Effekt og sikkerhet av ADVATE standardprofylakse mot hemofili A
29. oktober 2014 oppdatert av: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Evaluer effektiviteten og sikkerheten til ADVATE i standard profylaksebehandling av alvorlig eller moderat alvorlig hemofili A.
Hemofili A er en X-bundet recessiv, medfødt blødningssykdom forårsaket av mangelfull eller defekt koagulasjonsfaktor VIII (FVIII). Profylakse anbefales som standard for omsorg for gutter med alvorlig hemofili av WHO og World Federation Of Hemophilia (WFH). Effekten og sikkerheten til profylakse for å forhindre blødninger og artropati hos pasienter med hemofili har blitt bekreftet i veldesignede kliniske studier. For å holde faktornivået over 1 % er standarddosen for pasienter med alvorlig hemofili A 20-40 enheter/kg /infusjon (gjennomsnittlig 30 enheter/kg) annenhver dag eller tre ganger i uken. Denne doseringen har et svært høyt forbruk av faktor, opp til 5000-6000 internasjonale enheter (IE)/kg/år. Det høye forbruket av faktor og kostnader utgjør en stor barriere for bruk av standardprofylakse i mange land, spesielt i utviklingsland.
I Kina kan flertallet av gutter med alvorlig hemofili A kun betale for behandling etter behov eller lavdoseprofylakse. Ao etter at rimeligheten til pasienter ble løst og mange pasienter vil få større sjanse til å motta standard profylakse.
Denne studien er utformet for å evaluere årlig blødningsrate (ABR), leddhelseresultater og QoL-resultater hos forsøkspersoner som bruker ADVATE (Recombinant Human Coagulation Factor VIII for injection) standardprofylakse under vilkårene for rutinemessig praksis.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
15
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personen har hemofili A med FVIII≤2 %.
- Tidligere behandlede pasienter (PTP).
- Alder fra 2 til 18 år.
Ekskluderingskriterier:
- Personen har kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene.
- Personen har kjent allergisk reaksjon på mus- eller hamsterproteiner.
- Forsøkspersonen har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller enhet innen 30 dager før studieregistrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer et annet FVIII-konsentrat eller utstyr i løpet av denne studien.
- Forsøkspersonen er planlagt, eller vil sannsynligvis ha operasjon i løpet av studieperioden.
- Pasienten har nyresvikt i sluttstadiet eller tegn på en alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom som bedømt av utrederen.
- Forsøkspersonen har fullverdig ervervet immundefektsyndrom (AIDS), bestemt av Cluster Determinant 4+(CD4+) og klinisk presentasjon.
- Personen har aktiv leversykdom (alaninaminotransferase (ALAT) og aspartataminotransferase (AST) nivåer > 5 ganger øvre normalgrense).
- Personen har kliniske eller laboratoriemessige bevis på alvorlig nedsatt leverfunksjon, inkludert (men ikke begrenset til) et nylig og vedvarende internasjonalt normalisert forhold (INR)> 1,4, og/eller tilstedeværelse av splenomegali og/eller signifikant edderkoppangiom ved fysisk undersøkelse, og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterte esophageal varicer.
- Forsøkspersonen mener etterforskeren ikke er i stand til eller vil ikke overholde studieprotokollen
- Subjektet er et familiemedlem til etterforskeren eller stedets ansatte
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ADVATE
Baseline ABR vil bli vurdert fra blødningslogg og klinikkjournaler fra foregående år.
Personer vil initialt bli behandlet standard profylakse (20 - 40 IE/kg kroppsvekt hver 48 ± 6 timer) med rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII for injeksjon (ADVATE) i 1 år.
Pasienter må foreskrives ADVATE av behandlende lege.
Data vil bli samlet inn over en periode på 2 år fra studieopptakstidspunktet.
Studiebesøk skal sammenfalle med rutinemessig omlagte og akutte besøk.
Tilgjengelige data fra disse besøkene skal transkriberes til saksrapportskjemaene (CRF).
|
Personer vil i utgangspunktet bli behandlet standard profylakse (20 - 40 IE/kg kroppsvekt 2 ganger en uke) med ADVATE i 1 år.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ABR
Tidsramme: 3 måneder
|
For å evaluere den årlige blødningsraten (ABR) hos forsøkspersoner som bruker standardprofylakse under vilkårene for rutinemessig praksis.
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
forekomst av nye målledd
Tidsramme: 3 måneder
|
Forekomst av nye målledd.
|
3 måneder
|
|
Pettersson poengsum av ledd
Tidsramme: 3 måneder
|
Status for leddhelse ved røntgen ved hjelp av Pettersson score
|
3 måneder
|
|
magnetisk resonansavbildning scoring av ledd
Tidsramme: 6 måneder
|
Status for leddhelse ved poengsystem for magnetisk resonansavbildning.
|
6 måneder
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) av ledd
Tidsramme: 3 måneder
|
Status for leddhelse ved bruk av HJHS
|
3 måneder
|
|
Antall ADAVTE-enheter
Tidsramme: 3 måneder
|
Antall rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII for injeksjonsenheter (ADAVTE) enheter som kreves for blødningsstopp og antall ADVATE infusjoner som kreves for blødningsstopp
|
3 måneder
|
|
QoL for pasienter med hemofili
Tidsramme: 3 måneder
|
QoL-vurdering av kanadisk hemofili-utfall - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
|
3 måneder
|
|
Inhibitorrate
Tidsramme: 3 måneder
|
Overvåking av inhibitorrate: Inhibitoren vil bli testet ved start av studien, hver 3. måned og ved slutten av studien.
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2016
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. oktober 2014
Først lagt ut (Anslag)
31. oktober 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
31. oktober 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. oktober 2014
Sist bekreftet
1. oktober 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Prophylaxis201407008-1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .