Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Meksiletiini ja ei-dystrofiset myotoniat (MYOMEX)

maanantai 12. tammikuuta 2015 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Meksiletiinin tehokkuus ja turvallisuus ei-dystrofisissa myotonioissa

Ei-dystrofisten myotonioiden hoitostrategiat perustuvat valikoiviin tapausraportteihin, kliiniseen kokemukseen ja teoreettiseen hyötyyn. Tällä hetkellä lupaavin antimyotoninen lääke on meksiletiini (MEX), mutta sen valmistus lopetettiin. Ehdotettu satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus on suunniteltu:

  1. tutkia meksiletiinin turvallisuutta ja tehoa ei-dystrofisten myotonian hoidossa
  2. validoida elektromyografiset testit standardisoituna myotonian tulosmittana
  3. arvioida myotoniaa koskevan uuden kliinisen luokitusasteikon luotettavuus ja validiteetti

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

A. Erityiset tavoitteet

Ei-dystrofisten myotonioiden hoitostrategiat perustuvat valikoiviin tapausraportteihin, kliiniseen kokemukseen ja teoreettiseen hyötyyn. Tällä hetkellä lupaavin antimyotoninen lääke on meksiletiini (MEX), mutta sen valmistus lopetettiin. Ehdotettu satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, risteytetty pesuainetutkimus on suunniteltu:

  • tutkia meksiletiinin turvallisuutta ja tehoa ei-dystrofisten myotonian hoidossa
  • validoida elektromyografiset testit standardisoituna myotonian tulosmittana
  • arvioida myotoniaa koskevan uuden kliinisen luokitusasteikon luotettavuus ja validiteetti

B. Tutkimuksen suunnittelu Erilaisten fenotyyppien vuoksi 12 Paramyotonia Congenita- ja 12 Myotonia Congenita -potilasta otetaan mukaan kerrostettuun tutkimukseen

C. Tulosmuuttujat

  1. ensisijainen tulosmuuttuja: jäykkyyden vakavuuden pisteet itsearviointiasteikolla (100 mm VAS) mitattuna lähtötasolla, vaiheen I ja vaiheen II lopussa.

  2. toissijaiset tulosmittaukset:

    • tehosta:

      • standardoidut EMG-mittaukset toistuvan lyhyen rasitustestin jälkeen kylmässä ja pitkässä rasitustestissä
      • tuolitesti: tarvittava aika nousta ylös tuolista, kävellä sen ympäri ja istua uudelleen
      • myotonian vakavuus ja vammaisuusasteikko validoitava)
      • elämänlaatuasteikko (INQOL)
      • keskeyttäneiden määrä

    • turvallisuudesta:

      • haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
      • EKG

D. Näkökulmat

Oikeudenkäynnissä odotetaan:

  1. antaa tietoja, jotka oikeuttavat suosituksia myotonisten potilaiden hoitostrategioista
  2. toimittaa tietoja, jotka oikeuttavat AFSAPPS:n viranomaisen hyväksynnän meksiletiinille myotonian hoitoon, jotta taataan lääkkeen saatavuus potilaille
  3. kehittää standardoitua diagnostiikka- ja hoitoarviointia ei-dystrofisille myotonioille

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Geneettisesti selvä MC ja PC.
  • Mies- ja naispuoliset osallistujat, 18–65-vuotiaat, jotka voivat täyttää opiskeluehdot.
  • Osallistujat, joilla on riittävän vakavia myotonisia oireita hoidon perusteeksi.

Vakavuus arvioidaan:

  • Kliiniset kriteerit: myotoniaa pidetään vakavana, jos se käsittää vähintään kaksi segmenttiä (ylaraaja, alaraaja tai kasvot)
  • Vammautumiskriteerit: myotoniaa pidetään vakavana, jos potilas havaitsee vaikutuksia vähintään kolmessa seitsemästä päivittäisestä toiminnasta, jotka on lueteltu kliinisen myotonia-asteikon vammautumisosassa (liite 2).

Näin ollen potilaat, joilla on riittävän vakavia myotonisia oireita hoidon oikeuttamiseksi, ovat niitä, joilla on myotonia, joka käsittää vähintään kaksi segmenttiä ja joka vaikuttaa vähintään kolmeen päivittäiseen toimintaan.

  • Osallistujat, jotka eivät ole huumeita käyttäviä tai jotka saavat meksiletiiniä tehokkaalla annostuksella ja suostuvat lopettamaan hoidon vähintään neljä päivää ennen sisällyttämistä.
  • Raskaus: Naiset: ei-hedelmöitysikä (eli postmenopausaaliset tai kirurgisesti steriilit) tai heidän on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa; raskaustesti varmistaa, että he eivät ole raskaana.
  • Normaali sydäntutkimus, jonka suorittaa kardiologi, mukaan lukien EKG ja sydämen ultraääni (jos sitä ei ole tehty 3 kuukauden kuluessa ennen koetta).

Poissulkemiskriteerit:

  • Väliaikainen tapahtuma, joka voi häiritä lihasten toimintaa (infektio, trauma, murtuma,…)
  • Satunnainen munuaisten, maksan, hengityselinten, kilpirauhasen tai muu hermo-lihassairaus tai sydänsairaus, joka on vasta-aiheinen meksiletiinille tai häiritsee kliinistä arviointia.
  • Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä, jotka voivat häiritä lihasten toimintaa: diureetit, epilepsialääkkeet (natriumkanavasalpaajat), rytmihäiriölääkkeet, kortikosteroidit, beetasalpaajat,
  • Allergia meksiletiinille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Meksiletiini / Placebo
Lääke: plasebo
Lääke: Meksiletiini
  • 10 kapselin läpipainopakkaukset, joissa on 200 mg meksiletiinihydrokloridia.
  • Potilaat saavat hoitoa asteittain, kuten kliinisessä käytännössä tehdään.
  • Mexiletine aloitetaan annoksella 200 mg/vrk (1 kapseli otetaan aterian alussa) ja annosta nostetaan 200 mg:lla joka 3. päivä, jotta saavutetaan maksimiannos 600 mg/vrk 3 annoksella viikossa.
  • Kunkin hoitojakson kesto on vähintään 18 päivää (enintään 22 päivää).
Kokeellinen: 2
Placebo / meksiletiini
Lääke: plasebo
Lääke: Meksiletiini
  • 10 kapselin läpipainopakkaukset, joissa on 200 mg meksiletiinihydrokloridia.
  • Potilaat saavat hoitoa asteittain, kuten kliinisessä käytännössä tehdään.
  • Mexiletine aloitetaan annoksella 200 mg/vrk (1 kapseli otetaan aterian alussa) ja annosta nostetaan 200 mg:lla joka 3. päivä, jotta saavutetaan maksimiannos 600 mg/vrk 3 annoksella viikossa.
  • Kunkin hoitojakson kesto on vähintään 18 päivää (enintään 22 päivää).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
jäykkyyden vakavuuden pisteet itsearviointiasteikolla (100 mm VAS)
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
standardoidut EMG-mittaukset toistuvan lyhyen rasitustestin jälkeen kylmässä ja pitkässä rasitustestissä
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää
tuolitesti: tarvittava aika nousta ylös tuolista, kävellä sen ympäri ja istua uudelleen
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää
myotonian vakavuus ja vammaisuusasteikko validoitava
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää
elämänlaatuasteikko (INQOL)
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää
CGI-tehokkuus (Clinical Global Impression-Efficacy index)
Aikaikkuna: 18 päivää
18 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Päätutkija: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 13. tammikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P091101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa