Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie EUROSCA (EUROSCA-NHS)

28. června 2017 aktualizováno: Ataxia Study Group
Klíčovými cíli EUROSCA-NHS je určit a porovnat rychlost progrese onemocnění u SCA1, SCA2, SCA3 a SCA6 včetně určení pořadí a výskytu symptomů neataxie, hodnocení aktivit denního života (ADL) a kvality života (QoL) a identifikaci prediktorů progrese onemocnění a přežití.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Klíčovým cílem EUROSCA-NHS je stanovit a porovnat rychlost progrese onemocnění u SCA1, SCA2, SCA3 a SCA6. Za tímto účelem bude použita nově vyvinutá a ověřená stupnice ataxie (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA). EUROSCA-NHS má řadu sekundárních cílů včetně stanovení pořadí a výskytu neataxických symptomů, hodnocení aktivit každodenního života (ADL) a kvality života (QoL) a identifikace prediktorů progrese onemocnění a přežití. Podstudie se budou zabývat rozvojem atrofie mozku, jak je hodnocena magnetickou rezonancí (MRI), progresí periferní neuropatie, jak byla hodnocena studiemi nervového vedení, a specifickými klinickými aspekty SCA.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Maďarsko
      • Pecs, Maďarsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Maďarsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Německo
      • Bochum, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Německo, 53105
      • Essen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Aktivní, ne nábor
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Institute of Neurology
  • Španělsko
      • Santander, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se spinocerebelární ataxií typu 1,2,3 a 6.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Progresivní, jinak nevysvětlitelná ataxie
  • Pozitivní genetické testování na SCA1, SCA2, SCA3 a SCA6
  • Písemný informovaný souhlas pacienta nebo jeho právního zástupce

Kritéria vyloučení:

Žádný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Spinocerebelární ataxie typu 1,2,3 a 6
Spinocerebelární ataxie (SCA) jsou autozomálně dominantně dědičné progresivní ataxie. Epidemiologická studie provedená v Nizozemsku zjistila prevalenci 3,0 : 100 000 (van de Warrenburg et al. 2002). SCA jsou geneticky a klinicky heterogenní onemocnění, přičemž SCA1, SCA2, SCA3 a SCA6 jsou celosvětově nejčastější genotypy. Zatímco SCA1, SCA2 a SCA3 mají komplexní fenotyp, pacienti s SCA6 mají obvykle čistou cerebelární ataxii (Schols et al. 2004). Přestože přesná znalost rychlosti progrese onemocnění je předpokladem pro biometrický design budoucích terapeutických studií, prospektivní studie přirozeného vývoje SCA nebyly provedeny. Podobně nebyl prospektivně studován výskyt a vývoj doprovodných symptomů neataxie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA)
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Progrese ataxie se měří pomocí nově vyvinuté a ověřené škály ataxie, SARA. SARA byla hodnocena ve dvou velkých validačních studiích provedených klinickou skupinou EUROSCA a bylo zjištěno, že je snadno použitelná, spolehlivá a validní.
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze onemocnění
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Stádia onemocnění se měří pomocí 5bodové stupnice v rozmezí od 0 do 4 navržené Kloggetherem et al., 1998.
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Inventář neataxických znaků (INAS)
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Výskyt doprovodných symptomů neataxie se zaznamenává pomocí INAS. Ve validačních studiích SARA byl INAS aplikován na velký počet pacientů s SCA. Statistické vyhodnocení ukázalo dobrou spolehlivost.
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
UHDRS část IV
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Funkční postižení u ADL se posuzuje pomocí funkční části hodnocení Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Toto hodnocení o 25 položkách bylo použito u pacientů s SCA v průběhu validační studie SARA s dobrou praktičností.
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
EQ-5D
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Kvalita života související se zdravím se hodnotí pomocí EQ-5D, generického nástroje, který byl vyvinut a ověřen skupinou EuroQuol (1990) a je k dispozici ve validovaných překladech pro použití jako dotazník.
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
PHQ-9
Časové okno: Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.
Hodnocení symptomů deprese se provádí pomocí ověřené 9-položkové krátké formy dotazníku o zdraví pacienta (PHQ), dotazníku, který byl vyvinut pro screening psychiatrické komorbidity u neselektovaných populací (Spitzer et al. 1999).
Pacienti jsou nejprve viděni na základní návštěvě, následují každoroční návštěvy po dobu 3 let naplánované ± 3 měsíce kolem určeného časového bodu. Po počátečním tříletém období pozorování jsou návštěvy prováděny v nepravidelných intervalech pokaždé, když šli do nemocnice.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ataxia Study Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2005

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2050

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2050

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

12. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 010/05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit