Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van ADVATE-standaardprofylaxe voor hemofilie A

29 oktober 2014 bijgewerkt door: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University

Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van ADVATE in de standaard profylaxebehandeling van ernstige of matig ernstige hemofilie A.

Hemofilie A is een X-gebonden recessieve, aangeboren bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door deficiënte of defecte stollingsfactor VIII (FVIII). Profylaxe wordt aanbevolen als standaardbehandeling voor jongens met ernstige hemofilie door de WHO en de World Federation of Hemophilia (WFH). De werkzaamheid en veiligheid van profylaxe bij het voorkomen van bloedingen en artropathie bij patiënten met hemofilie is bevestigd in goed opgezette klinische onderzoeken. Om het factorniveau boven 1% te houden, is de standaarddosering voor patiënten met ernstige hemofilie A 20-40 eenheden/kg /infusie (gemiddeld 30 eenheden/kg) om de andere dag of drie keer per week. Deze dosering heeft een zeer hoog verbruik van factor, tot 5000-6000 internationale eenheid (IE)/kg/jaar. Het hoge gebruik van factor en de hoge kosten vormen een grote belemmering voor het gebruik van de standaard profylaxe in veel landen, met name in de ontwikkelingslanden.

In China kan de meerderheid van de jongens met ernstige hemofilie A alleen een behandeling op verzoek of een lage dosis profylaxe betalen. Onder meer nadat de betaalbaarheid van patiënten is opgelost en veel patiënten meer kans zullen krijgen op standaard profylaxe.

Deze studie is opgezet om de jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR), de resultaten voor de gezondheid van de gewrichten en de resultaten van de kwaliteit van leven te evalueren bij proefpersonen die ADVATE (Recombinant Human Coagulation Factor VIII voor injectie) standaardprofylaxe gebruiken onder de omstandigheden van de routinepraktijk.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

15

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersoon heeft hemofilie A met factor VIII≤2%.
  2. Eerder behandelde patiënten (PTP's).
  3. Leeftijd van 2 tot 18 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of een van de hulpstoffen.
  2. Proefpersoon heeft een bekende allergische reactie op eiwitten van muizen of hamsters.
  3. Proefpersoon heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een ander FVIII-concentraat of apparaat in de loop van dit onderzoek.
  4. Proefpersoon is gepland of zal waarschijnlijk geopereerd worden tijdens de studieperiode.
  5. Proefpersoon heeft eindstadium nierfalen of tekenen van een ernstige of ongecontroleerde systemische ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  6. Proefpersoon heeft volledig Acquired Immuno Deficiency Syndrome (AIDS), bepaald door Cluster Determinant 4+ (CD4+) en klinische presentatie.
  7. Proefpersoon heeft een actieve leveraandoening (spiegels van alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) > 5 keer de bovengrens van normaal).
  8. Proefpersoon heeft klinisch of laboratoriumbewijs van ernstige leverfunctiestoornis, waaronder (maar niet beperkt tot) een recente en aanhoudende internationale genormaliseerde ratio (INR)> 1,4, en/of de aanwezigheid van splenomegalie en/of significant spinangioom bij lichamelijk onderzoek, en/of een voorgeschiedenis van slokdarmbloeding of gedocumenteerde slokdarmvarices.
  9. De proefpersoon kan of wil naar de mening van de onderzoeker het onderzoeksprotocol niet naleven
  10. Proefpersoon is een familielid van de onderzoeker of locatiepersoneel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ADVEREN
De baseline ABR zal worden beoordeeld aan de hand van het bloedingslogboek en de klinische gegevens van het voorgaande jaar. Proefpersonen zullen aanvankelijk standaard profylaxe (20 - 40 IE/kg lichaamsgewicht elke 48 ± 6 uur) worden behandeld met recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie (ADVATE) gedurende 1 jaar. Proefpersonen moeten ADVATE voorgeschreven krijgen door de behandelend arts. Gegevens worden verzameld over een periode van 2 jaar vanaf het moment van inschrijving voor de studie. Studiebezoeken moeten samenvallen met routinematig verplaatste bezoeken en spoedbezoeken. Beschikbare gegevens van deze bezoeken worden getranscribeerd op de case report-formulieren (CRF's).
Geneesmiddel: Recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie
Proefpersonen zullen aanvankelijk standaard profylaxe (20 - 40 IE/kg lichaamsgewicht 2 keer per week) met ADVATE gedurende 1 jaar worden behandeld.
Andere namen:
  • ADVEREN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ABR
Tijdsspanne: 3 maanden
Het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR) evalueren bij proefpersonen die standaard profylaxe gebruiken onder de omstandigheden van de routinepraktijk.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
incidentie van nieuwe doelgewrichten
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie van nieuwe doelgewrichten.
3 maanden
Pettersson-score van gewricht
Tijdsspanne: 3 maanden
Status van de gezondheid van de gewrichten door middel van röntgenfoto's met behulp van de Pettersson-score
3 maanden
magnetische resonantie beeldvorming scoren van gewricht
Tijdsspanne: 6 maanden
Status van de gezondheid van gewrichten door middel van een scoresysteem voor magnetische resonantiebeeldvorming.
6 maanden
Hemofilie Joint Health Score (HJHS) van het gewricht
Tijdsspanne: 3 maanden
Status van gezamenlijke gezondheid met behulp van HJHS
3 maanden
Aantal ADAVTE-eenheden
Tijdsspanne: 3 maanden
Aantal recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie (ADAVTE)-eenheden vereist voor bloedingsstop en aantal ADVATE-infusies vereist voor bloedingsstop
3 maanden
KvL van patiënten met hemofilie
Tijdsspanne: 3 maanden
KvL-beoordeling door Canadese hemofilie-uitkomsten - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
3 maanden
Remmer tarief
Tijdsspanne: 3 maanden
Controle van het aantal remmers: de remmer wordt getest bij aanvang van de studie, elke 3 maanden en aan het einde van de studie.
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nanjing Medical University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

31 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

31 oktober 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 oktober 2014

Laatst geverifieerd

1 oktober 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Prophylaxis201407008-1

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren