dowody ciężkiego zaburzenia czynności wątroby, w tym (ale nie wyłącznie) niedawny i utrzymujący się międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,4 i/lub obecność powiększenia śledziony i/lub znacznego naczyniaka pająka w badaniu przedmiotowym i/lub historia krwawienia z przełyku lub udokumentowane żylaki przełyku.
  9. Badany w opinii badacza nie jest w stanie lub nie chce zastosować się do protokołu badania
  10. Badany jest członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ADWAT
Wyjściowy ABR zostanie oceniony na podstawie dziennika krwawień i dokumentacji klinicznej z poprzedniego roku. Pacjenci będą początkowo leczeni standardową profilaktyką (20 - 40 IU/kg masy ciała co 48 ± 6 godzin) rekombinowanym ludzkim czynnikiem krzepnięcia VIII do wstrzykiwań (ADVATE) przez 1 rok. Pacjentom musi być przepisany lek ADVATE przez lekarza prowadzącego. Dane będą zbierane przez okres 2 lat od momentu zapisania się na studia. Wizyty studyjne mają pokrywać się z wizytami rutynowymi i pilnymi. Dostępne dane z tych wizyt są przepisywane na formularze opisów przypadków (CRF).
Lek: Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII do wstrzykiwań
Pacjenci będą początkowo leczeni standardową profilaktyką (20 - 40 IU/kg masy ciała 2 razy w tygodniu) preparatem ADVATE przez 1 rok.
Inne nazwy:
  • ADWAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ABR
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u osób stosujących standardową profilaktykę w warunkach rutynowej praktyki.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
występowanie nowych stawów docelowych
Ramy czasowe: 3 miesiące
Występowanie nowych stawów docelowych.
3 miesiące
Skala stawu Petterssona
Ramy czasowe: 3 miesiące
Stan zdrowia stawów na podstawie zdjęcia rentgenowskiego przy użyciu skali Petterssona
3 miesiące
ocena stawu za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Stan zdrowia stawów za pomocą systemu punktacji rezonansu magnetycznego.
6 miesięcy
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) stawu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Stan zdrowia stawów za pomocą HJHS
3 miesiące
Liczba jednostek ADAVTE
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba jednostek rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII do wstrzykiwań (ADAVTE) wymaganych do zatrzymania krwawienia oraz liczba infuzji produktu ADVATE wymaganych do zatrzymania krwawienia
3 miesiące
Jakość życia pacjentów z hemofilią
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena QoL przez Canadian Hemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
3 miesiące
Wskaźnik inhibitora
Ramy czasowe: 3 miesiące
Monitorowanie dawki inhibitora: inhibitor będzie badany na początku badania, co 3 miesiące i na koniec badania.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nanjing Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 października 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 października 2014

Ostatnia weryfikacja

1 października 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Prophylaxis201407008-1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII do wstrzykiwań

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj