Mexiletina y Miotonías No Distróficas (MYOMEX)
12 de enero de 2015 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Eficacia y seguridad de mexiletina en miotonías no distróficas
Las estrategias de tratamiento en miotonías no distróficas se basan en informes de casos selectivos, experiencia clínica y beneficio teórico. Actualmente, el medicamento antimiotónico más prometedor es la mexiletina (MEX), pero se detuvo su fabricación. El ensayo cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo propuesto está diseñado para:
- estudiar la seguridad y eficacia de mexiletina para el tratamiento de miotonías no distróficas
- validar las pruebas electromiográficas como una medida de resultado estandarizada de la miotonía
- evaluar la confiabilidad y validez de una nueva escala de calificación clínica para la miotonía
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A. Objetivos específicos
Las estrategias de tratamiento en miotonías no distróficas se basan en informes de casos selectivos, experiencia clínica y beneficio teórico. Actualmente, el medicamento antimiotónico más prometedor es la mexiletina (MEX), pero se detuvo su fabricación. El ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado con lavado propuesto está diseñado para:
- estudiar la seguridad y eficacia de mexiletina para el tratamiento de miotonías no distróficas
- validar las pruebas electromiográficas como una medida de resultado estandarizada de la miotonía
- evaluar la confiabilidad y validez de una nueva escala de calificación clínica para la miotonía
B. Diseño de la investigación Debido a sus diferentes fenotipos, 12 sujetos con paramiotonía congénita y 12 sujetos con miotonía congénita se inscribirán en un ensayo estratificado
C. Variables de resultado
- variable de resultado primaria: la puntuación de la gravedad de la rigidez en una escala de autoevaluación (EVA de 100 mm) medida al inicio, al final de la fase I y la fase II.
medidas de resultado secundarias:
de eficacia:
- medidas estandarizadas de EMG después de una prueba de ejercicio corta repetitiva en frío y una prueba de ejercicio larga
- prueba de la silla: tiempo necesario para levantarse de una silla, caminar alrededor de ella y volver a sentarse
- escala de severidad y discapacidad de la miotonía por validar)
- escala de calidad de vida (INQOL)
- tasa de abandonos
de seguridad:
- frecuencia y gravedad de los eventos adversos
- electrocardiograma
D. Perspectivas
Se prevé que el juicio:
- proporcionar datos que justifiquen las recomendaciones para las estrategias de tratamiento para pacientes miotónicos
- proporcionar datos para justificar la aprobación regulatoria de AFSAPPS de mexiletina para el tratamiento de la miotonía a fin de garantizar la disponibilidad del medicamento para los pacientes
- desarrollar una evaluación estandarizada de diagnóstico y tratamiento para las miotonías no distróficas
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión :
- MC y PC genéticamente definidos.
- Participantes masculinos y femeninos, con edades entre 18 y 65 años que estén en condiciones de cumplir con las condiciones del estudio.
- Participantes que experimentan síntomas miotónicos lo suficientemente graves como para justificar el tratamiento.
La gravedad se evaluará sobre:
- Criterios clínicos: la miotonía se considera grave si afecta al menos a dos segmentos (miembro superior, miembro inferior o cara)
- Criterios de invalidez: la miotonía se considera grave si los pacientes notan impactos en al menos 3 de las 7 actividades diarias enumeradas en la sección de invalidez de la escala clínica de miotonía (Anexo 2).
Por lo tanto, los pacientes que experimentan síntomas miotónicos lo suficientemente graves como para justificar el tratamiento son aquellos con miotonía que involucra al menos dos segmentos y que tienen un impacto en al menos 3 actividades diarias.
- Participantes que no hayan recibido tratamiento previo con medicamentos o que reciban mexiletina en dosis efectivas y acepten interrumpir el tratamiento al menos cuatro días antes de la inclusión.
- Embarazo: Mujeres: no en edad fértil (es decir, posmenopáusicas o quirúrgicamente estériles) o deben usar un régimen anticonceptivo médicamente aceptado; una prueba de embarazo asegurará que no están embarazadas.
- Examen cardíaco normal realizado por un cardiólogo que incluye electrocardiograma y ecografía cardíaca (si no se realizó dentro de los 3 meses anteriores al juicio).
Criterio de exclusión :
- Evento intercurrente que podría interferir con la función muscular (infección, traumatismo, fractura,…)
- Coincidencia de enfermedades renales, hepáticas, respiratorias, tiroideas, otras enfermedades neuromusculares o cardíacas que contraindiquen la mexiletina o interfieran con la evaluación clínica.
- Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos que pueden interferir con la función muscular: diuréticos, antiepilépticos (bloqueadores de los canales de sodio), antiarrítmicos, corticosteroides, betabloqueantes,
- Alergia a la mexiletina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 1
Mexiletina / Placebo
|
|
|
Experimental: 2
Placebo / Mexiletina
|
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
puntuación de la severidad de la rigidez en una escala de autoevaluación (EVA de 100 mm)
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
medidas estandarizadas de EMG después de una prueba de ejercicio corta repetitiva en frío y una prueba de ejercicio larga
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
|
prueba de la silla: tiempo necesario para levantarse de una silla, caminar alrededor de ella y volver a sentarse
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
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escala de severidad y discapacidad de la miotonía por validar
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
|
escala de calidad de vida (INQOL)
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
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Eficacia CGI (Impresión Clínica Global-Índice de eficacia)
Periodo de tiempo: 18 dias
|
18 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Investigador principal: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de enero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de enero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
13 de enero de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2015
Última verificación
1 de enero de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Miotonía
- Trastornos miotónicos
- Miotonía congénita
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canales de sodio activados por voltaje
- Bloqueadores de canales de sodio
- Mexiletina
Otros números de identificación del estudio
- P091101
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .