Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mexiletine og ikke-dystrofiske myotonier (MYOMEX)

12. januar 2015 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt og sikkerhet av Mexiletine i ikke-dystrofiske myotonier

Behandlingsstrategier ved ikke-dystrofiske myotonier er basert på selektive kasusrapporter, klinisk erfaring og teoretisk nytte. For tiden er den mest lovende antimyotoniske medisinen mexiletin (MEX), men produksjonen ble stoppet. Den foreslåtte randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, crossover-studien er utformet for å:

  1. studere sikkerheten og effekten av mexiletin for behandling av ikke-dystrofiske myotonier
  2. validere elektromyografiske tester som et standardisert utfallsmål på myotoni
  3. vurdere påliteligheten og validiteten til en ny klinisk vurderingsskala for myotoni

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

A. Spesifikke mål

Behandlingsstrategier ved ikke-dystrofiske myotonier er basert på selektive kasusrapporter, klinisk erfaring og teoretisk nytte. For tiden er den mest lovende antimyotoniske medisinen mexiletin (MEX), men produksjonen ble stoppet. Den foreslåtte randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, crossover med utvaskingsstudie er designet for å:

  • studere sikkerheten og effekten av mexiletin for behandling av ikke-dystrofiske myotonier
  • validere elektromyografiske tester som et standardisert utfallsmål på myotoni
  • vurdere påliteligheten og validiteten til en ny klinisk vurderingsskala for myotoni

B. Forskningsdesign På grunn av deres forskjellige fenotyper, vil 12 Paramyotonia Congenita- og 12 Myotonia Congenita-personer bli registrert i en stratifisert studie

C. Utfallsvariabler

  1. primær utfallsvariabel: poengsummen for alvorlighetsgrad av stivhet på en egenvurderingsskala (100 mm VAS) målt ved baseline, ved slutten av fase I og fase II.

  2. sekundære resultatmål:

    • av effektivitet:

      • standardiserte EMG-mål etter repeterende kort treningstest ved kald og lang treningstest
      • stoltest: tid som trengs for å reise seg fra en stol, gå rundt den og sette seg ned igjen
      • alvorlighetsgrad og funksjonshemming skala for myotoni som skal valideres)
      • livskvalitetsskala (INQOL)
      • andel frafall

    • av sikkerhet:

      • frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
      • EKG

D. Perspektiver

Det er forventet at rettssaken vil:

  1. gi data som rettferdiggjør anbefalinger for behandlingsstrategier for myotoniske pasienter
  2. gi data for å rettferdiggjøre AFSAPPS regulatoriske godkjenning av mexiletin for behandling av myotoni for å garantere tilgjengeligheten av stoffet for pasienter
  3. utvikle standardisert diagnostisk og behandlingsvurdering for ikke-dystrofiske myotonier

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Genetisk bestemt MC og PC.
  • Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 18 til 65 år som er i stand til å overholde studievilkårene.
  • Deltakere som opplever myotoniske symptomer alvorlige nok til å rettferdiggjøre behandling.

Alvorlighetsgraden vil bli evaluert på:

  • Kliniske kriterier: myotoni anses som alvorlig hvis det involverer minst to segmenter (øvre lem, underekstremitet eller ansikt)
  • Invalidiserende kriterier: myotoni anses som alvorlig hvis pasienter merker innvirkning på minst 3 av de 7 daglige aktivitetene som er oppført i invalidiserende delen av skalaen for klinisk myotoni (vedlegg 2).

Pasienter som opplever myotoniske symptomer som er alvorlige nok til å rettferdiggjøre behandling, er de med myotoni som involverer minst to segmenter og som har innvirkning på minst 3 daglige aktiviteter.

  • Deltakere som er naive medikamenter eller de som får mexiletin med effektiv dosering og samtykker i å stoppe behandlingen minst fire dager før inkludering.
  • Graviditet: Kvinner: ikke-fertile (dvs. postmenopausale eller kirurgisk sterile) eller må bruke et medisinsk akseptert prevensjonsregime; en graviditetstest vil sikre at de ikke er gravide.
  • Normal hjerteundersøkelse utført av en kardiolog inkludert EKG og hjerteultralyd (hvis ikke gjort innen 3 måneder før prøveperioden).

Ekskluderingskriterier:

  • Interkurrent hendelse som kan forstyrre muskelfunksjonen (infeksjon, traumer, brudd, ...)
  • Tilfeldig nyre-, lever-, luftveis-, skjoldbruskkjertelsykdom, annen nevromuskulær sykdom eller hjertesykdom som vil kontraindisere mexiletin eller forstyrre klinisk evaluering.
  • Bruk av noen av følgende medisiner som kan forstyrre muskelfunksjonen: diuretika, antiepileptika (natriumkanalblokkere), antiarytmika, kortikosteroider, betablokkere,
  • Allergi mot mexiletin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Mexiletine / Placebo
Legemiddel: placebo
Legemiddel: Mexiletine
  • Blisterpakninger med 10 kapsler med 200 mg mexiletinhydroklorid.
  • Pasienter vil få en gradvis dose av behandlingen slik det vil bli gjort i klinisk praksis.
  • Mexiletine vil startes med 200 mg/dag (1 kapsel tas i begynnelsen av måltidet) og økes med 200 mg hver 3. dag for å nå maksimalt 600 mg/dag i 3 tatt i løpet av 1 uke.
  • Varigheten av hver behandlingsperiode er minimum 18 dager (maksimalt 22 dager).
Eksperimentell: 2
Placebo / Mexiletine
Legemiddel: placebo
Legemiddel: Mexiletine
  • Blisterpakninger med 10 kapsler med 200 mg mexiletinhydroklorid.
  • Pasienter vil få en gradvis dose av behandlingen slik det vil bli gjort i klinisk praksis.
  • Mexiletine vil startes med 200 mg/dag (1 kapsel tas i begynnelsen av måltidet) og økes med 200 mg hver 3. dag for å nå maksimalt 600 mg/dag i 3 tatt i løpet av 1 uke.
  • Varigheten av hver behandlingsperiode er minimum 18 dager (maksimalt 22 dager).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
score for stivhetsgrad på en egenvurderingsskala (100 mm VAS)
Tidsramme: 18 dager
18 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
standardiserte EMG-mål etter repeterende kort treningstest ved kald og lang treningstest
Tidsramme: 18 dager
18 dager
stoltest: tid som trengs for å reise seg fra en stol, gå rundt den og sette seg ned igjen
Tidsramme: 18 dager
18 dager
alvorlighetsgrad og funksjonshemming skala for myotoni som skal valideres
Tidsramme: 18 dager
18 dager
livskvalitetsskala (INQOL)
Tidsramme: 18 dager
18 dager
CGI-effektivitet (Clinical Global Impression- Efficacy Index)
Tidsramme: 18 dager
18 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hovedetterforsker: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. januar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2015

Sist bekreftet

1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P091101

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere