Effekt og sikkerhed af ADVATE standardprofylakse til hæmofili A
29. oktober 2014 opdateret af: Yongjun Fang,MD, Nanjing Medical University
Evaluer effektiviteten og sikkerheden af ADVATE i standardprofylaksebehandlingen af svær eller moderat svær hæmofili A.
Hæmofili A er en X-bundet recessiv, medfødt blødningssygdom forårsaget af mangelfuld eller defekt koagulationsfaktor VIII (FVIII). Profylakse anbefales som standard for pleje af drenge med svær hæmofili af WHO og World Federation Of Hemophilia (WFH). Effektiviteten og sikkerheden af profylakse til forebyggelse af blødninger og artropati hos patienter med hæmofili er blevet bekræftet i veldesignede kliniske undersøgelser. For at holde faktorniveauet over 1 % er standarddosis for patienter med svær hæmofili A 20-40 enheder/kg /infusion (gennemsnitligt 30 enheder/kg) hver anden dag eller tre gange om ugen. Denne dosis har et meget højt forbrug af faktor, op til 5000-6000 internationale enhed (IE)/kg/år. Det høje forbrug af faktor og omkostninger udgør en stor barriere for at bruge standardprofylaksen i mange lande, især i udviklingslandene.
I Kina kan størstedelen af drenge med svær hæmofili A kun betale for on-demand-behandling eller lavdosisprofylakse. Bl.a. efter at patienternes overkommelighed blev løst, og mange patienter vil få større chance for at modtage standardprofylakse.
Denne undersøgelse er designet til at evaluere den årlige blødningsfrekvens (ABR), ledsundhedsresultater og QoL-resultater hos forsøgspersoner, der anvender ADVATE (rekombinant human koagulationsfaktor VIII til injektion) standardprofylakse under betingelserne for rutinemæssig praksis.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
15
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen har hæmofili A med FVIII≤2 %.
- Tidligere behandlede patienter (PTP'er).
- Alder fra 2 til 18 år.
Ekskluderingskriterier:
- Personen har kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne.
- Forsøgsperson har kendt allergisk reaktion over for mus- eller hamsterproteiner.
- Forsøgspersonen har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller en enhed inden for 30 dage før tilmelding til studiet, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer et andet FVIII-koncentrat eller udstyr i løbet af denne undersøgelse.
- Forsøgspersonen er planlagt eller skal sandsynligvis opereres i løbet af undersøgelsesperioden.
- Forsøgspersonen har nyresvigt i slutstadiet eller tegn på en alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom som vurderet af investigator.
- Forsøgspersonen har fuldt udviklet erhvervet immundefektsyndrom (AIDS), bestemt af Cluster Determinant 4+(CD4+) og klinisk præsentation.
- Forsøgspersonen har aktiv leversygdom (alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) niveauer > 5 gange den øvre normalgrænse).
- Forsøgspersonen har klinisk eller laboratorieevidens for alvorlig leverinsufficiens, herunder (men ikke begrænset til) et nyligt og vedvarende internationalt normaliseret forhold (INR)> 1,4 og/eller tilstedeværelsen af splenomegali og/eller signifikant edderkoppangiom ved fysisk undersøgelse og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterede esophageal varicer.
- Efter investigatorens opfattelse er forsøgspersonen ude af stand til eller uvillig til at overholde undersøgelsesprotokollen
- Forsøgspersonen er et familiemedlem til efterforskeren eller stedets personale
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ADVATE
Baseline ABR vil blive vurderet ud fra blødningslog og klinikjournaler fra det foregående år.
Forsøgspersoner vil initialt blive behandlet standardprofylakse (20 - 40 IE/kg kropsvægt hver 48 ± 6 timer) med rekombinant human koagulationsfaktor VIII til injektion (ADVATE) i 1 år.
Forsøgspersoner skal ordineres ADVATE af den behandlende læge.
Data vil blive indsamlet over en periode på 2 år fra studieoptagelsestidspunktet.
Studiebesøg skal falde sammen med rutinemæssigt omlagte og akutte besøg.
Tilgængelige data fra disse besøg skal transskriberes til case-rapportformularerne (CRF'er).
|
Forsøgspersoner vil initialt blive behandlet standardprofylakse (20 - 40 IE/kg kropsvægt 2 gange en uge) med ADVATE i 1 år.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ABR
Tidsramme: 3 måneder
|
At evaluere den årlige blødningsrate (ABR) hos forsøgspersoner, der anvender standardprofylakse under betingelserne for rutinemæssig praksis.
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
forekomst af nye målled
Tidsramme: 3 måneder
|
Forekomst af nye målled.
|
3 måneder
|
|
Pettersson score af led
Tidsramme: 3 måneder
|
Status for ledsundhed ved røntgen ved hjælp af Pettersson score
|
3 måneder
|
|
magnetisk resonansbilleddannelse scoring af led
Tidsramme: 6 måneder
|
Status for ledsundhed ved hjælp af scoresystem for magnetisk resonansbilleddannelse.
|
6 måneder
|
|
Hæmofili Joint Health Score (HJHS) af led
Tidsramme: 3 måneder
|
Status for ledsundhed ved hjælp af HJHS
|
3 måneder
|
|
Antal ADAVTE-enheder
Tidsramme: 3 måneder
|
Antal rekombinant human koagulationsfaktor VIII til injektion (ADAVTE) enheder, der kræves til blødningsophør og antal ADVATE-infusioner, der kræves til blødningsophør
|
3 måneder
|
|
QoL for patienter med hæmofili
Tidsramme: 3 måneder
|
QoL-vurdering af canadisk hæmofili-resultater - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
|
3 måneder
|
|
Inhibitor rate
Tidsramme: 3 måneder
|
Overvågning af inhibitorhastighed: Inhibitoren vil blive testet ved start af studiet, hver 3. måned og ved afslutning af studiet.
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker MR, Kilcoyne R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S, Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew P, Matsunaga A, Medeiros D, Nugent D, Thomas GA, Thompson AA, McRedmond K, Soucie JM, Austin H, Evatt BL. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
- Astermark J, Petrini P, Tengborn L, Schulman S, Ljung R, Berntorp E. Primary prophylaxis in severe haemophilia should be started at an early age but can be individualized. Br J Haematol. 1999 Jun;105(4):1109-13. doi: 10.1046/j.1365-2141.1999.01463.x.
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, Mantovani L, Mannucci PM; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr;9(4):700-10. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x.
- Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong WY; Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar;10(3):359-67. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.
- Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, Ludlam CA, Mahlangu JN, Mulder K, Poon MC, Street A; Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):e1-47. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x. Epub 2012 Jul 6.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
- Ljung R. Prophylactic therapy in haemophilia. Blood Rev. 2009 Nov;23(6):267-74. doi: 10.1016/j.blre.2009.08.001. Epub 2009 Sep 22.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2014
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. december 2016
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. oktober 2014
Først opslået (Skøn)
31. oktober 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
31. oktober 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. oktober 2014
Sidst verificeret
1. oktober 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Prophylaxis201407008-1
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
Changi General HospitalTilmelding efter invitationLipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australien, Malaysia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekruttering
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Merck Sharp & Dohme LLCIkke rekrutterer endnu
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada