美西律和非营养不良性肌强直 (MYOMEX)

纳入标准：

• 遗传确定的 MC 和 PC。
• 男性和女性参与者，年龄在 18 至 65 岁之间，能够遵守研究条件。
• 经历严重到足以证明治疗合理的强直症状的参与者。

严重程度将在以下方面进行评估：

• 临床标准：如果肌强直涉及至少两个部分（上肢、下肢或面部），则视为重度肌强直
• 禁用标准：如果患者注意到对临床肌强直量表（附件 2）禁用部分中列出的 7 项日常活动中的至少 3 项有影响，则肌强直被认为是严重的。

因此，经历严重到足以证明治疗合理的肌强直症状的患者是那些肌强直涉及至少两个节段并且对至少 3 项日常活动有影响的患者。

• 未接受过药物治疗或接受有效剂量美西律并同意至少在纳入前四天停止治疗的参与者。
• 怀孕：女性：无生育潜力（即绝经后或手术绝育）或必须使用医学上可接受的避孕方案；妊娠试验将确保他们没有怀孕。
• 由心脏病专家进行的正常心脏检查，包括心电图和心脏超声检查（如果未在试验前 3 个月内进行）。

排除标准 ：

• 可能干扰肌肉功能的并发事件（感染、外伤、骨折……）
• 巧合的肾脏、肝脏、呼吸系统、甲状腺、其他神经肌肉疾病或心脏病将禁忌美西律或干扰临床评估。
• 使用以下任何可能干扰肌肉功能的药物：利尿剂、抗癫痫药（钠通道阻滞剂）、抗心律失常药、皮质类固醇、β受体阻滞剂、
• 美西律过敏