Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miotonie meksyletynowe i niedystroficzne (MYOMEX)

12 stycznia 2015 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Skuteczność i bezpieczeństwo meksyletyny w miotoniach niedystroficznych

Strategie leczenia miotonii niedystroficznych opierają się na wybiórczych opisach przypadków, doświadczeniu klinicznym i teoretycznych korzyściach. Obecnie najbardziej obiecującym lekiem antymiotonicznym jest meksyletyna (MEX), ale jej produkcja została wstrzymana. Proponowane randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe ma na celu:

  1. zbadali bezpieczeństwo i skuteczność meksyletyny w leczeniu niedystroficznych miotonii
  2. zwalidować testy elektromiograficzne jako wystandaryzowaną miarę wyników miotonii
  3. ocenić wiarygodność i ważność nowej klinicznej skali oceny miotonii

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

A. Konkretne cele

Strategie leczenia miotonii niedystroficznych opierają się na wybiórczych opisach przypadków, doświadczeniu klinicznym i teoretycznych korzyściach. Obecnie najbardziej obiecującym lekiem antymiotonicznym jest meksyletyna (MEX), ale jej produkcja została wstrzymana. Proponowane randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe z wypłukiwaniem ma na celu:

  • zbadali bezpieczeństwo i skuteczność meksyletyny w leczeniu niedystroficznych miotonii
  • zwalidować testy elektromiograficzne jako wystandaryzowaną miarę wyników miotonii
  • ocenić wiarygodność i ważność nowej klinicznej skali oceny miotonii

B. Projekt badania Ze względu na różne fenotypy 12 pacjentów z Paramyotonia Congenita i 12 pacjentów z Myotonia Congenita zostanie włączonych do wielowarstwowego badania

C. Zmienne wyników

  1. pierwotna zmienna wynikowa: punktacja ciężkości sztywności w skali samooceny (100 mm VAS) mierzona na początku badania, pod koniec fazy I i fazy II.

  2. drugorzędne miary wyników:

    • skuteczności:

      • wystandaryzowane pomiary EMG po powtarzalnym krótkim teście wysiłkowym przy zimnym i długim teście wysiłkowym
      • test krzesła: czas potrzebny do wstania z krzesła, obejścia go i ponownego siedzenia
      • skala ciężkości i niesprawności miotonii do walidacji)
      • skala jakości życia (INQOL)
      • wskaźnik rezygnacji

    • bezpieczeństwa:

      • częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych
      • EKG

D. Perspektywy

Przewiduje się, że rozprawa będzie:

  1. dostarczyć danych uzasadniających zalecenia dotyczące strategii leczenia pacjentów z miotonią
  2. dostarczyć dane uzasadniające zatwierdzenie meksyletyny przez organy regulacyjne AFSAPPS do leczenia miotonii w celu zagwarantowania dostępności leku dla pacjentów
  3. opracować standaryzowaną diagnostykę i ocenę leczenia miotonii niedystroficznych

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Genetycznie określone MC i PC.
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat, którzy są w stanie spełnić warunki badania.
  • Uczestnicy, u których występują objawy miotoniczne na tyle poważne, że uzasadniają leczenie.

Nasilenie zostanie ocenione na podstawie:

  • Kryteria kliniczne: miotonia jest uważana za ciężką, jeśli obejmuje co najmniej dwa segmenty (kończyna górna, kończyna dolna lub twarz)
  • Kryteria powodujące niepełnosprawność: miotonia jest uważana za ciężką, jeśli pacjenci zauważą wpływ na co najmniej 3 z 7 codziennych czynności wymienionych w części klinicznej skali miotonii powodującej niesprawność (załącznik 2).

Tak więc pacjenci, u których objawy miotoniczne są na tyle poważne, że uzasadniają leczenie, to pacjenci z miotonią obejmującą co najmniej dwa segmenty i mającą wpływ na co najmniej 3 codzienne czynności.

  • Uczestnicy, którzy wcześniej nie przyjmowali leków lub otrzymywali meksyletynę w skutecznej dawce i zgodzili się przerwać leczenie co najmniej cztery dni przed włączeniem.
  • Ciąża: Kobiety: nie mogące zajść w ciążę (tj. po menopauzie lub po zabiegu chirurgicznym) lub muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji; test ciążowy zapewni, że nie są w ciąży.
  • Normalne badanie serca przeprowadzone przez kardiologa, w tym EKG i USG serca (jeśli nie zostało wykonane w ciągu 3 miesięcy przed badaniem).

Kryteria wyłączenia :

  • Zdarzenie współistniejące, które mogłoby zakłócić funkcję mięśnia (infekcja, uraz, złamanie, …)
  • Przypadkowa choroba nerek, wątroby, układu oddechowego, tarczycy, inna choroba nerwowo-mięśniowa lub choroba serca, która będzie przeciwwskazaniem do meksyletyny lub zakłóci ocenę kliniczną.
  • Stosowanie któregokolwiek z następujących leków, które mogą wpływać na czynność mięśni: leki moczopędne, leki przeciwpadaczkowe (blokery kanałów sodowych), leki przeciwarytmiczne, kortykosteroidy, beta-adrenolityki,
  • Alergia na meksyletynę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Meksyletyna / Placebo
Lek: placebo
Lek: Meksyletyna
  • Blistry zawierające 10 kapsułek zawierających 200 mg chlorowodorku meksyletyny.
  • Pacjenci będą otrzymywać stopniową dawkę leku, tak jak w praktyce klinicznej.
  • Mexiletine rozpocznie się od 200 mg / dzień (1 kapsułka do przyjęcia na początku posiłku) i będzie zwiększana o 200 mg co 3 dni, aby osiągnąć maksymalnie 600 mg / dzień w 3 kapsułkach przyjmowanych w ciągu 1 tygodnia.
  • Czas trwania każdego okresu leczenia wynosi minimum 18 dni (maksymalnie 22 dni).
Eksperymentalny: 2
Placebo/Meksyletyna
Lek: placebo
Lek: Meksyletyna
  • Blistry zawierające 10 kapsułek zawierających 200 mg chlorowodorku meksyletyny.
  • Pacjenci będą otrzymywać stopniową dawkę leku, tak jak w praktyce klinicznej.
  • Mexiletine rozpocznie się od 200 mg / dzień (1 kapsułka do przyjęcia na początku posiłku) i będzie zwiększana o 200 mg co 3 dni, aby osiągnąć maksymalnie 600 mg / dzień w 3 kapsułkach przyjmowanych w ciągu 1 tygodnia.
  • Czas trwania każdego okresu leczenia wynosi minimum 18 dni (maksymalnie 22 dni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
ocena nasilenia sztywności w skali samooceny (100 mm VAS)
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
wystandaryzowane pomiary EMG po powtarzalnym krótkim teście wysiłkowym przy zimnym i długim teście wysiłkowym
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni
test krzesła: czas potrzebny do wstania z krzesła, obejścia go i ponownego siedzenia
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni
skala ciężkości i niesprawności miotonii do walidacji
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni
skala jakości życia (INQOL)
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni
Skuteczność CGI (Clinical Global Impression-Efficacy index)
Ramy czasowe: 18 dni
18 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Główny śledczy: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 stycznia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P091101

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miotonia wrodzona

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj