Léčba kmenovými buňkami pro pacienty s akutní ischemickou mrtvicí (InVeST)

Pozadí: Cévní mozková příhoda je příčinou významného postižení a je zapotřebí nové léčebné modality, která může zlepšit funkční výsledek. V této randomizované klinické studii výzkumníci navrhli zkoumat terapii kmenovými buňkami jako potenciální terapeutickou modalitu. Kmenové buňky na zvířecích modelech mrtvice prokázaly zmenšení velikosti infarktu a zlepšení neurologické funkce. Pouze jedna klinická studie na lidech s intravenózní autologní terapií stromálními buňkami kostní dřeně u pěti pacientů prokázala určitý přínos. Primárním cílem této studie fáze II bylo prozkoumat, zda existuje příznivý poměr rizika a přínosu pro autologní terapii mononukleárními kmenovými buňkami odvozenou z kostní dřeně (BMSC) u pacientů s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou, aby bylo možné zdůvodnit rozsáhlejší studii fáze III.

Metody a uspořádání: Studie zahrnovala 120 mužů a žen ve věku 18–70 let s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou (7–29 dní) a skóre NIHSS ≥ 7 a BI ≤ 50. Po základním hodnocení (MRI mozku, celotělové PET vyšetření, EEG mozku, CT vyšetření mozku a klinické vyšetření včetně škály National Institute of Health Stroke Scale (NIHSS), Barthel Index (BI), modifikované Rankinovy ​​škály (mRS), Glasgow Come Scale (GCS) ), účastníci byli náhodně rozděleni do dvou skupin: konvenční léčba samotná (kontrolní skupina) nebo konvenční léčba a autologní intravenózní transplantace BMSC (experimentální skupina). Kostní dřeň byla odsáta v lokální anestezii a izolované buňky BMSC byly injikovány intravenózně během 4 hodin. Pacienti byli sledováni hemogramem a testy funkce ledvin/jater, CT skenem mozku po 36 hodinách a klinickým vyšetřením po dobu jednoho týdne. Pacienti byli sledováni po dobu jednoho roku s periodickou MRI mozku ve 3 měsících, 6 měsících, EEG a PET skenování v 6 měsících a 1 roce. Primárními výsledky účinnosti byly rozdíl mezi těmito dvěma skupinami ve skóre modifikovaného Barthelova indexu a modifikovaného skóre Rankinovy ​​škály šest měsíců po randomizaci. Sekundární výsledky účinnosti jsou: skóre NIHSS šest měsíců a 1 rok po randomizaci; a modifikované skóre Rankinovy ​​škály 3 měsíce a jeden rok po randomizaci a funkční stav měřený barthelovým indexem (v binární stupnici 60) šest měsíců a jeden rok po randomizaci. Analýza odpovědi na dávku byla provedena porovnáním výsledků u pacientů, kteří dostávali různé dávky mononukleárních buněk kostní dřeně.

Diskuse: Cílem této studie fáze 2 bylo prozkoumat, zda existuje příznivý poměr rizika a přínosu léčby kmenovými buňkami u pacientů s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou. Vyšetřovatelé také plánovali prozkoumat, zda existuje opodstatnění pro studii fáze III autologní terapie mononukleárními kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně pro akutní ischemickou cévní mozkovou příhodu.