Efficacia e sicurezza della profilassi standard ADVATE per l'emofilia A
29 ottobre 2014 aggiornato da: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Valutare l'efficacia e la sicurezza di ADVATE nel trattamento profilattico standard dell'emofilia A grave o moderatamente grave.
L'emofilia A è una malattia emorragica congenita recessiva legata all'X causata da una carenza o difetto del fattore VIII della coagulazione (FVIII). La profilassi è raccomandata come standard di cura per i ragazzi con emofilia grave dall'OMS e dalla Federazione mondiale dell'emofilia (WFH). L'efficacia e la sicurezza della profilassi nella prevenzione delle emorragie e dell'artropatia nei pazienti con emofilia è stata confermata in studi clinici ben progettati. Per mantenere il livello del fattore sopra l'1%, il dosaggio standard per i pazienti con emofilia A grave è di 20-40 Unità/kg /infusione (in media 30 Unità/kg) a giorni alterni o tre volte alla settimana. Questo dosaggio ha un consumo di fattore molto elevato, fino a 5000-6000 unità internazionali (UI)/kg/anno. L'elevato consumo di fattore e il costo rappresentano un ostacolo importante per l'utilizzo della profilassi standard in molti paesi, in particolare nel mondo in via di sviluppo.
In Cina la maggior parte dei ragazzi con emofilia A grave può pagare solo per cure su richiesta o profilassi a basse dosi. Ao dopo che l'accessibilità economica dei pazienti è stata risolta e molti pazienti avranno maggiori possibilità di ricevere la profilassi standard.
Questo studio è progettato per valutare il tasso di sanguinamento annuale (ABR), gli esiti di salute delle articolazioni e gli esiti di QoL in soggetti che utilizzano la profilassi standard ADVATE (Recombinant Human Coagulation Factor VIII for injection) nelle condizioni della pratica di routine.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
15
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha l'emofilia A con FVIII≤2%.
- Pazienti precedentemente trattati (PTP).
- Età da 2 a 18 anni.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Il soggetto ha una reazione allergica nota alle proteine del topo o del criceto.
- - Il soggetto ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un altro concentrato o dispositivo di FVIII durante il corso di questo studio.
- - Il soggetto è pianificato o probabilmente subirà un intervento chirurgico durante il periodo di studio.
- - Il soggetto ha insufficienza renale allo stadio terminale o evidenza di una malattia sistemica grave o incontrollata secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Il soggetto ha una sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) conclamata, determinata dal determinante del cluster 4+ (CD4+) e dalla presentazione clinica.
- Il soggetto ha una malattia epatica attiva (livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 5 volte il limite superiore della norma).
- - Il soggetto ha prove cliniche o di laboratorio di grave compromissione epatica, incluso (ma non limitato a) un recente e persistente rapporto internazionale normalizzato (INR)> 1,4, e/o la presenza di splenomegalia e/o angioma ragno significativo all'esame obiettivo, e/o una storia di emorragia esofagea o varici esofagee documentate.
- Il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore non è in grado o non vuole rispettare il protocollo dello studio
- Il soggetto è un membro della famiglia dello sperimentatore o del personale del sito
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: ADVATE
L'ABR al basale sarà valutato dal registro dei sanguinamenti e dai registri clinici dell'anno precedente.
I soggetti saranno inizialmente trattati con profilassi standard (20-40 UI/Kg di peso corporeo ogni 48 ± 6 ore) con Fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per iniezione (ADVATE) per 1 anno.
Ai soggetti deve essere prescritto ADVATE dal medico curante.
I dati saranno raccolti per un periodo di 2 anni dal momento dell'iscrizione allo studio.
Le visite di studio devono coincidere con le visite di routine riprogrammate e di emergenza.
I dati disponibili di queste visite devono essere trascritti sui moduli di segnalazione dei casi (CRF).
|
I soggetti saranno inizialmente trattati con profilassi standard (20-40 UI/Kg di peso corporeo 2 volte una settimana) con ADVATE per 1 anno.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
ABR
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Valutare il tasso di sanguinamento annuale (ABR) nei soggetti che utilizzano la profilassi standard nelle condizioni della pratica di routine.
|
3 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
incidenza di nuove articolazioni bersaglio
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Incidenza di nuove articolazioni bersaglio.
|
3 mesi
|
|
Punteggio di Pettersson dell'articolazione
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Stato di salute articolare mediante radiografia utilizzando il punteggio di Pettersson
|
3 mesi
|
|
punteggio di imaging a risonanza magnetica dell'articolazione
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Stato di salute delle articolazioni mediante sistema di punteggio della risonanza magnetica.
|
6 mesi
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) dell'articolazione
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Stato di salute articolare utilizzando HJHS
|
3 mesi
|
|
Numero di unità ADAVTE
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Numero di unità di fattore VIII della coagulazione umana ricombinante per iniezione (ADAVTE) necessarie per la cessazione dell'emorragia e numero di infusioni di ADVATE necessarie per la cessazione dell'emorragia
|
3 mesi
|
|
QoL dei pazienti con emofilia
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Valutazione della qualità di vita da Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
|
3 mesi
|
|
Tasso di inibitori
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Monitoraggio del tasso di inibitore: l'inibitore sarà testato all'inizio dello studio, ogni 3 mesi e alla fine dello studio.
|
3 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2014
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 ottobre 2014
Primo Inserito (Stima)
31 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
31 ottobre 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 ottobre 2014
Ultimo verificato
1 ottobre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Prophylaxis201407008-1
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fattore VIII della coagulazione umano ricombinante iniettabile
-
Zhejiang UniversityReclutamentoStudio clinico di VG161 in combinazione con nivolumab in soggetti con carcinoma pancreatico avanzatoCancro pancreatico avanzatoCina