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Mexiletina e miotonias não distróficas (MYOMEX)

12 de janeiro de 2015 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Eficácia e segurança da mexiletina em miotonias não distróficas

As estratégias de tratamento em miotonias não distróficas são baseadas em relatos de casos seletivos, experiência clínica e benefício teórico. Atualmente, o medicamento antimiotônico mais promissor é a mexiletina (MEX), mas sua fabricação foi interrompida. O estudo proposto randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e cruzado foi projetado para:

  1. estudar a segurança e eficácia da mexiletina para o tratamento de miotonias não distróficas
  2. validar testes eletromiográficos como uma medida de resultado padronizada de miotonia
  3. avaliar a confiabilidade e validade de uma nova escala de classificação clínica para miotonia

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A. Objetivos específicos

As estratégias de tratamento em miotonias não distróficas são baseadas em relatos de casos seletivos, experiência clínica e benefício teórico. Atualmente, o medicamento antimiotônico mais promissor é a mexiletina (MEX), mas sua fabricação foi interrompida. O estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado com wash-out proposto é projetado para:

  • estudar a segurança e eficácia da mexiletina para o tratamento de miotonias não distróficas
  • validar testes eletromiográficos como uma medida de resultado padronizada de miotonia
  • avaliar a confiabilidade e validade de uma nova escala de classificação clínica para miotonia

B. Projeto de pesquisa Devido aos seus fenótipos diferentes, 12 indivíduos com Paramiotonia Congênita e 12 com Miotonia Congênita serão incluídos em um estudo estratificado

C. Variáveis ​​de resultado

  1. variável de resultado primário: a pontuação da gravidade da rigidez em uma escala de autoavaliação (100 mm VAS) medida na linha de base, no final da fase I e fase II.

  2. medidas de resultados secundários:

    • de eficácia:

      • medidas padronizadas de EMG após teste de exercício repetitivo curto no frio e teste de exercício longo
      • teste da cadeira: tempo necessário para levantar de uma cadeira, contorná-la e sentar novamente
      • escala de gravidade e incapacidade de miotonia a ser validada)
      • escala de qualidade de vida (INQOL)
      • taxa de abandono

    • de segurança:

      • frequência e gravidade de eventos adversos
      • eletrocardiograma

D. Perspectivas

Prevê-se que o julgamento irá:

  1. fornecer dados que justifiquem recomendações para estratégias de tratamento para pacientes miotônicos
  2. fornecer dados para justificar a aprovação regulatória da AFSAPPS da mexiletina para o tratamento da miotonia, a fim de garantir a disponibilidade do medicamento para os pacientes
  3. desenvolver avaliação padronizada de diagnóstico e tratamento para miotonias não distróficas

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão :

  • MC e PC geneticamente definidos.
  • Participantes do sexo masculino e feminino, com idades compreendidas entre os 18 e os 65 anos que se encontrem em condições de cumprir as condições do estudo.
  • Participantes que apresentam sintomas miotônicos graves o suficiente para justificar o tratamento.

A gravidade será avaliada em:

  • Critérios clínicos: a miotonia é considerada grave se envolver pelo menos dois segmentos (membro superior, membro inferior ou face)
  • Critérios incapacitantes: a miotonia é considerada grave se os pacientes notarem impactos em pelo menos 3 das 7 atividades diárias listadas na seção incapacitante da escala clínica de miotonia (Anexo 2).

Assim, os pacientes que apresentam sintomas miotônicos graves o suficiente para justificar o tratamento são aqueles com miotonia que envolve pelo menos dois segmentos e que afetam pelo menos 3 atividades diárias.

  • Participantes que nunca tomaram medicamentos ou que receberam mexiletina na dosagem efetiva e concordaram em interromper o tratamento pelo menos quatro dias antes da inclusão.
  • Gravidez: Mulheres: sem potencial para engravidar (ou seja, pós-menopausa ou cirurgicamente estéreis) ou devem usar um regime contraceptivo clinicamente aceito; um teste de gravidez garantirá que não estão grávidas.
  • Exame cardíaco normal realizado por um cardiologista, incluindo eletrocardiograma e ultrassom cardíaco (se não for feito dentro de 3 meses antes do julgamento).

Critério de exclusão :

  • Evento intercorrente que pode interferir na função muscular (infecção, trauma, fratura, …)
  • Doenças renais, hepáticas, respiratórias, tireoidianas, outras doenças neuromusculares ou cardíacas coincidentes que contraindicam a mexiletina ou interferem na avaliação clínica.
  • Uso de qualquer um dos seguintes medicamentos que podem interferir na função muscular: diuréticos, antiepilépticos (bloqueadores dos canais de sódio), antiarrítmicos, corticosteroides, betabloqueadores,
  • Alergia a mexiletina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Mexiletina / Placebo
Medicamento: placebo
Medicamento: Mexiletina
  • Blisters de 10 cápsulas de 200 mg de cloridrato de mexiletina.
  • Os pacientes receberão dose gradual do tratamento como seria feito na prática clínica.
  • A mexiletina será iniciada na dose de 200mg/dia (1 cápsula a ser tomada no início da refeição) e será aumentada em 200mg a cada 3 dias até atingir o máximo de 600mg/dia em 3 tomadas em 1 semana.
  • A duração de cada período de tratamento é de 18 dias no mínimo (máximo de 22 dias).
Experimental: 2
Placebo / Mexiletina
Medicamento: placebo
Medicamento: Mexiletina
  • Blisters de 10 cápsulas de 200 mg de cloridrato de mexiletina.
  • Os pacientes receberão dose gradual do tratamento como seria feito na prática clínica.
  • A mexiletina será iniciada na dose de 200mg/dia (1 cápsula a ser tomada no início da refeição) e será aumentada em 200mg a cada 3 dias até atingir o máximo de 600mg/dia em 3 tomadas em 1 semana.
  • A duração de cada período de tratamento é de 18 dias no mínimo (máximo de 22 dias).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
pontuação da gravidade da rigidez em uma escala de autoavaliação (100 mm VAS)
Prazo: 18 dias
18 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
medidas padronizadas de EMG após teste de exercício repetitivo curto no frio e teste de exercício longo
Prazo: 18 dias
18 dias
teste da cadeira: tempo necessário para levantar de uma cadeira, contorná-la e sentar novamente
Prazo: 18 dias
18 dias
escala de gravidade e incapacidade de miotonia a ser validada
Prazo: 18 dias
18 dias
escala de qualidade de vida (INQOL)
Prazo: 18 dias
18 dias
Eficácia CGI (Índice de Eficácia de Impressão Global Clínica)
Prazo: 18 dias
18 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigador principal: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

13 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

13 de janeiro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2015

Última verificação

1 de janeiro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P091101

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