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Mexiletine et myotonies non dystrophiques (MYOMEX)

12 janvier 2015 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efficacité et innocuité de la mexilétine dans les myotonies non dystrophiques

Les stratégies de traitement des myotonies non dystrophiques sont basées sur des rapports de cas sélectifs, l'expérience clinique et le bénéfice théorique. Actuellement, le médicament antimyotonique le plus prometteur est la mexilétine (MEX) mais sa fabrication a été arrêtée. L'essai croisé proposé, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo est conçu pour :

  1. étudier la sécurité et l'efficacité de la mexilétine pour le traitement des myotonies non dystrophiques
  2. valider les tests électromyographiques en tant que mesure de résultat standardisée de la myotonie
  3. évaluer la fiabilité et la validité d'une nouvelle échelle d'évaluation clinique de la myotonie

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

A. Objectifs spécifiques

Les stratégies de traitement des myotonies non dystrophiques sont basées sur des rapports de cas sélectifs, l'expérience clinique et le bénéfice théorique. Actuellement, le médicament antimyotonique le plus prometteur est la mexilétine (MEX) mais sa fabrication a été arrêtée. L'essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, croisé avec lavage proposé est conçu pour :

  • étudier la sécurité et l'efficacité de la mexilétine pour le traitement des myotonies non dystrophiques
  • valider les tests électromyographiques en tant que mesure de résultat standardisée de la myotonie
  • évaluer la fiabilité et la validité d'une nouvelle échelle d'évaluation clinique de la myotonie

B. Conception de la recherche En raison de leurs phénotypes différents, 12 sujets Paramyotonia Congenita et 12 sujets Myotonia Congenita seront inscrits dans un essai stratifié

C. Variables de résultat

  1. critère de jugement principal : le score de sévérité de la raideur sur une échelle d'auto-évaluation (EVA 100 mm) mesuré à l'inclusion, à la fin de la phase I et de la phase II.

  2. critères de jugement secondaires :

    • d'efficacité :

      • mesures EMG standardisées après un test d'effort court répétitif à froid et un test d'effort long
      • test de la chaise : temps nécessaire pour se lever d'une chaise, en faire le tour et se rasseoir
      • échelle de gravité et d'invalidité de la myotonie à valider)
      • échelle de qualité de vie (INQOL)
      • taux d'abandon

    • de sécurité :

      • fréquence et gravité des événements indésirables
      • ECG

D.Perspectives

Il est prévu que le procès :

  1. fournir des données qui justifient les recommandations de stratégies de traitement pour les patients myotoniques
  2. fournir des données pour justifier l'approbation réglementaire AFSAPPS de la mexilétine pour le traitement de la myotonie afin de garantir la disponibilité du médicament pour les patients
  3. développer une évaluation standardisée du diagnostic et du traitement des myotonies non dystrophiques

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 61 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration :

  • MC et PC génétiquement définis.
  • Participants masculins et féminins, âgés de 18 à 65 ans et capables de se conformer aux conditions de l'étude.
  • Participants qui présentent des symptômes myotoniques suffisamment graves pour justifier un traitement.

La gravité sera évaluée sur :

  • Critères cliniques : la myotonie est considérée comme sévère si elle implique au moins deux segments (membre supérieur, membre inférieur ou visage)
  • Critères invalidants : la myotonie est considérée comme sévère si les patients constatent des retentissements sur au moins 3 des 7 activités quotidiennes listées dans la partie invalidante de l'échelle clinique de la myotonie (Annexe 2).

Ainsi, les patients qui présentent des symptômes myotoniques suffisamment graves pour justifier un traitement sont ceux dont la myotonie implique au moins deux segments et qui ont un impact sur au moins 3 activités quotidiennes.

  • Participants naïfs de traitement ou recevant de la mexilétine à la posologie efficace et acceptant d'arrêter le traitement au moins quatre jours avant l'inclusion.
  • Grossesse : Femmes : potentiel de non-procréation (c'est-à-dire postménopausique ou chirurgicalement stérile) ou doivent utiliser un régime contraceptif médicalement accepté ; un test de grossesse assurera qu'elles ne sont pas enceintes.
  • Examen cardiaque normal effectué par un cardiologue, y compris électrocardiogramme et échographie cardiaque (s'il n'a pas été effectué dans les 3 mois précédant l'essai).

Critère d'exclusion :

  • Événement intercurrent pouvant interférer avec la fonction musculaire (infection, traumatisme, fracture, …)
  • Maladie rénale, hépatique, respiratoire, thyroïdienne, autre maladie neuromusculaire ou maladie cardiaque coïncidente qui contre-indiquera la mexilétine ou interférera avec l'évaluation clinique.
  • Utilisation de l'un des médicaments suivants pouvant interférer avec la fonction musculaire : diurétiques, antiépileptiques (bloquants des canaux sodiques), antiarythmiques, corticostéroïdes, bêta-bloquants,
  • Allergie à la mexilétine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Mexilétine / Placebo
Médicament: placebo
Médicament: Mexilétine
  • Plaquettes thermoformées de 10 gélules de 200 mg de chlorhydrate de mexilétine.
  • Les patients recevront une dose progressive du traitement comme cela se ferait dans la pratique clinique.
  • La mexilétine sera débutée à 200mg/jour (1 gélule à prendre en début de repas) et sera augmentée de 200mg tous les 3 jours pour atteindre un maximum de 600mg/jour en 3 prises en 1 semaine.
  • La durée de chaque période de traitement est de 18 jours minimum (maximum 22 jours).
Expérimental: 2
Placebo / Mexilétine
Médicament: placebo
Médicament: Mexilétine
  • Plaquettes thermoformées de 10 gélules de 200 mg de chlorhydrate de mexilétine.
  • Les patients recevront une dose progressive du traitement comme cela se ferait dans la pratique clinique.
  • La mexilétine sera débutée à 200mg/jour (1 gélule à prendre en début de repas) et sera augmentée de 200mg tous les 3 jours pour atteindre un maximum de 600mg/jour en 3 prises en 1 semaine.
  • La durée de chaque période de traitement est de 18 jours minimum (maximum 22 jours).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
score de sévérité de raideur sur une échelle d'auto-évaluation (EVA 100 mm)
Délai: 18 jours
18 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
mesures EMG standardisées après un test d'effort court répétitif à froid et un test d'effort long
Délai: 18 jours
18 jours
test de la chaise : temps nécessaire pour se lever d'une chaise, en faire le tour et se rasseoir
Délai: 18 jours
18 jours
échelle de gravité et d'invalidité de la myotonie à valider
Délai: 18 jours
18 jours
échelle de qualité de vie (INQOL)
Délai: 18 jours
18 jours
Efficacité CGI (Clinical Global Impression- Efficacy index)
Délai: 18 jours
18 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Chercheur principal: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2015

Première publication (Estimation)

13 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

13 janvier 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2015

Dernière vérification

1 janvier 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P091101

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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