Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Мексилетин и недистрофические миотонии (MYOMEX)

12 января 2015 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Эффективность и безопасность мексилетина при недистрофических миотониях

Стратегии лечения недистрофических миотоний основаны на отдельных клинических случаях, клиническом опыте и теоретических преимуществах. В настоящее время наиболее перспективным антимиотоническим препаратом является мексилетин (МЕХ), но его производство прекращено. Предлагаемое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование предназначено для:

  1. изучить безопасность и эффективность мексилетина для лечения недистрофических миотоний
  2. утвердить электромиографические тесты в качестве стандартизированного критерия исхода миотонии
  3. оценить надежность и достоверность новой шкалы клинической оценки миотонии

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

А. Конкретные цели

Стратегии лечения недистрофических миотоний основаны на отдельных клинических случаях, клиническом опыте и теоретических преимуществах. В настоящее время наиболее перспективным антимиотоническим препаратом является мексилетин (МЕХ), но его производство прекращено. Предлагаемое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование с вымыванием предназначено для:

  • изучить безопасность и эффективность мексилетина для лечения недистрофических миотоний
  • утвердить электромиографические тесты в качестве стандартизированного критерия исхода миотонии
  • оценить надежность и достоверность новой шкалы клинической оценки миотонии

B. Дизайн исследования Из-за различных фенотипов 12 пациентов с врожденной парамиотонией и 12 субъектами с врожденной миотонией будут включены в стратифицированное исследование.

C. Переменные результатов

  1. первичная конечная переменная: оценка тяжести скованности по шкале самооценки (100 мм ВАШ), измеренная в начале исследования, в конце фазы I и фазы II.

  2. вторичные показатели результата:

    • эффективности:

      • стандартизированные показатели ЭМГ после повторной короткой нагрузочной пробы на холоде и длительной нагрузочной пробы
      • тест со стулом: время, необходимое для того, чтобы встать со стула, обойти его и снова сесть
      • шкала тяжести и нетрудоспособности миотонии подлежит валидации)
      • шкала качества жизни (INQOL)
      • уровень отсева

    • безопасности:

      • частота и тяжесть нежелательных явлений
      • ЭКГ

Д. Перспективы

Ожидается, что суд будет:

  1. предоставить данные, обосновывающие рекомендации по стратегиям лечения пациентов с миотонией
  2. предоставить данные, подтверждающие одобрение регулирующим органом AFSAPPS мексилетина для лечения миотонии, чтобы гарантировать доступность препарата для пациентов
  3. разработать стандартизированную диагностику и оценку лечения недистрофических миотоний

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

  • Генетически определенные МС и ПК.
  • Участники мужского и женского пола в возрасте от 18 до 65 лет, способные соблюдать условия исследования.
  • Участники, которые испытывают миотонические симптомы, достаточно серьезные, чтобы оправдать лечение.

Тяжесть будет оцениваться по:

  • Клинические критерии: миотония считается тяжелой, если она затрагивает не менее двух сегментов (верхняя конечность, нижняя конечность или лицо).
  • Критерии инвалидизации: миотония считается тяжелой, если пациенты отмечают влияние как минимум на 3 из 7 повседневных занятий, перечисленных в разделе, приводящем к инвалидности, шкалы клинической миотонии (Приложение 2).

Таким образом, пациенты, которые испытывают миотонические симптомы, достаточно серьезные, чтобы оправдать лечение, - это пациенты с миотонией, которая затрагивает как минимум два сегмента и влияет как минимум на 3 ежедневных действия.

  • Участники, не принимавшие ранее лекарственные препараты, или получавшие мексилетин в эффективной дозировке и согласившиеся прекратить лечение не менее чем за четыре дня до включения.
  • Беременность: Женщины: недетородный потенциал (т. е. в постменопаузе или хирургически бесплодны) или должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения схему контрацепции; тест на беременность гарантирует, что они не беременны.
  • Обычный кардиологический осмотр, проведенный кардиологом, включая ЭКГ и УЗИ сердца (если они не были проведены в течение 3 месяцев до исследования).

Критерий исключения :

  • Интеркуррентное событие, которое может повлиять на функцию мышц (инфекция, травма, перелом и т. д.)
  • Сопутствующие заболевания почек, печени, органов дыхания, щитовидной железы, другие нервно-мышечные заболевания или заболевания сердца, которые будут противопоказанием к применению мексилетина или будут мешать клинической оценке.
  • Использование любого из следующих препаратов, которые могут нарушать мышечную функцию: диуретики, противоэпилептические средства (блокаторы натриевых каналов), антиаритмические средства, кортикостероиды, бета-блокаторы,
  • Аллергия на мексилетин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Мексилетин / Плацебо
Лекарство: плацебо
Лекарство: Мексилетин
  • Блистеры по 10 капсул по 200 мг мексилетина гидрохлорида.
  • Пациенты будут получать постепенную дозу лечения, как это делается в клинической практике.
  • Мексилетин будет начат с 200 мг/день (1 капсула должна быть принята в начале еды) и будет увеличиваться на 200 мг каждые 3 дня, чтобы достичь максимума 600 мг/день за 3 приема в течение 1 недели.
  • Продолжительность каждого периода лечения составляет минимум 18 дней (максимум 22 дня).
Экспериментальный: 2
Плацебо/мексилетин
Лекарство: плацебо
Лекарство: Мексилетин
  • Блистеры по 10 капсул по 200 мг мексилетина гидрохлорида.
  • Пациенты будут получать постепенную дозу лечения, как это делается в клинической практике.
  • Мексилетин будет начат с 200 мг/день (1 капсула должна быть принята в начале еды) и будет увеличиваться на 200 мг каждые 3 дня, чтобы достичь максимума 600 мг/день за 3 приема в течение 1 недели.
  • Продолжительность каждого периода лечения составляет минимум 18 дней (максимум 22 дня).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
балл степени выраженности скованности по шкале самооценки (100 мм ВАШ)
Временное ограничение: 18 дней
18 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
стандартизированные показатели ЭМГ после повторной короткой нагрузочной пробы на холоде и длительной нагрузочной пробы
Временное ограничение: 18 дней
18 дней
тест со стулом: время, необходимое для того, чтобы встать со стула, обойти его и снова сесть
Временное ограничение: 18 дней
18 дней
шкала тяжести и нетрудоспособности миотонии подлежит валидации
Временное ограничение: 18 дней
18 дней
шкала качества жизни (INQOL)
Временное ограничение: 18 дней
18 дней
Эффективность CGI (индекс общего клинического впечатления-эффективности)
Временное ограничение: 18 дней
18 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Главный следователь: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 января 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

13 января 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2015 г.

Последняя проверка

1 января 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P091101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться