Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Mexiletin und nicht dystrophische Myotonien (MYOMEX)

12. Januar 2015 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletin bei nicht-dystrophischen Myotonien

Behandlungsstrategien bei nicht-dystrophischen Myotonien basieren auf ausgewählten Fallberichten, klinischer Erfahrung und theoretischem Nutzen. Das derzeit vielversprechendste antimyotonische Medikament ist Mexiletin (MEX), dessen Herstellung jedoch eingestellt wurde. Die vorgeschlagene randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie soll:

  1. Studieren Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin zur Behandlung von nicht-dystrophischen Myotonien
  2. validieren elektromyographische Tests als standardisiertes Ergebnismaß für Myotonie
  3. Bewertung der Zuverlässigkeit und Gültigkeit einer neuen klinischen Bewertungsskala für Myotonie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

A. Spezifische Ziele

Behandlungsstrategien bei nicht-dystrophischen Myotonien basieren auf ausgewählten Fallberichten, klinischer Erfahrung und theoretischem Nutzen. Das derzeit vielversprechendste antimyotonische Medikament ist Mexiletin (MEX), dessen Herstellung jedoch eingestellt wurde. Die vorgeschlagene randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie mit Auswaschung soll:

  • Studieren Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin zur Behandlung von nicht-dystrophischen Myotonien
  • validieren elektromyographische Tests als standardisiertes Ergebnismaß für Myotonie
  • Bewertung der Zuverlässigkeit und Gültigkeit einer neuen klinischen Bewertungsskala für Myotonie

B. Forschungsdesign Aufgrund ihrer unterschiedlichen Phänotypen werden 12 Patienten mit Paramyotonia Congenita und 12 Myotonia Congenita in eine stratifizierte Studie aufgenommen

C. Ergebnisvariablen

  1. Primäre Ergebnisvariable: die Punktzahl für den Schweregrad der Steifheit auf einer Selbstbeurteilungsskala (100 mm VAS), gemessen zu Studienbeginn, am Ende von Phase I und Phase II.

  2. sekundäre Ergebnismaße:

    • der Wirksamkeit:

      • standardisierte EMG-Messungen nach wiederholtem kurzen Belastungstest bei Kälte und langem Belastungstest
      • Stuhltest: Benötigte Zeit, um von einem Stuhl aufzustehen, um ihn herumzugehen und sich wieder hinzusetzen
      • zu validierende Schweregrad- und Behinderungsskala der Myotonie)
      • Lebensqualitätsskala (INQOL)
      • Abbrecherquote

    • der Sicherheit:

      • Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
      • EKG

D. Perspektiven

Es wird erwartet, dass der Prozess:

  1. liefern Daten, die Empfehlungen für Behandlungsstrategien für myotone Patienten rechtfertigen
  2. Bereitstellung von Daten zur Rechtfertigung der AFSAPPS-Zulassung von Mexiletin zur Behandlung von Myotonie, um die Verfügbarkeit des Medikaments für Patienten zu gewährleisten
  3. Entwicklung einer standardisierten Diagnose- und Behandlungsbewertung für nicht-dystrophische Myotonien

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 63 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Genetisch eindeutig MC und PC.
  • Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter zwischen 18 und 65 Jahren, die in der Lage sind, die Studienbedingungen einzuhalten.
  • Teilnehmer, bei denen myotone Symptome auftreten, die schwer genug sind, um eine Behandlung zu rechtfertigen.

Der Schweregrad wird bewertet auf:

  • Klinische Kriterien: Myotonie gilt als schwer, wenn sie mindestens zwei Segmente betrifft (obere Extremität, untere Extremität oder Gesicht)
  • Behinderungskriterien: Myotonie gilt als schwerwiegend, wenn Patienten Auswirkungen auf mindestens 3 der 7 täglichen Aktivitäten bemerken, die im Abschnitt zur Behinderung der klinischen Myotonie-Skala (Anhang 2) aufgeführt sind.

Daher sind Patienten, bei denen myotone Symptome schwer genug sind, um eine Behandlung zu rechtfertigen, diejenigen mit Myotonie, die mindestens zwei Segmente betrifft und die mindestens 3 tägliche Aktivitäten beeinträchtigen.

  • Teilnehmer, die drogennaiv sind oder solche, die Mexiletin in einer wirksamen Dosierung erhalten und sich bereit erklären, die Behandlung mindestens vier Tage vor der Aufnahme zu beenden.
  • Schwangerschaft: Frauen: nicht gebärfähiges Potenzial (d. h. postmenopausal oder chirurgisch steril) oder müssen ein medizinisch anerkanntes Verhütungsschema anwenden; ein Schwangerschaftstest stellt sicher, dass sie nicht schwanger sind.
  • Normale Herzuntersuchung, die von einem Kardiologen durchgeführt wird, einschließlich EKG und Herzultraschall (falls nicht innerhalb von 3 Monaten vor dem Versuch durchgeführt).

Ausschlusskriterien :

  • Interkurrentes Ereignis, das die Muskelfunktion beeinträchtigen könnte (Infektion, Trauma, Fraktur, …)
  • Zufällige Nieren-, Leber-, Atemwegs-, Schilddrüsen- oder andere neuromuskuläre Erkrankungen oder Herzerkrankungen, die Mexiletin kontraindizieren oder die klinische Bewertung beeinträchtigen.
  • Verwendung eines der folgenden Medikamente, die die Muskelfunktion beeinträchtigen können: Diuretika, Antiepileptika (Natriumkanalblocker), Antiarrhythmika, Kortikosteroide, Betablocker,
  • Allergie gegen Mexiletin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Mexiletin / Placebo
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Mexiletin
  • Blisterpackungen mit 10 Kapseln mit 200 mg Mexiletinhydrochlorid.
  • Die Patienten erhalten eine schrittweise Dosis der Behandlung, wie sie in der klinischen Praxis durchgeführt würde.
  • Mexiletin wird mit 200 mg / Tag begonnen (1 Kapsel zu Beginn der Mahlzeit eingenommen) und alle 3 Tage um 200 mg erhöht, um ein Maximum von 600 mg / Tag in 3 eingenommenen Tagen in 1 Woche zu erreichen.
  • Die Dauer jeder Behandlungsperiode beträgt mindestens 18 Tage (maximal 22 Tage).
Experimental: 2
Placebo / Mexiletin
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Mexiletin
  • Blisterpackungen mit 10 Kapseln mit 200 mg Mexiletinhydrochlorid.
  • Die Patienten erhalten eine schrittweise Dosis der Behandlung, wie sie in der klinischen Praxis durchgeführt würde.
  • Mexiletin wird mit 200 mg / Tag begonnen (1 Kapsel zu Beginn der Mahlzeit eingenommen) und alle 3 Tage um 200 mg erhöht, um ein Maximum von 600 mg / Tag in 3 eingenommenen Tagen in 1 Woche zu erreichen.
  • Die Dauer jeder Behandlungsperiode beträgt mindestens 18 Tage (maximal 22 Tage).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung des Schweregrads der Steifheit auf einer Selbstbeurteilungsskala (100 mm VAS)
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
standardisierte EMG-Messungen nach wiederholtem kurzen Belastungstest bei Kälte und langem Belastungstest
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage
Stuhltest: Benötigte Zeit, um von einem Stuhl aufzustehen, um ihn herumzugehen und sich wieder hinzusetzen
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage
Schweregrad und Behinderungsskala der Myotonie müssen validiert werden
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage
Lebensqualitätsskala (INQOL)
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage
CGI-Wirksamkeit (Clinical Global Impression-Efficacy Index)
Zeitfenster: 18 Tage
18 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hauptermittler: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. Januar 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2015

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P091101

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myotonia congenita

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kuwait

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren