Mexiletinské a nedystrofické myotonie (MYOMEX)
12. ledna 2015 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Účinnost a bezpečnost mexiletinu u nedystrofických myotonií
Strategie léčby u nedystrofických myotonií jsou založeny na selektivních kazuistikách, klinických zkušenostech a teoretickém přínosu. V současnosti je nejslibnějším antimyotonickým lékem mexiletin (MEX), ale jeho výroba byla zastavena. Navrhovaná randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie je navržena tak, aby:
- studovat bezpečnost a účinnost mexiletinu při léčbě nedystrofických myotonií
- validovat elektromyografické testy jako standardizované měřítko výsledku myotonie
- posoudit spolehlivost a platnost nové klinické hodnotící stupnice pro myotonii
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
A. Specifické cíle
Strategie léčby u nedystrofických myotonií jsou založeny na selektivních kazuistikách, klinických zkušenostech a teoretickém přínosu. V současnosti je nejslibnějším antimyotonickým lékem mexiletin (MEX), ale jeho výroba byla zastavena. Navrhovaná randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená s vymývací studií je navržena tak, aby:
- studovat bezpečnost a účinnost mexiletinu při léčbě nedystrofických myotonií
- validovat elektromyografické testy jako standardizované měřítko výsledku myotonie
- posoudit spolehlivost a platnost nové klinické hodnotící stupnice pro myotonii
B. Plán výzkumu Vzhledem k jejich odlišným fenotypům bude 12 subjektů s Paramyotonia Congenita a 12 subjektů s Myotonia Congenita zařazeno do stratifikované studie.
C. Výstupní proměnné
- primární výsledná proměnná: skóre závažnosti tuhosti na stupnici sebehodnocení (100 mm VAS) měřené na začátku, na konci fáze I a fáze II.
sekundární výstupní opatření:
účinnosti:
- standardizované EMG měření po opakovaném krátkém zátěžovém testu při studeném a dlouhém zátěžovém testu
- test židle: čas potřebný k tomu, abyste vstali ze židle, obešli ji a znovu se posadili
- stupnice závažnosti a invalidity myotonie, která má být ověřena)
- stupnice kvality života (INQOL)
- míra výpadků
bezpečnosti:
- četnost a závažnost nežádoucích příhod
- EKG
D. Perspektivy
Předpokládá se, že soud bude:
- poskytnout data, která odůvodňují doporučení pro léčebné strategie pro myotonické pacienty
- poskytnout údaje pro zdůvodnění regulačního schválení mexiletinu AFSAPPS pro léčbu myotonie, aby byla zaručena dostupnost léku pro pacienty
- vyvinout standardizované diagnostické a léčebné hodnocení pro nedystrofické myotonie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení :
- Geneticky definitivní MC a PC.
- Muži a ženy ve věku od 18 do 65 let, kteří jsou schopni splnit podmínky studie.
- Účastníci, kteří pociťují myotonické příznaky dostatečně závažné, aby ospravedlnily léčbu.
Závažnost bude hodnocena na:
- Klinická kritéria: myotonie je považována za závažnou, pokud postihuje alespoň dva segmenty (horní končetina, dolní končetina nebo obličej)
- Kritéria znemožnění: myotonie je považována za závažnou, pokud si pacienti všimnou dopadů na alespoň 3 ze 7 denních činností uvedených v sekci pro zneschopnění klinické škály myotonie (příloha 2).
Pacienti, kteří pociťují myotonické příznaky dostatečně závažné, aby ospravedlnily léčbu, jsou tedy pacienti s myotonií, která zahrnuje alespoň dva segmenty a která má dopad na alespoň 3 denní aktivity.
- Účastníci, kteří jsou drogově naivní nebo ti, kteří dostávají mexiletin v efektivní dávce a souhlasí s ukončením léčby alespoň čtyři dny před zařazením.
- Těhotenství: Ženy: potenciálně neplodící (tj. postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní) nebo musí používat lékařsky uznávaný antikoncepční režim; těhotenský test zajistí, že nejsou těhotné.
- Normální vyšetření srdce prováděné kardiologem včetně EKG a ultrazvuku srdce (pokud nebylo provedeno do 3 měsíců před zkouškou).
Kritéria vyloučení:
- Interkurentní příhoda, která by mohla narušit funkci svalů (infekce, trauma, zlomenina, …)
- Náhodné onemocnění ledvin, jater, dýchacích cest, štítné žlázy, jiné neuromuskulární onemocnění nebo onemocnění srdce, které bude kontraindikovat mexiletin nebo bude narušovat klinické hodnocení.
- Užívání některého z následujících léků, které mohou interferovat se svalovou funkcí: diuretika, antiepileptika (blokátory sodíkových kanálů), antiarytmika, kortikosteroidy, betablokátory,
- Alergie na mexiletin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
Mexiletin / Placebo
|
|
|
Experimentální: 2
Placebo/mexiletin
|
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
skóre závažnosti tuhosti na stupnici sebehodnocení (100 mm VAS)
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
standardizované EMG měření po opakovaném krátkém zátěžovém testu při studeném a dlouhém zátěžovém testu
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
|
test židle: čas potřebný k tomu, abyste vstali ze židle, obešli ji a znovu se posadili
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
|
stupnice závažnosti a invalidity myotonie, která má být ověřena
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
|
stupnice kvality života (INQOL)
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
|
CGI účinnost (Clinical Global Impression-Efficacy index)
Časové okno: 18 dní
|
18 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Vrchní vyšetřovatel: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2015
První zveřejněno (Odhad)
13. ledna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
13. ledna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. ledna 2015
Naposledy ověřeno
1. ledna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Myotonie
- Myotonické poruchy
- Myotonia Congenita
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Látky proti arytmii
- Membránové transportní modulátory
- Napěťově řízené blokátory sodíkových kanálů
- Blokátory sodíkových kanálů
- Mexiletin
Další identifikační čísla studie
- P091101
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .