Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mexiletin och icke-dystrofiska myotonier (MYOMEX)

12 januari 2015 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt och säkerhet av Mexiletine vid icke-dystrofiska myotonier

Behandlingsstrategier vid icke-dystrofiska myotonier baseras på selektiva fallrapporter, klinisk erfarenhet och teoretisk nytta. För närvarande är det mest lovande antimyotoniska läkemedlet mexiletin (MEX), men tillverkningen stoppades. Den föreslagna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, crossover-studien är utformad för att:

  1. studera säkerheten och effekten av mexiletin för behandling av icke-dystrofiska myotonier
  2. validera elektromyografiska tester som ett standardiserat utfallsmått på myotoni
  3. bedöma tillförlitligheten och giltigheten av en ny klinisk betygsskala för myotoni

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

A. Specifika mål

Behandlingsstrategier vid icke-dystrofiska myotonier baseras på selektiva fallrapporter, klinisk erfarenhet och teoretisk nytta. För närvarande är det mest lovande antimyotoniska läkemedlet mexiletin (MEX), men tillverkningen stoppades. Den föreslagna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, crossover med uttvättningsstudie är utformad för att:

  • studera säkerheten och effekten av mexiletin för behandling av icke-dystrofiska myotonier
  • validera elektromyografiska tester som ett standardiserat utfallsmått på myotoni
  • bedöma tillförlitligheten och giltigheten av en ny klinisk betygsskala för myotoni

B. Forskningsdesign På grund av deras olika fenotyper kommer 12 Paramyotonia Congenita- och 12 Myotonia Congenita-personer att inkluderas i en stratifierad studie

C. Utfallsvariabler

  1. primär utfallsvariabel: poängen för styvhetsgrad på en självbedömningsskala (100 mm VAS) mätt vid baslinjen, i slutet av fas I och fas II.

  2. sekundära resultatmått:

    • av effektivitet:

      • standardiserade EMG-mått efter repetitivt kort träningstest vid kallt och långt träningstest
      • stolstest: tid som behövs för att resa sig från en stol, gå runt den och sätta sig ner igen
      • svårighetsgrad och handikappskala för myotoni som ska valideras)
      • livskvalitetsskala (INQOL)
      • andelen avhopp

    • av säkerhet:

      • biverkningsfrekvens och svårighetsgrad
      • EKG

D. Perspektiv

Det förväntas att rättegången kommer att:

  1. tillhandahålla data som motiverar rekommendationer för behandlingsstrategier för myotona patienter
  2. tillhandahålla data för att motivera AFSAPPS regulatoriska godkännande av mexiletin för behandling av myotoni för att garantera tillgängligheten av läkemedlet för patienter
  3. utveckla standardiserad diagnostisk och behandlingsbedömning för icke-dystrofiska myotonier

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Genetiskt bestämd MC och PC.
  • Manliga och kvinnliga deltagare, mellan 18 och 65 år som kan uppfylla studievillkoren.
  • Deltagare som upplever myotoniska symtom som är tillräckligt allvarliga för att motivera behandling.

Allvarligheten kommer att utvärderas på:

  • Kliniska kriterier: myotoni anses som allvarlig om den involverar minst två segment (övre extremitet, nedre extremitet eller ansikte)
  • Invalidiserande kriterier: myotoni anses vara allvarligt om patienter märker effekter på minst 3 av de 7 dagliga aktiviteterna som anges i invalidiserande avsnitt av den kliniska myotoniskalan (bilaga 2).

Patienter som upplever myotoniska symtom som är tillräckligt allvarliga för att motivera behandling är de med myotoni som involverar minst två segment och som har en inverkan på minst 3 dagliga aktiviteter.

  • Deltagare som är drognaiva eller de som får mexiletin i effektiv dos och samtycker till att avbryta behandlingen minst fyra dagar före inkluderingen.
  • Graviditet: Kvinnor: icke fertil ålder (d.v.s. postmenopausala eller kirurgiskt sterila) eller måste använda en medicinskt accepterad preventivmetod; ett graviditetstest kommer att säkerställa att de inte är gravida.
  • Normal hjärtundersökning utförd av en kardiolog inklusive EKG och hjärtultraljud (om det inte görs inom 3 månader före försöket).

Exklusions kriterier :

  • Interkurrent händelse som kan störa muskelfunktionen (infektion, trauma, fraktur, …)
  • Tillfällig njur-, lever-, andnings-, sköldkörtelsjukdom, annan neuromuskulär sjukdom eller hjärtsjukdom som kontraindicerar mexiletin eller stör klinisk utvärdering.
  • Användning av något av följande läkemedel som kan störa muskelfunktionen: diuretika, antiepileptika (natriumkanalblockerare), antiarytmika, kortikosteroider, betablockerare,
  • Allergi mot mexiletin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Mexiletine / Placebo
Läkemedel: placebo
Läkemedel: Mexiletin
  • Blister med 10 kapslar med 200 mg mexiletinhydroklorid.
  • Patienterna kommer att få en gradvis dos av behandlingen som den skulle göras i klinisk praxis.
  • Mexiletin kommer att påbörjas med 200 mg/dag (1 kapsel tas i början av måltiden) och kommer att ökas med 200 mg var 3:e dag för att nå maximalt 600 mg/dag av 3 tagna på 1 vecka.
  • Varaktigheten av varje behandlingsperiod är minst 18 dagar (högst 22 dagar).
Experimentell: 2
Placebo / Mexiletine
Läkemedel: placebo
Läkemedel: Mexiletin
  • Blister med 10 kapslar med 200 mg mexiletinhydroklorid.
  • Patienterna kommer att få en gradvis dos av behandlingen som den skulle göras i klinisk praxis.
  • Mexiletin kommer att påbörjas med 200 mg/dag (1 kapsel tas i början av måltiden) och kommer att ökas med 200 mg var 3:e dag för att nå maximalt 600 mg/dag av 3 tagna på 1 vecka.
  • Varaktigheten av varje behandlingsperiod är minst 18 dagar (högst 22 dagar).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
poäng av styvhetsgrad på en självbedömningsskala (100 mm VAS)
Tidsram: 18 dagar
18 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
standardiserade EMG-mått efter repetitivt kort träningstest vid kallt och långt träningstest
Tidsram: 18 dagar
18 dagar
stolstest: tid som behövs för att resa sig från en stol, gå runt den och sätta sig ner igen
Tidsram: 18 dagar
18 dagar
svårighets- och funktionsnedsättningsskala för myotoni ska valideras
Tidsram: 18 dagar
18 dagar
livskvalitetsskala (INQOL)
Tidsram: 18 dagar
18 dagar
CGI-effektivitet (Clinical Global Impression- Efficacy index)
Tidsram: 18 dagar
18 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Huvudutredare: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2015

Första postat (Uppskatta)

13 januari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 januari 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2015

Senast verifierad

1 januari 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P091101

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonia Congenita

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera