急性缺血性中风患者的干细胞疗法 (InVeST)

背景：中风是导致严重残疾的原因，需要新的治疗方式来改善功能结果。 在这项随机临床试验中，研究人员提议将干细胞疗法作为一种潜在的治疗方式进行检查。 动物中风模型中的干细胞已显示梗塞面积减少和神经功能改善。 只有一项对五名患者进行静脉内自体骨髓基质细胞治疗的人体临床试验显示出一些益处。 这项 II 期研究的主要目的是探讨自体骨髓来源的单核干细胞治疗 (BMSCs) 在急性缺血性中风患者中是否存在有利的风险收益比，以证明进行更大规模的 III 期试验是合理的。

方法与设计：该研究招募了 120 名年龄在 18-70 岁之间且患有急性缺血性中风（7-29 天）且 NIHSS 评分≥ 7 且 BI ≤ 50 的男性和女性。 基线评估后（MRI 脑部、全身 PET 扫描、脑电图脑部、脑部 CT 扫描和临床检查，包括美国国立卫生研究院卒中量表 (NIHSS)、巴特尔指数 (BI)、改良兰金量表 (mRS)、格拉斯哥 Come 量表 (GCS) )，参与者被随机分配到两组：单独常规治疗（对照组）；或常规治疗和自体静脉 BMSCs 移植（实验组）。 在局部麻醉下抽吸骨髓，并在 4 小时内静脉注射分离的 BMSCs 细胞。 通过血象和肾/肝功能测试、36 小时时的脑部 CT 扫描和为期一周的临床检查对患者进行监测。 患者在 3 个月、6 个月时定期进行脑部 MRI 扫描，在 6 个月和 1 年时进行脑电图和 PET 扫描，随访时间长达一年。 主要疗效结果是两组在随机化后六个月的改良 Barthel 指数评分和改良 Rankin 量表评分的差异。 次要疗效结果是： NIHSS 评分在随机分组后 6 个月和 1 年；以及随机化后 3 个月和一年时的改良 Rankin 量表评分，以及随机化后 6 个月和一年时通过 barthel 指数（二元量表 60）测量的功能状态。 通过比较接受不同剂量骨髓单核细胞的患者的结果来进行剂量反应分析。

讨论：这项 2 期研究旨在探讨干细胞治疗急性缺血性中风患者是否具有有利的风险效益比。 研究人员还计划检查是否有理由进行自体骨髓来源的单核干细胞治疗急性缺血性中风的 III 期试验。