- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02440763
O Estudo de História Natural EUROSCA (EUROSCA-NHS)
28 de junho de 2017 atualizado por: Ataxia Study Group
Os principais objetivos do EUROSCA-NHS são determinar e comparar a taxa de progressão da doença em SCA1, SCA2, SCA3 e SCA6, incluindo a determinação da ordem e ocorrência de sintomas de não ataxia, avaliação das atividades da vida diária (AVD) e qualidade de vida vida (QoL) e identificação de preditores de progressão e sobrevida da doença.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
O principal objetivo do EUROSCA-NHS é determinar e comparar a taxa de progressão da doença em SCA1, SCA2, SCA3 e SCA6.
Para tal, será utilizada uma escala de ataxia recentemente desenvolvida e validada (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA).
O EUROSCA-NHS tem vários objetivos secundários, incluindo a determinação da ordem e ocorrência de sintomas de não ataxia, avaliação das atividades da vida diária (AVD) e qualidade de vida (QoL) e identificação de preditores de progressão e sobrevida da doença.
Os subestudos abordarão o desenvolvimento da atrofia cerebral, avaliada por ressonância magnética (MRI), a progressão da neuropatia periférica, avaliada por estudos de condução nervosa e aspectos clínicos específicos da SCA.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
400
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Thomas Klockgether, Prof. Dr.
- Número de telefone: +4922828715736
- E-mail: thomas.klockgether@ukb.uni-bonn.de
Estude backup de contato
- Nome: Heike Jacobi, Dr.
- E-mail: heike.jacobi@ukb.uni-bonn.de
Locais de estudo
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Bochum, Alemanha
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
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Bonn, Alemanha, 53105
- Recrutamento
- Department of Neurology, University of Bonn
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Contato:
- Heike Jacobi, Dr.
- E-mail: heike.jacobi@ukb.uni-bonn.de
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Contato:
- Thomas Klockgether, Prof. Dr.
- E-mail: thomas.klockgether@ukb.uni-bonn.de
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Essen, Alemanha
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
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Frankfurt, Alemanha
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurology, University of Frankfurt
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Tübingen, Alemanha
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
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Brussels, Bélgica
- Ativo, não recrutando
- Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
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Santander, Espanha
- Ativo, não recrutando
- University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
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Paris, França
- Ativo, não recrutando
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
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Nijmegen, Holanda
- Ativo, não recrutando
- Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
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Pecs, Hungria
- Ativo, não recrutando
- Department of Medical Genetics, University of Pecs
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Zalaegerszeg, Hungria
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurology, Zala County Hospital
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Milan, Itália
- Ativo, não recrutando
- Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Naples, Itália
- Ativo, não recrutando
- Department of Neuroscience, Federico II University Naples
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Warsaw, Polônia
- Ativo, não recrutando
- Institute of Psychiatry and Neurology
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London, Reino Unido
- Ativo, não recrutando
- Institute of Neurology
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Innsbruck, Áustria
- Ativo, não recrutando
- Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com ataxia espinocerebelar tipo 1,2,3 e 6.
Descrição
Critério de inclusão:
- Ataxia progressiva, de outra forma inexplicável
- Teste genético positivo para SCA1, SCA2, SCA3 e SCA6
- Consentimento informado por escrito do paciente ou seu representante legal
Critério de exclusão:
Nenhum.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Ataxia espinocerebelar tipo 1,2,3 e 6
As ataxias espinocerebelares (SCA) são distúrbios de ataxia progressiva de herança autossômica dominante.
Um estudo epidemiológico realizado na Holanda encontrou uma prevalência de 3,0: 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002).
As SCA são doenças geneticamente e clinicamente heterogêneas, sendo SCA1, SCA2, SCA3 e SCA6 os genótipos mais frequentes em todo o mundo.
Enquanto SCA1, SCA2 e SCA3 têm um fenótipo complexo, os pacientes com SCA6 geralmente apresentam ataxia cerebelar pura (Schols et al. 2004).
Embora o conhecimento preciso da taxa de progressão da doença seja um pré-requisito para o desenho biométrico de futuros ensaios terapêuticos, estudos prospectivos da história natural das SCAs não foram realizados.
Da mesma forma, a ocorrência e evolução de sintomas de não ataxia acompanhantes não foram estudadas prospectivamente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala para avaliação e classificação de ataxia (SARA)
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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A progressão da ataxia é medida usando uma escala de ataxia recentemente desenvolvida e validada, SARA.
O SARA foi avaliado em dois grandes estudos de validação realizados pelo grupo clínico EUROSCA e foi considerado fácil de usar, confiável e válido.
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Estágios da doença
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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Os estágios da doença são medidos usando a escala de 5 pontos variando de 0 a 4 proposta por Klockgether et al., 1998.
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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Inventário de sinais de não ataxia (INAS)
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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A ocorrência de sintomas de não ataxia concomitantes é registrada usando o INAS.
Nos ensaios de validação do SARA, o INAS foi aplicado a um grande número de pacientes com SCA.
A avaliação estatística mostrou boa confiabilidade.
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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UHDRS parte IV
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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A incapacidade funcional nas AVD é avaliada usando a parte de avaliação funcional da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996).
Essa avaliação de 25 itens foi usada em pacientes com SCA ao longo do estudo de validação da SARA com boa praticidade.
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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EQ-5D
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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A qualidade de vida relacionada à saúde é avaliada usando o EQ-5D, um instrumento genérico que foi desenvolvido e validado pelo Grupo EuroQuol (1990) e está disponível em traduções validadas para uso como questionário.
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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PHQ-9
Prazo: Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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A avaliação dos sintomas depressivos é feita usando um formulário curto validado de 9 itens do Questionário de Saúde do Paciente (PHQ), um questionário que foi desenvolvido para rastrear comorbidade psiquiátrica em populações não selecionadas (Spitzer et al. 1999).
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Os pacientes são atendidos pela primeira vez em uma visita inicial, seguida por visitas anuais por 3 anos programadas ± 3 meses em torno do ponto de tempo especificado. Após o período inicial de observação de 3 anos, as visitas são feitas em intervalos irregulares cada vez que vão ao hospital.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Diallo A, Jacobi H, Cook A, Labrum R, Durr A, Brice A, Charles P, Marelli C, Mariotti C, Nanetti L, Panzeri M, Rakowicz M, Sobanska A, Sulek A, Schmitz-Hubsch T, Schols L, Hengel H, Melegh B, Filla A, Antenora A, Infante J, Berciano J, van de Warrenburg BP, Timmann D, Boesch S, Pandolfo M, Schulz JB, Bauer P, Giunti P, Kang JS, Klockgether T, Tezenas du Montcel S. Survival in patients with spinocerebellar ataxia types 1, 2, 3, and 6 (EUROSCA): a longitudinal cohort study. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):327-334. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30042-5. Epub 2018 Mar 13.
- Jacobi H, du Montcel ST, Bauer P, Giunti P, Cook A, Labrum R, Parkinson MH, Durr A, Brice A, Charles P, Marelli C, Mariotti C, Nanetti L, Panzeri M, Rakowicz M, Sulek A, Sobanska A, Schmitz-Hubsch T, Schols L, Hengel H, Baliko L, Melegh B, Filla A, Antenora A, Infante J, Berciano J, van de Warrenburg BP, Timmann D, Szymanski S, Boesch S, Kang JS, Pandolfo M, Schulz JB, Molho S, Diallo A, Klockgether T. Long-term disease progression in spinocerebellar ataxia types 1, 2, 3, and 6: a longitudinal cohort study. Lancet Neurol. 2015 Nov;14(11):1101-8. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00202-1. Epub 2015 Sep 13.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2005
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de julho de 2050
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2050
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
12 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de junho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Ataxias espinocerebelares
- Degenerações espinocerebelares
Outros números de identificação do estudo
- 010/05
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