Mexiletin és nem dystrophiás myotonia (MYOMEX)
2015. január 12. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A mexiletin hatékonysága és biztonságossága nem dystrophiás myotonia esetén
A nem dystrophiás myotonia kezelési stratégiái szelektív esetleírásokon, klinikai tapasztalatokon és elméleti előnyökön alapulnak. Jelenleg a legígéretesebb antimiotóniás gyógyszer a mexiletin (MEX), de gyártását leállították. A javasolt randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat célja:
- tanulmányozza a mexiletin biztonságosságát és hatékonyságát a nem disztrófiás myotonia kezelésében
- validálja az elektromiográfiás teszteket a myotonia standardizált eredménymérőjeként
- értékelje a myotonia új klinikai értékelési skála megbízhatóságát és érvényességét
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A. Konkrét célok
A nem dystrophiás myotonia kezelési stratégiái szelektív esetleírásokon, klinikai tapasztalatokon és elméleti előnyökön alapulnak. Jelenleg a legígéretesebb antimiotóniás gyógyszer a mexiletin (MEX), de gyártását leállították. A javasolt randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, keresztezett kimosódásos vizsgálat célja:
- tanulmányozza a mexiletin biztonságosságát és hatékonyságát a nem disztrófiás myotonia kezelésében
- validálja az elektromiográfiás teszteket a myotonia standardizált eredménymérőjeként
- értékelje a myotonia új klinikai értékelési skála megbízhatóságát és érvényességét
B. A kutatás felépítése Különböző fenotípusaik miatt 12 Paramyotonia Congenita és 12 Myotonia Congenita alanyt vonnak be egy réteges vizsgálatba.
C. Eredményváltozók
- elsődleges kimeneti változó: a merevség súlyosságának pontszáma egy önértékelési skálán (100 mm VAS) a kiinduláskor, az I. és II. fázis végén mérve.
másodlagos eredménymérők:
a hatékonyság:
- szabványos EMG mérések ismétlődő rövid terhelési teszt után hideg és hosszú terhelési teszt során
- szék teszt: idő szükséges ahhoz, hogy felálljon a székről, megkerülje és újra leüljön
- a myotonia súlyossági és rokkantsági skálája validálandó)
- életminőség skála (INQOL)
- a lemorzsolódás aránya
a biztonságról:
- nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
- EKG
D. Perspektívák
A tárgyalás várhatóan:
- olyan adatokat szolgáltatni, amelyek indokolják a myotóniás betegek kezelési stratégiáira vonatkozó ajánlásokat
- adatokat szolgáltatni annak igazolására, hogy az AFSAPPS hatósági jóváhagyja a mexiletint a myotonia kezelésére, hogy garantálni lehessen a gyógyszer elérhetőségét a betegek számára
- szabványosított diagnosztikai és kezelési értékelés kidolgozása a nem disztrófiás myotoniák számára
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Genetikailag meghatározott MC és PC.
- 18 és 65 év közötti férfi és női résztvevők, akik képesek megfelelni a tanulmányi feltételeknek.
- Azok a résztvevők, akiknél a miotóniás tünetek elég súlyosak ahhoz, hogy indokolják a kezelést.
A súlyosság értékelése a következők szerint történik:
- Klinikai kritériumok: a myotonia súlyosnak minősül, ha legalább két szegmenst érint (felső végtag, alsó végtag vagy arc)
- Fogyatékossági kritériumok: a myotonia súlyosnak minősül, ha a betegek a klinikai myotonia skála (2. melléklet) fogyatékossági szakaszában felsorolt 7 napi tevékenység közül legalább 3-nál hatást észlelnek.
Így azok a betegek, akiknél a myotóniás tünetek elég súlyosak ahhoz, hogy indokolják a kezelést, azok a myotonia, amely legalább két szegmenst érint, és legalább 3 napi tevékenységre hatással van.
- Azok a résztvevők, akik nem kábítószerrel kezeltek, vagy akik hatékony dózisban kapnak mexiletint, és beleegyeznek abba, hogy a kezelést legalább négy nappal a felvétel előtt abbahagyják.
- Terhesség: Nők: nem fogamzóképes (azaz posztmenopauzás vagy műtétileg steril), vagy orvosilag elfogadott fogamzásgátlót kell alkalmazniuk; terhességi teszt biztosítja, hogy nem terhes.
- Kardiológus által végzett normál szívvizsgálat, beleértve az EKG-t és a szív ultrahangját (ha a vizsgálat előtt 3 hónapon belül nem történik meg).
Kizárási kritériumok :
- Interkurrens esemény, amely megzavarhatja az izomműködést (fertőzés, trauma, törés,…)
- Véletlenszerű vese-, máj-, légzőszervi, pajzsmirigy-, egyéb neuromuszkuláris vagy szívbetegség, amely ellenjavallt mexiletin vagy zavarja a klinikai értékelést.
- Az alábbi gyógyszerek bármelyikének alkalmazása, amelyek befolyásolhatják az izomműködést: diuretikumok, epilepszia elleni szerek (nátriumcsatorna-blokkolók), antiarrhythmiák, kortikoszteroidok, béta-blokkolók,
- Allergia a mexiletinre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1
Mexiletin / Placebo
|
|
|
Kísérleti: 2
Placebo / Mexiletine
|
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
a merevség súlyosságának pontszáma egy önértékelési skálán (100 mm VAS)
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
szabványos EMG mérések ismétlődő rövid terhelési teszt után hideg és hosszú terhelési teszt során
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
|
szék teszt: idő szükséges ahhoz, hogy felálljon a székről, megkerülje és újra leüljön
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
|
a myotonia súlyossága és rokkantsági skálája validálandó
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
|
életminőség skála (INQOL)
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
|
CGI hatékonyság (Clinical Global Impression-Efficacy Index)
Időkeret: 18 nap
|
18 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Kutatásvezető: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. január 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. január 12.
Első közzététel (Becslés)
2015. január 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. január 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. január 12.
Utolsó ellenőrzés
2015. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Myotonia
- Miotóniás rendellenességek
- Myotonia Congenita
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Aritmia elleni szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Feszültségfüggő nátriumcsatorna blokkolók
- Nátriumcsatorna blokkolók
- Mexiletine
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P091101
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .