Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

28 juni 2017 bijgewerkt door: Ataxia Study Group
De hoofddoelen van EUROSCA-NHS zijn het bepalen en vergelijken van de snelheid van ziekteprogressie in SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6, inclusief bepaling van de volgorde en het optreden van niet-ataxiesymptomen, beoordeling van activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en kwaliteit van leven (QoL), en identificatie van voorspellers van ziekteprogressie en overleving.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het hoofddoel van EUROSCA-NHS is het bepalen en vergelijken van de snelheid van ziekteprogressie in SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6. Hiervoor zal een nieuw ontwikkelde en gevalideerde ataxieschaal (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) worden gebruikt. EUROSCA-NHS heeft een aantal secundaire doelen, waaronder het bepalen van de volgorde en het optreden van niet-ataxiesymptomen, het beoordelen van activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en de kwaliteit van leven (QoL), en het identificeren van voorspellers van ziekteprogressie en overleving. Deelstudies zullen zich bezighouden met de ontwikkeling van hersenatrofie, zoals beoordeeld door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), progressie van perifere neuropathie, zoals beoordeeld door zenuwgeleidingsonderzoeken, en specifieke klinische aspecten van SCA.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

400

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Actief, niet wervend
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Duitsland, 53105
      • Essen, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Hongarije
      • Pecs, Hongarije
        • Actief, niet wervend
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Hongarije
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Actief, niet wervend
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Actief, niet wervend
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spanje
      • Santander, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Institute of Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met spinocerebellaire ataxie type 1,2,3 en 6.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Progressieve, anders onverklaarbare ataxie
  • Positieve genetische tests voor SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming door de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria:

Geen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Spinocerebellaire ataxie type 1,2,3 en 6
Spinocerebellaire ataxie (SCA) is een autosomaal dominant erfelijke progressieve ataxiestoornis. Een in Nederland uitgevoerd epidemiologisch onderzoek vond een prevalentie van 3,0 : 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002). De SCA's zijn genetisch en klinisch heterogene aandoeningen waarbij SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6 wereldwijd de meest voorkomende genotypen zijn. Hoewel SCA1, SCA2 en SCA3 een complex fenotype hebben, presenteren SCA6-patiënten zich meestal met pure cerebellaire ataxie (Schols et al. 2004). Hoewel nauwkeurige kennis van de snelheid van ziekteprogressie een vereiste is voor het biometrische ontwerp van toekomstige therapeutische onderzoeken, zijn er geen prospectieve studies uitgevoerd naar het natuurlijke beloop van SCA's. Evenzo zijn het optreden en de evolutie van begeleidende niet-ataxiesymptomen niet prospectief bestudeerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
De progressie van ataxie wordt gemeten met behulp van een nieuw ontwikkelde en gevalideerde ataxieschaal, SARA. SARA is geëvalueerd in twee grote validatieonderzoeken uitgevoerd door de EUROSCA klinische groep en bleek gebruiksvriendelijk, betrouwbaar en valide te zijn.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekte stadia
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Ziektestadia worden gemeten met behulp van de 5-puntsschaal van 0 tot 4 voorgesteld door Klockgether et al., 1998.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Inventarisatie van niet-ataxiesignalen (INAS)
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Het optreden van begeleidende niet-ataxiesymptomen wordt geregistreerd met behulp van INAS. In de validatiestudies van SARA werd INAS toegepast op een groot aantal SCA-patiënten. Statistische evaluatie toonde een goede betrouwbaarheid.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
UHDRS deel IV
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Functionele beperkingen bij ADL worden beoordeeld met behulp van het onderdeel Functionele beoordeling van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Deze beoordeling van 25 items is met goede bruikbaarheid gebruikt bij SCA-patiënten gedurende het hele SARA-validatieonderzoek.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
EQ-5D
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven wordt beoordeeld met behulp van EQ-5D, een generiek instrument dat is ontwikkeld en gevalideerd door de EuroQuol Group (1990) en beschikbaar is in gevalideerde vertalingen voor gebruik als vragenlijst.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
PHQ-9
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Beoordeling van depressieve symptomen wordt gedaan met behulp van een gevalideerde korte vorm van 9 items van de Patient Health Questionnaire (PHQ), een vragenlijst die is ontwikkeld om te screenen op psychiatrische comorbiditeit in niet-geselecteerde populaties (Spitzer et al. 1999).
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ataxia Study Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2005

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2050

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2050

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

12 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juni 2017

Laatst geverifieerd

1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 010/05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinocerebellaire ataxie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Singapore

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren