Mexiletina e miotonie non distrofiche (MYOMEX)
12 gennaio 2015 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Efficacia e sicurezza della mexiletina nelle miotonie non distrofiche
Le strategie terapeutiche nelle miotonie non distrofiche si basano su casi clinici selettivi, esperienza clinica e benefici teorici. Attualmente, il farmaco antimiotonico più promettente è la mexiletina (MEX), ma la sua produzione è stata interrotta. Lo studio crossover proposto, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo è progettato per:
- studiare la sicurezza e l'efficacia della mexiletina per il trattamento delle miotonie non distrofiche
- convalidare i test elettromiografici come misura di esito standardizzata della miotonia
- valutare l'affidabilità e la validità di una nuova scala di valutazione clinica per la miotonia
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
A. Obiettivi specifici
Le strategie terapeutiche nelle miotonie non distrofiche si basano su casi clinici selettivi, esperienza clinica e benefici teorici. Attualmente, il farmaco antimiotonico più promettente è la mexiletina (MEX), ma la sua produzione è stata interrotta. Lo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover con wash-out proposto è progettato per:
- studiare la sicurezza e l'efficacia della mexiletina per il trattamento delle miotonie non distrofiche
- convalidare i test elettromiografici come misura di esito standardizzata della miotonia
- valutare l'affidabilità e la validità di una nuova scala di valutazione clinica per la miotonia
B. Disegno della ricerca A causa dei loro diversi fenotipi, 12 soggetti Paramyotonia Congenita e 12 Myotonia Congenita saranno arruolati in uno studio stratificato
C. Variabili di risultato
- variabile di esito primaria: il punteggio della gravità della rigidità su una scala di autovalutazione (100 mm VAS) misurata al basale, alla fine della fase I e della fase II.
misure di esito secondarie:
di efficacia:
- misure EMG standardizzate dopo test da sforzo breve ripetitivo a freddo e test da sforzo lungo
- chair test: tempo necessario per alzarsi da una sedia, girarci intorno e sedersi di nuovo
- scala di gravità e disabilità della miotonia da convalidare)
- scala della qualità della vita (INQOL)
- tasso di abbandoni
di sicurezza:
- frequenza e gravità degli eventi avversi
- ECG
D. Prospettive
Si prevede che il processo:
- fornire dati che giustificano le raccomandazioni per le strategie di trattamento per i pazienti miotonici
- fornire dati per giustificare l'approvazione normativa AFSAPPS della mexiletina per il trattamento della miotonia al fine di garantire la disponibilità del farmaco per i pazienti
- sviluppare una valutazione diagnostica e terapeutica standardizzata per le miotonie non distrofiche
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 63 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione :
- MC e PC geneticamente definiti.
- Partecipanti di sesso maschile e femminile, di età compresa tra 18 e 65 anni, in grado di rispettare le condizioni dello studio.
- - Partecipanti che manifestano sintomi miotonici abbastanza gravi da giustificare il trattamento.
La gravità sarà valutata su:
- Criteri clinici: la miotonia è considerata grave se coinvolge almeno due segmenti (arto superiore, arto inferiore o volto)
- Criteri disabilitanti: la miotonia è considerata grave se i pazienti notano impatti su almeno 3 delle 7 attività quotidiane elencate nella sezione disabilitante della scala della miotonia clinica (Allegato 2).
Pertanto, i pazienti che manifestano sintomi miotonici abbastanza gravi da giustificare il trattamento sono quelli con miotonia che coinvolge almeno due segmenti e che hanno un impatto su almeno 3 attività quotidiane.
- - Partecipanti naive ai farmaci o coloro che ricevono mexiletina al dosaggio efficace e che accettano di interrompere il trattamento almeno quattro giorni prima dell'inclusione.
- Gravidanza: Donne: non potenzialmente fertili (ovvero, in postmenopausa o chirurgicamente sterili) o devono utilizzare un regime contraccettivo accettato dal punto di vista medico; un test di gravidanza assicurerà che non siano incinte.
- Esame cardiaco normale eseguito da un cardiologo incluso ECG ed ecografia cardiaca (se non eseguito entro 3 mesi prima del processo).
Criteri di esclusione :
- Evento intercorrente che potrebbe interferire con la funzione muscolare (infezione, trauma, frattura, …)
- Malattie renali, epatiche, respiratorie, tiroidee, altre malattie neuromuscolari o cardiache coincidenti che controindicano la mexiletina o interferiscono con la valutazione clinica.
- Uso di uno qualsiasi dei seguenti farmaci che possono interferire con la funzione muscolare: diuretici, antiepilettici (bloccanti dei canali del sodio), antiaritmici, corticosteroidi, beta-bloccanti,
- Allergia alla mexiletina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: 1
Mexiletina/Placebo
|
|
|
Sperimentale: 2
Placebo / Mexiletina
|
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
punteggio della gravità della rigidità su una scala di autovalutazione (100 mm VAS)
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
misure EMG standardizzate dopo test da sforzo breve ripetitivo a freddo e test da sforzo lungo
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
|
chair test: tempo necessario per alzarsi da una sedia, girarci intorno e sedersi di nuovo
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
|
scala di gravità e disabilità della miotonia da convalidare
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
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scala della qualità della vita (INQOL)
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
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Efficacia CGI (Clinical Global Impression - Indice di efficacia)
Lasso di tempo: 18 giorni
|
18 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Investigatore principale: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 gennaio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 gennaio 2015
Primo Inserito (Stima)
13 gennaio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
13 gennaio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 gennaio 2015
Ultimo verificato
1 gennaio 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Miotonia
- Disturbi miotonici
- Miotonia congenita
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antiaritmici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Bloccanti dei canali del sodio voltaggio-dipendenti
- Bloccanti dei canali del sodio
- Mexiletina
Altri numeri di identificazione dello studio
- P091101
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