Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

28. juni 2017 opdateret af: Ataxia Study Group
De vigtigste mål for EUROSCA-NHS er at bestemme og sammenligne hastigheden af ​​sygdomsprogression i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6, herunder bestemmelse af rækkefølgen og forekomsten af ​​ikke-ataksi symptomer, vurdering af daglige aktiviteter (ADL) og kvaliteten af liv (QoL), og identifikation af prædiktorer for sygdomsprogression og overlevelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hovedmålet med EUROSCA-NHS er at bestemme og sammenligne hastigheden af ​​sygdomsprogression i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6. Til dette formål vil en nyudviklet og valideret ataksiskala (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) blive brugt. EUROSCA-NHS har en række sekundære mål, herunder bestemmelse af rækkefølgen og forekomsten af ​​ikke-ataksi-symptomer, vurdering af daglige aktiviteter (ADL) og livskvalitet (QoL) og identifikation af prædiktorer for sygdomsprogression og overlevelse. Delstudier vil beskæftige sig med udviklingen af ​​hjerneatrofi, som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), progression af perifer neuropati, som vurderet ved nerveledningsundersøgelser, og specifikke kliniske aspekter af SCA.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Neurology
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spanien
      • Santander, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Tyskland, 53105
      • Essen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Progressiv, ellers uforklarlig ataksi
  • Positiv genetisk testning for SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6
  • Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller dennes juridiske repræsentant

Ekskluderingskriterier:

Ingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6
Spinocerebellære ataksier (SCA) er autosomalt dominant arvelige progressive ataksi lidelser. En epidemiologisk undersøgelse udført i Holland fandt en prævalens på 3,0 : 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002). SCA'erne er genetisk og klinisk heterogene lidelser, hvor SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6 er de hyppigste genotyper på verdensplan. Mens SCA1, SCA2 og SCA3 har en kompleks fænotype, har SCA6-patienter sædvanligvis ren cerebellar ataksi (Schols et al. 2004). Selvom præcis viden om hastigheden af ​​sygdomsprogression er en forudsætning for det biometriske design af fremtidige terapeutiske forsøg, er der ikke udført prospektive undersøgelser af SCAs naturlige historie. Tilsvarende er forekomsten og udviklingen af ​​ledsagende ikke-ataksisymptomer ikke blevet undersøgt prospektivt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skala til vurdering og vurdering af ataksi (SARA)
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Progression af ataksi måles ved hjælp af en nyudviklet og valideret ataksiskala, SARA. SARA blev evalueret i to store valideringsforsøg udført af EUROSCA kliniske gruppe og viste sig at være nem at bruge, pålidelig og valid.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsstadier
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Sygdomsstadier måles ved hjælp af 5-punktsskalaen fra 0 til 4 foreslået af Klockgether et al., 1998.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Fortegnelse over ikke-ataksi tegn (INAS)
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Forekomsten af ​​ledsagende ikke-ataksi-symptomer registreres ved hjælp af INAS. I SARA-valideringsforsøgene blev INAS anvendt på et stort antal SCA-patienter. Statistisk evaluering viste god pålidelighed.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
UHDRS del IV
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Funktionsnedsættelse i ADL vurderes ved hjælp af den funktionelle vurderingsdel af Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Denne vurdering på 25 punkter er blevet brugt i SCA-patienter gennem hele SARA-valideringsstudiet med god praktisk funktion.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
EQ-5D
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderes ved hjælp af EQ-5D, et generisk instrument, der er udviklet og valideret af EuroQuol Group (1990) og er tilgængeligt i validerede oversættelser til brug som et spørgeskema.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
PHQ-9
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Vurdering af depressive symptomer udføres ved hjælp af en valideret 9-element kort form af Patient Health Questionnaire (PHQ), et spørgeskema, der er udviklet til at screene for psykiatrisk co-morbiditet i ikke-selekterede populationer (Spitzer et al. 1999).
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ataxia Study Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2005

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2050

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2050

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2015

Først opslået (Skøn)

12. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 010/05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner