Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

keskiviikko 28. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Ataxia Study Group
EUROSCA-NHS:n tärkeimmät tavoitteet on määrittää ja vertailla taudin etenemisnopeutta SCA1-, SCA2-, SCA3- ja SCA6-alueilla, mukaan lukien ei-ataksiaoireiden järjestyksen ja esiintymisen määrittäminen, päivittäisen elämän toiminnan arviointi (ADL) ja sairauden laatu. elämän (QoL) ja taudin etenemisen ja eloonjäämisen ennustajien tunnistaminen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

EUROSCA-NHS:n päätavoite on määrittää ja vertailla taudin etenemisnopeutta SCA1-, SCA2-, SCA3- ja SCA6-luokissa. Tätä varten käytetään äskettäin kehitettyä ja validoitua ataksia-asteikkoa (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA). EUROSCA-NHS:llä on useita toissijaisia ​​tavoitteita, mukaan lukien ei-ataksiaoireiden järjestyksen ja esiintymisen määrittäminen, päivittäisen elämän toiminnan (ADL) ja elämänlaadun (QoL) arviointi sekä taudin etenemisen ja eloonjäämisen ennustajien tunnistaminen. Alatutkimuksissa käsitellään aivojen surkastumisen kehittymistä magneettikuvauksella (MRI) arvioituna, perifeerisen neuropatian etenemistä hermojohtavuustutkimuksilla arvioituna ja SCA:n erityisiä kliinisiä näkökohtia.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

400

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Espanja
      • Santander, Espanja
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italia
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Saksa
      • Bochum, Saksa
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Saksa, 53105
      • Essen, Saksa
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Saksa
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Unkari
      • Pecs, Unkari
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Unkari
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Institute of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on tyypin 1, 2, 3 ja 6 spinocerebellaarinen ataksia.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Progressiivinen, muuten selittämätön ataksia
  • Positiivinen geneettinen testi SCA1:lle, SCA2:lle, SCA3:lle ja SCA6:lle
  • Potilaan tai hänen laillisen edustajansa kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Spinocerebellaarinen ataksia tyypit 1, 2, 3 ja 6
Spinocerebellaariset ataksiat (SCA) ovat autosomaalisesti hallitsevasti periytyviä progressiivisia ataksiahäiriöitä. Alankomaissa tehdyssä epidemiologisessa tutkimuksessa todettiin esiintyvyyden olevan 3,0 : 100 000 (van de Warrenburg ym. 2002). SCA:t ovat geneettisesti ja kliinisesti heterogeenisiä sairauksia, joissa SCA1, SCA2, SCA3 ja SCA6 ovat yleisimmät genotyypit maailmanlaajuisesti. Vaikka SCA1:llä, SCA2:lla ja SCA3:lla on monimutkainen fenotyyppi, SCA6-potilailla esiintyy yleensä puhdasta pikkuaivojen ataksiaa (Schols et al. 2004). Vaikka tarkka tieto taudin etenemisnopeudesta on edellytys tulevien terapeuttisten kokeiden biometriselle suunnittelulle, SCA:iden luonnollista historiaa koskevia prospektiivisia tutkimuksia ei ole tehty. Vastaavasti ei-ataksia-oireiden esiintymistä ja kehittymistä ei ole tutkittu prospektiivisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ataksia-arviointi- ja luokitusasteikko (SARA)
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Ataksian etenemistä mitataan käyttämällä äskettäin kehitettyä ja validoitua ataksia-asteikkoa, SARA. SARAa arvioitiin kahdessa suuressa EUROSCA-kliinisen ryhmän suorittamassa validointitutkimuksessa, ja sen todettiin olevan helppokäyttöinen, luotettava ja pätevä.
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairauden vaiheet
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Sairauden vaiheet mitataan Klockgetherin et al., 1998 ehdottamalla 5 pisteen asteikolla 0-4.
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Ei-ataksiamerkkien luettelo (INAS)
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Muiden ei-ataksiaoireiden esiintyminen kirjataan INAS:n avulla. SARA-validointikokeissa INASia käytettiin suureen määrään SCA-potilaita. Tilastollinen arviointi osoitti hyvää luotettavuutta.
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
UHDRS osa IV
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Toiminnallinen vamma ADL:ssä arvioidaan käyttämällä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) toiminnallista arviointia (Huntington Study Group, 1996). Tätä 25 kohdan arviointia on käytetty SCA-potilailla koko SARA-validointitutkimuksen ajan hyvin käytännöllisesti.
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
EQ-5D
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan käyttämällä EQ-5D:tä, yleistä instrumenttia, jonka EuroQuol Group (1990) on kehittänyt ja validoinut ja joka on saatavilla validoituina käännöksinä käytettäväksi kyselylomakkeena.
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
PHQ-9
Aikaikkuna: Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.
Masennusoireiden arviointi tehdään käyttämällä validoitua 9 kohdan lyhyttä muotoa Patient Health Questionnaire (PHQ), kyselylomake, joka on kehitetty seulomaan psykiatrista samanaikaista sairautta valitsemattomissa populaatioissa (Spitzer et al. 1999).
Potilaat nähdään ensin lähtötilanteen käynnillä, jonka jälkeen tehdään vuosittaisia ​​käyntejä 3 vuoden ajan, jotka on suunniteltu ± 3 kuukautta määritellyn ajankohdan ympärillä. Ensimmäisen 3 vuoden tarkkailujakson jälkeen käyntejä tehdään epäsäännöllisin väliajoin aina, kun he menivät sairaalaan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ataxia Study Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2050

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2050

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 12. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 010/05

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa